登记号	CTR20150394
相关登记号
药物名称	注射用罗米司亭   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	慢性特发性血小板减少性紫癜
试验专业题目	在免疫性血小板减少症受试者中评价注射用罗米司亭的药代动力学和药效学的临床研究
试验通俗题目	注射用罗米司亭在患者身上的 I/II 期临床试验
试验方案编号	531-CN001	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3 4
联系人姓名	高锋	联系人座机	13501746460	联系人手机号
联系人Email	gaofeng@kyowa-kirin.com.cn	联系人邮政地址	上海市浦东新区龙东大道970号	联系人邮编	201203

1) 分析注射用罗米司亭的药代动力学特征。 2) 依据血小板计数的变化，评估注射用罗米司亭的药效学特征。 3) 在中国的 ITP 受试者中评估注射用罗米司亭皮下给药的初步安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它 其他说明:	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 知情同意书签署前已经诊断为 ITP 至少 6 个月的患者。 2 签署知情同意书时年龄≥18 岁且不超过 70 岁患者。 3 既往接受脾切除治疗无效或复发的患者，或未曾接受脾切除但先前已经接受过至少 1 种 ITP 治疗，治疗后无效或复发的患者。（但是，rHuTPO 或者其他的有 MPL 刺激作用的 药物除外）。 4 筛选期内预定访视中 3 次血小板计数均 5 根据美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分标准为 0-2 的患者。 6 筛选期间血红蛋白值应≥10.0 g/dL；绝对中性粒细胞计数≥1.5 x 109/L。 7 筛选期间血清肌酐浓度≤2mg/dL (176.8μmol/L)。筛选期间总胆红素≤正常值范围上 限的 1.5 倍，丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）≤正常值范围上 限的 3 倍。 8 在临床试验实施前，必须获得受试者自愿签署知情同意书。
排除标准	1 有骨髓干细胞异常史或观察到除 ITP 患者特有改变之外的其它骨髓异常的患者。 2 有活动性恶性肿瘤既往史（除皮肤基底细胞癌或宫颈原位癌以外）的患者(知情同意书 签署前 5 年内未治疗或未复发的患者除外)。 3 曾被诊断为动脉血栓病（例如脑血栓、短暂性大脑缺血性发作或心肌梗塞）的患者； 有静脉血栓病（例如深静脉血栓病、肺栓塞）既往史或并发症的患者。或筛选开始时正在 使用抗凝剂或抗血小板药物的患者。 4 曾被诊断为抗磷脂抗体综合征的患者或其它自身免疫性疾病（如：系统性红斑狼疮）。 5 知情同意书签署前 4 周内，接受过糖皮质激素类药物治疗（在首次筛选访视前至少4周已经接受了稳定计量口服糖皮质激素的患者除外）， 或知情同意书签署前 2 周 内接受过其他 ITP 药物治疗（包括急救治疗）的患者。 6 知情同意书签署前 12 周内接受过脾切除术的患者。 7 使用过艾曲波帕、重组人血小板生成素（rHuTPO）或其他具有 MPL 刺激作用的药物 的患者。 8 知情同意书签署前 4 周内接受过造血生长因子制剂（例如：粒细胞集落刺激因子、巨 噬细胞集落刺激因子、红细胞生成素、白介素-11）的患者。 9 知情同意书签署前 8 周内接受过抗恶性肿瘤药（例如：环磷酰胺、6-巯嘌呤、长春新 碱、长春碱、干扰素-α）的患者。 10 知情同意书签署前 14 周内接受过抗体药物（例如：利妥昔单抗等）的患者。 11 知情同意书签署前 4 周内参加试验药物或试验器械的临床研究的患者。 12 妊娠期或哺乳期的患者。 13 研究者判定未采用充分避孕措施的有生育能力的受试者。 14 有严重药物过敏反应的患者。 15 有违反研究方案顾虑的患者。 16 主要研究者或研究者判断不适合参加本试验的患者。 17 凝血功能的实验室检查显示凝血酶原时间(PT), 凝血酶原时间-国际标准化比值(PT- INR) 及活化部分凝血活酶时间 (APTT)值超出正常参考值范围的 20％；或有 ITP 以外的 出凝血异常病史。 18 知情同意书签署前 1 周内接受任何以提高血小板为目的的中草药或营养补充剂，除维 生素补充剂和矿物质补充剂。 19 乙型肝炎表面抗原、丙型肝炎病毒抗体、人免疫缺陷病毒抗体的检查结果为阳性。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用罗米司亭 用法用量:冻干制剂；规格：250ug；皮下注射，一天一次，在第1天，第8天，分成1，3 和 6μg/kg、三个固定剂量组给药。 2 中文通用名:注射用罗米司亭 用法用量:冻干制剂；规格：250ug；皮下注射；一天一次，在第1天，第8天，1ug/kg；低剂量组。 3 中文通用名:注射用罗米司亭 用法用量:冻干制剂；规格：250ug；皮下注射；一天一次，在第1天，第8天，3ug/kg；高剂量组。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 所有不良事件的发生率，包括抗药抗体的评估。 首次给药后6周 安全性指标 2 评价给药后的各时点的血小板计数、血小板计数的峰值、达峰时间，比较血 小板的峰值和基线间的绝对值的变化和倍数的变化，评价第 8、11、15 天的血小板计数和 基线*间的绝对值的变化和倍数的变化。 首次给药后的第8、11、15 天。 有效性指标 3 评估在 ITP 受试者在罗米司亭皮下给药后的血清浓度和药代动力学（PK）参数。 在首次给药前和给药后的 4，8，12，24，36，48，72，96，168 小时（第二次给药前）和第 11、15 天。 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 暂未填写此信息

无 有

1	姓名	杨仁池	学位		职称	主任医师
	电话	022-23909122	Email	rcyang65@163.com	邮政地址	天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	杨仁池	中国	天津	天津
2	北京协和医院	胡蓓	中国	北京	北京
3	四川大学华西医院	郑莉	中国	四川	成都
4	无锡市人民医院	贺晴	中国	江苏	无锡
5	河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南	郑州

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2015-08-05

已完成

目标入组人数	国内: 24 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 16  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2015-10-26；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2017-08-01；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息