登记号	CTR20150271
相关登记号	CTR20140678;
药物名称	注射用重组人凝血因子IX 英文名：Recombinant Coagulation Factor IX for Injection 商品名：贝赋 BeneFIX
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	乙型血友病
试验专业题目	贝赋在中国乙型血友病受试者中常规治疗环境下的安全性和有效性的开放性、单臂、注册后实用性临床试验
试验通俗题目	贝赋在中国乙型血友病受试者中常规治疗环境下临床试验
试验方案编号	B1821052	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	张晓雪	联系人座机	021-60432676	联系人手机号
联系人Email	xiaoxue.zhang@pfizer.com	联系人邮政地址	中国上海静安区南京西路1168号8楼	联系人邮编	200040

主要目的： 在中国常规医疗条件下，评估乙型血友病受试者接受贝赋后出现医学重要事件（产生FIX抑制物、过敏反应、血栓形成）的发生率和严重性。 次要目的： 在中国常规医疗条件下，评估乙型血友病受试者接受贝赋的总体安全性（包括AE和SAE发生率）和有效性。 探索性目的： 在儿童受试者中评估患者报告结局。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	无岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 男性和/或女性乙型血友病受试者。 2 受试者/父母/法定代表人必须能够遵守研究程序（知情同意、临床访视、报告药物注射和出血数据、报告不良事件等等）。 3 个人签字并注明日期的知情同意书，证明受试者（或法律所接受的代表人、父母/法定监护人）知晓所有研究相关信息。
排除标准	1 除了乙型血友病之外患有任何其他出血性疾病。受试者过去有因子IX抑制物产生史，或现在产生了因子IX抑制物。对于实验室检测，任何Bethesda抑制物的滴度高于实验室的正常范围或≥0.6个Bethesda单位(BU)/mL。 2 受试者已知对贝赋的活性物质或任一辅料过敏。 3 受试者已知对中国仓鼠卵巢细胞蛋白质过敏。 4 不愿意或没有能力遵循方案中的各项条款。 5 依研究者的判断，任何会损害受试者遵守和/或进行研究相关活动的能力的状况，或者对于研究参与而言的禁忌状况（这些病症包括但不限于：没有充分的病史能够证明其具有研究纳入资格、预期无法按照要求提供观察记录）。 6 在当前研究开始之前30天内和/或在研究参与期间参与其他采用研究药物的研究（I-IV期）。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人凝血因子IX 英文名：Recombinant Coagulation Factor IX for Injection 商品名：贝赋 BeneFIX 用法用量:注射剂；规格250IU；静脉注射，根据中国说明书，个体化调整剂量。剂量和治疗持续时间取决于因子IX缺乏的严重程度、出血的部位与程度以及患者的临床状况、年龄和因子IX的恢复活性值。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 在中国常规医疗条件下，评估乙型血友病受试者接受贝赋期间后出现医学重要事件（产生FIX抑制物、过敏反应、血栓形成）的发生率和严重性。 6个月（±7天），或约50个暴露日 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 评估贝赋的总体安全性，包括不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率。 6个月（±7天），或约50个暴露日 安全性指标 2 其他次要的有效性终点包括： 预防性治疗： 使用贝赋进行预防性治疗的受试者中的年出血率（ABR）； 贝赋预防性治疗给药后48小时内出现自发性/非创伤性破裂出血的例数。 按需治疗： 贝赋对所有出血病例进行按需治疗的缓解效果（4点评价量表，每次注射后进行一次评价）； 每次新出血治疗所需的贝赋注射次数； 预防性用药、按需治疗与低恢复值情形： 平均注射剂量和总因子IX使用量； 按需治疗、预防性治疗和低恢复值情形下疗效低于预期（LETE）的发生率。 6个月（±7天），或约50个暴露日 有效性指标+安全性指标

无 有

1	姓名	杨仁池	学位		职称	教授
	电话	022-23909122	Email	rcyang65@163.com	邮政地址	天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	杨仁池	中国	天津	天津
2	山西医科大学附属第二医院	杨林花	中国	山西	太原
3	贵阳医学院附属医院	曾小菁	中国	贵州	贵阳
4	上海瑞金医院	王学锋	中国	上海	上海
5	苏州大学附属第一医院	余自强	中国	江苏	苏州
6	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东	广州
7	江西省人民医院	金成豪	中国	江西	南昌
8	首都医科大学附属北京儿童医院	吴润晖	中国	北京	北京
9	徐州医学院	李振宇	中国	江苏	徐州
10	河南省人民医院	张茵	中国	河南	郑州
11	昆明医学院附一医院	曾云	中国	云南	昆明
12	中南大学湘雅医院	李晓林	中国	湖南	长沙
13	成都市妇女儿童医学医院	徐鸣	中国	四川	成都
14	山东省血液中心	张心声	中国	山东	济南
15	中国医科大学附属盛京医院	郝良纯	中国	辽宁	沈阳
16	重庆医科大学附属儿童医院	于洁	中国	重庆	重庆
17	浙江大学医学院附属儿童医院	徐卫群	中国	浙江	杭州

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2014-10-30

已完成

目标入组人数	国内: 60 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 70  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2015-01-23；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2016-08-22；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息