登记号	CTR20150272
相关登记号
药物名称	注射用重组人凝血因子VIII
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	甲型血友病
试验专业题目	任捷在中国甲型血友病受试者中常规治疗环境下的安全性和有效性的开放性、单臂、注册后实用性临床试验
试验通俗题目	甲型血友病上市后安全性有效性实用性临床试验
试验方案编号	B1831083	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	许丽虹	联系人座机	021-28935945	联系人手机号
联系人Email	Lihong.xu@pfizer.com	联系人邮政地址	上海浦东张江高科技园区科苑路88号,德国中心1号楼5楼	联系人邮编	200041

在中国常规治疗环境下，评估甲型血友病受试者接受任捷后出现的医学重要事件（FVIII抑制物形成）的情况。 次要目的： 在中国普通医疗单位，评估甲型血友病受试者接受任捷的总体安全性（包括AE和SAE发生率）和任捷的按需治疗和手术预防治疗的有效性。 探索性目的： 在接受按需治疗的儿童受试者中评估患者报告结局。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	0岁(最小年龄)至 NA岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 男性和/或女性甲型血友病受试者。 2 受试者或法律所接受的代表人/父母/法定监护人必须能够遵守研究程序（知情同意/知情过程、临床访视、报告药物注射和出血数据、报告不良事件等等）。 3 个人签字并注明日期的知情同意书，证明受试者（或法律所接受的代表人、父母/法定监护人）知晓所有研究相关信息。
排除标准	1 除了甲型血友病之外，患有任何其他出血性疾病。 2 在进入研究或计划利用其参与研究的前30天内，实施免疫调节疗法（如静脉注射免疫球蛋白、常规全身糖皮质激素、环孢菌素、抗肿瘤坏死因子制剂）治疗。 3 受试者过去有因子VIII抑制物产生史，或现在产生了因子VIII抑制物。对于实验室检测，任何Bethesda抑制物的滴度高于实验室的正常范围或≥0.6个Bethesda单位(BU)/mL。 4 受试者已知对任捷的活性物质或任一辅剂有过敏。 5 受试者已知对中国仓鼠卵巢细胞蛋白质过敏。 6 不愿意或没有能力遵循方案中的各项条款。 7 依研究者的判断，任何会损害受试者遵守和/或进行研究相关活动的能力的状况，或者对于研究参与而言的禁忌状况（这些病症包括但不限于：没有充分的病史能够证明其具有研究纳入资格、预期无法按照要求提供研究相关的观察记录）。 8 在当前研究开始之前30天内和/或在研究参与（除了关于任捷的研究）期间参与其他采用研究药物的研究（I-IV期）。 9 受试者为直接参与研究执行的研究机构工作人员及其家属、为研究机构工作人员（除非研究者审核认为可以被纳入研究）、或为直接参与研究执行的辉瑞员工。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 用法用量:针剂；规格500IU/瓶；静脉注射，用法：少量出血：20-40% 间隔12-24小时重复用药，至少治疗1天 中度出血和小手术 ：30-60% 间隔12-24小时重复用药，连用3 - 4天 大出血和大手术：Ⅷ水平60-100%，间隔8-24小时重复用药，直至危险消除，或止血和手术伤口愈合
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:不适用 用法用量:此试验没有对照药，不适用

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 在中国常规治疗环境下，评估甲型血友病受试者接受任捷期间后出现医学重要事件（FVIII抑制物形成）的情况。 整个研究期间 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 评估任捷的总体安全性，包括不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率。 有效性终点包括： 按需治疗： 任捷对所有出血病例进行按需治疗的缓解效果（4点评价量表）； 治疗每次新发生的出血所需的任捷注射次数； 手术预防治疗： 止血效果（非常好、好、一般或无反应）； 出血。 输血要求。 按需治疗和手术预防治疗： 平均注射剂量和因子VIII总耗费量 按需治疗和恢复情形 按需治疗和低恢复情形下疗效低于预期（LETE）的发生率 整个研究期间 有效性指标+安全性指标 2 探索性终点： 基线期（第1天）和研究结束时接受按需治疗的儿童患者报告结局。 儿童生存质量测定量表(PedsQL)。 整个研究期间 有效性指标+安全性指标

有 有

1	姓名	杨仁池	学位		职称	教授
	电话	13512078851	Email	rcyang65@163.com	邮政地址	中国医学科学院血液病医院
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	杨仁池	中国	天津	天津
2	上海交通大学医学院附属瑞金医院	王学锋	中国	上海	上海
3	苏州大学附属第一医院	余自强	中国	江苏	苏州
4	江西省人民医院	金成豪	中国	江西	南昌
5	首都医科大学附属北京儿童医院	吴润晖	中国	北京	北京
6	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东	广州
7	重庆医科大学附属二院	娄世锋	中国	重庆	重庆
8	贵阳医学院附属医院	曾小菁	中国	贵州	贵阳
9	山西医科大学附属第二医院	杨林花	中国	山西	太原
10	河南省人民医院	雷平冲	中国	河南	郑州
11	昆明医科大学第一附属医院	曾云	中国	云南	昆明
12	中南大学湘雅医院	李晓林	中国	湖南	长沙
13	广西医科大学附属第一医院	罗建民	中国	广西	南宁
14	重庆医科大学附属儿童医院	于洁	中国	重庆	重庆
15	成都市妇女儿童中心医院	徐鸣	中国	四川	成都
16	山东省血液中心	张心声	中国	山东	济南
17	武汉同济	张梅	中国	湖北	武汉
18	上海儿童医院	江蕙	中国	上海	上海

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院医学伦理委员会	修改后同意	2014-11-26

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 90 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: NA  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2015-04-15；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息