登记号	CTR20160264
相关登记号	CTR20131734
药物名称	特立氟胺
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	多发性硬化
试验专业题目	在复发型多发性硬化症儿童患者中每日口服一次特立氟胺，评价其有效、安全、耐受性及药代动力学的研究
试验通俗题目	在复发型多发性硬化儿童中特立氟胺有效安全及药代研究
试验方案编号	EFC11759 修订方案2	方案最新版本号	修订版临床试验方案05
版本日期:	2020-12-10	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2
联系人姓名	赛诺菲	联系人座机	021-22266622	联系人手机号
联系人Email	Contact-US.CN@sanofi.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心	联系人邮编	200040

主要目的： 在10-17周岁患有复发型多发性硬化症的儿童及青少年患者中，通过随机化后首次出现临床复发的时间来评估特立氟胺与安慰剂相比较在疾病活动性的疗效 次要目的： 通过脑部磁共振成像（MRI）及认知功能评估特立氟胺与安慰剂想比较在疾病活动性/进展的疗效 评价特立氟胺与安慰剂相较的安全性和耐受性 评价特立氟胺药代动力学

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	10岁(最小年龄)至 17岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 基于2010年版McDonald诊断标准以及国际儿童多发性硬化症研究组儿童多发性硬化症诊断标准诊断为复发型多发性硬化症患者，并且符合以下条件： - 筛选前12个月内要求至少有过一次病情复发（或发作），或者 - 筛选前24个月内要求至少有过两次病情复发（或发作） 2 随机化时年龄＜18岁且≥10岁 3 根据当地法律，患者及其法定代表人（父母或监护人）签署知情同意书
排除标准	1 在筛选期或随机化访视时的EDSS评分值>5.5 2 随机化前30日内有过复发经历 3 接受过下列治疗： 随机化前1个月内使用醋酸格拉替雷、干扰素或富马酸二甲酯 ;随机化前3个月内使用芬戈莫德或静脉注射用免疫球蛋白;随机化前6个月内使用那他珠单抗、其他免疫抑制剂或免疫调节剂如环磷酰胺、硫唑嘌呤、环孢菌素、甲氨蝶呤、麦考酚酯;随机化前2年内使用克拉立滨或米托蒽醌 4 任何时间使用过阿仑单抗 5 人免疫缺陷病毒（HIV）感染史 6 磁共振成像禁忌症 7 妊娠期或哺乳期女性，或者在研究期间计划妊娠的女性 8 不使用高效避孕方法（女性和男性均需要避孕）的女性育龄期患者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:特立氟胺 用法用量:片剂；规格3.5mg/片、7mg/片或14mg/片；口服，每日一次，每次一片，进餐时或空腹服用；用药时程：随机当天至研究结束日期； 2 中文通用名:特立氟胺 用法用量:片剂；规格3.5mg/片、7mg/片或14mg/片；口服，每日一次，每次一片，进餐时或空腹服用；用药时程：随机当天至研究结束日期；
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂 用法用量:片剂；规格3.5mg/片、7mg/片或14mg/片；口服，每日一次，每次一片，进餐时或空腹服用；用药时程：随机当天至研究结束日期； 2 中文通用名:安慰剂 用法用量:片剂；规格3.5mg/片、7mg/片或14mg/片；口服，每日一次，每次一片，进餐时或空腹服用；用药时程：随机当天至研究结束日期；

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 随机化后出现首次临床复发的时间 96周后 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 未出现病情复发的患者比例 第24, 48, 72和96周 有效性指标 2 新发的/新增大的T2病灶数 第24, 48, 72和96周 有效性指标 3 钆增强的T1病灶数 96周后 有效性指标 4 T2病灶体积变化 96周后 有效性指标 5 T1低信号病灶体积变化 96周后 有效性指标 6 新发的T1低信号病灶数 96周后 有效性指标 7 未出现新发的或增大的磁共振成像检查T2病灶的患者比例 第48及96周 有效性指标 8 脑萎缩 96周后 有效性指标 9 符号数字模块测试(SDMT) 及认知能力成套测试的表现变化 随机时，及每24周（SDMT测试）及第96周 有效性指标 10 安全性，通过临床，实验室检查，心电图及生命体征评判 96周后 安全性指标 11 评估药代动力学参数—给药后测定血液中最低药物浓度 在第2, 3, 4, 8, 12, 24, 36及96周 有效性指标

有 有

1	姓名	崔丽英，医学博士	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13701017357	Email	pumchcuily@sina.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市东城区王府井帅府园1号
	邮编	100730	单位名称	北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	北京协和医院	崔丽英	中国	北京	北京
2	北京大学第一医院	吴晔	中国	北京	北京
3	首都医科大学附属北京儿童医院	方方	中国	北京	北京
4	上海交通大学医学院附属新华医院	李玲	中国	上海	上海
5	复旦大学附属儿科医院	周水珍	中国	上海	上海
6	重庆医科大学附属儿童医院	蒋莉	中国	重庆	重庆
7	吉林大学第一医院	郝云鹏	中国	吉林	长春
8	中南大学湘雅二医院	毛定安	中国	湖南	长沙
9	四川大学华西医院	周红雨	中国	四川	成都
10	山西医科大学附属第一医院	张美妮	中国	山西	太原
11	河北医科大学附属第二医院	檀国军	中国	河北	石家庄
12	UZ Leuven UZ Gasthuisberg	Benedicte DUBOIS	比利时	NA	Leuven
13	UZ Gent	Helene Verhelst	比利时	NA	Gent
14	Alberta Children's Hospital	Jean MAH	加拿大	Alberta	Calgary
15	AS Laane-Tallinna Keskhaigla	Katrin GROSS-PAJU	爱沙尼亚	NA	Tallinn
16	Hopital Bicetre	Kumaran DEIVA	法国	NA	Paris
17	Hopital Pierre Wertheimer	Sandra VUKUSIC	法国	NA	Lyon
18	CHRU - Hopital Pontchaillou	Gilles EDAN	法国	NA	Rennes
19	H？pital Des Enfants	Emmanuel CHEURET	法国	NA	Toulouse
20	Evelina London Children’s Hospital	Ming LIM	英国	NA	London
21	The Birmingham Children's Hospital	Evangeline WASSMER	英国	NA	Birmingham
22	Hadassah Ein Kerem MC	Adi VAKNIN-DEMBINSKY	以色列	Israel	Jerusalem
23	Sheba MC	Anat ACHIRON	以色列	Israel	Ramat Gan
24	American University of Beirut Medical Center	Bassem YAMOUT	黎巴嫩	Lebanon	Beirut
25	Hospital of Lithuanian University of Health Sciences	Nerija Vaiciene-Magistris	立陶宛	Lithuania	Kaunas
26	Hopital Razi	Riadh GOUIDER	突尼斯	NA	Tunis
27	Hopital Habib Bourguiba	Mhiri CHOKRI	突尼斯	NA	Sfax
28	EPS Hedi Chaker	Chahnez Charfi Triki	突尼斯	NA	Sfax
29	Gazi Universitesi Pediatrik Noroloji	Kivilcim GUCUYENER	土耳其	NA	Ankara
30	Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi	Zuhal YAPICI	土耳其	NA	Istanbul
31	Dr. Behcet Uz Pediatric Hospital	Unsal YILMAZ	土耳其	NA	Izmir
32	中山大学附属第三医院	邱伟	中国	广东	广州
33	Multiprofile Hosp Sveti Naum	Veneta BOJINOVA-TCHAMOVA	保加利亚	NA	Sofia
34	Hippokration General Hospital	Dimitrios ZAFEIRIOU	希腊	NA	Thessaloniki
35	Hospital Agia Sophia	George CHROUSOS	希腊	NA	Athens
36	CHU Hassan II	Sana CHAOUKI	摩洛哥	NA	Fes
37	CHU Mohammed VI	Najib KISSANI	摩洛哥	NA	marrakech
38	University Clinic of Neurology Skopje	Vladimir BOJKOVSKI	马其顿	NA	Skopje
39	Public Healthcare Institution Clinical Hospital	Vesna TRAJKOVA	马其顿	NA	Stip
40	Erasmus MC	Rinze NEUTEBOOM	荷兰	NA	Rotterdam
41	Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra	Filipe PALAVRA	葡萄牙	NA	Coimbra
42	University Children’s Hospital	Dimitrije NIKOLIC	塞尔维亚	NA	Belgrade
43	Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Pediatrik N？roloji BD	Banu ANLAR	土耳其	NA	ANKARA
44	Haydarpasa Numune Egitim Ve Arastirma Hastanesi	Recai TURKOGLU	土耳其	NA	Istanbul
45	Dokuz Eylül üniversitesi Pediyatrik N？roloji	Egemen IDIMAN	土耳其	NA	Izmir
46	Dokuz Eylül üniversitesi Pediyatrik N？roloji	Semra Ayse HIZ	土耳其	NA	Izmir
47	Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology	Nataliya VOLOSHYNA	乌克兰	NA	Kharkov
48	Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology	Lyudmyla TANTSURA	乌克兰	NA	Kharkov
49	Clinic of Psychiatry and Neurology for Children and Youth, Neurology Department	Jasna Jancic	塞尔维亚	NA	Belgrade
50	University Medical Centre Ljubljana, Division of Pediatrics	Neli Bizjak	斯洛文尼	NA	Ljubljana

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京大学第一医院临床试验伦理委员会	同意	2016-01-27
2	吉林大学第一医院伦理委员会	同意	2016-02-25
3	上海交通大学医学院附属新华医院伦理委员会	同意	2016-03-01
4	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2016-03-26
5	重庆医科大学附属儿童医院医学研究伦理委员会	同意	2016-03-28
6	首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2016-03-29
7	复旦大学附属儿科医院伦理委员会	同意	2016-04-13
8	山西医科大学第一医院伦理委员会	同意	2016-04-26
9	河北医科大学第二医院伦理委员会	同意	2016-04-26
10	中山大学附属第三医院医学临床试验伦理委员会	同意	2016-07-18
11	四川大学华西医院临床试验伦理委员会	同意	2016-08-16
12	中南大学湘雅二医院伦理委员会	同意	2016-08-24
13	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2019-06-04
14	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2019-12-05
15	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2021-07-08

已完成

目标入组人数	国内: 26 ； 国际: 165 ；
已入组人数	国内: 37 ； 国际: 166 ；
实际入组总人数	国内: 37  ； 国际: 166 ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2016-06-29；     国际：2014-07-16；
第一例受试者入组日期	国内：2016-07-14；     国际：2014-07-24；
试验完成日期	国内：2024-07-29；     国际：2024-07-29；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息