登记号	CTR20140434
相关登记号	CTR20160372
药物名称	百因止
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	甲型血友病
试验专业题目	评估百因止治疗既往接受过治疗的甲型血友病患者的疗效和安全性的研究
试验通俗题目	中国百因止PTP研究
试验方案编号	061301	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	方海	联系人座机	021-24012362	联系人手机号
联系人Email	hai_fang@baxter.com	联系人邮政地址	上海市长乐路989号世纪商贸广场12层	联系人邮编	200031

评估百因止用于治疗和预防出血事件（BE）的疗效、安全性和药代动力学

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	0岁(最小年龄)至 无上限岁(最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 受试者为中国人 2 受试者年龄不限 3 受试者有明确诊断的重度或中重度甲型血友病（先天性FVIII 缺陷：基线FVIII ≤2%） 4 受试者有既往输注史记录 5 受试者有 FVIII（重组或血浆来源）的暴露日>50天的记录，并经核实 6 进入研究时，受试者正在接受 FVIII 按需治疗 7 筛选时，受试者抑制物为阴性，定义为低于0.6 Bethesda 单位（BU）（Nijmegen-改良Bethesda 方法） 8 受试者的抑制物产生史为阴性 9 受试者未合并其他出血性疾病 10 受试者为 HIV 阴性，或HIV 阳性，但疾病稳定且CD4+ 计数≥200个细胞/ mm3 11 抗体或聚合酶链式反应（PCR）测定显示受试者为丙型肝炎病毒（HCV）阴性（如为阳性，使用PCR 检测抗体滴度）；或受试者为HCV 阳性，且研究者评估为慢性稳定性肝炎 12 受试者有意愿并且有能力遵守方案中的要求。
排除标准	1 受试者既往有与接受 FVIII 相关的超敏反应或过敏反应病史 2 受试者有产生 FVIII 抑制物的病史 3 受试者被诊断为除甲型血友病之外的其他出血性疾病，包括但不限于血小板减少症（血小板计数 4 受试者在筛选访视之前30天内使用研究用药品（IP），或在参与研究期间计划参与另一项涉及研究用药品或研究用器械的临床研究。 5 受试者计划或很可能于研究期间接受手术 6 根据研究者判断，受试者有终末期肾衰竭，或有严重或未受控制的全身性疾病的证据 7 根据 CD4+ 测定和临床表现，受试者患有全面发病的获得性免疫缺陷综合征（AIDS） 8 受试者有活动性肝病（丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）水平>5倍正常上限） 9 受试者有重度肝脏受损的临床或实验室证据，包括（但不限于）近期和持续的国际标准化比率（INR）>1.4，和/或体格检查发现脾脏肿大和/或有显著的蜘蛛痣和/或食管出血或有记录的食管静脉曲张病史 10 研究者认为受试者无法或不愿意遵守研究方案的要求 11 受试者为研究者或研究中心工作人员的家庭成员

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:百因止 用法用量:粉针剂，规格1000IU/瓶，静脉输注；在按需治疗时按照出血严重程度和对治疗的反应，每8-24小时注射一次，在预防性治疗时每48±6小时给予20-40IU/kg。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 评估百因止预防性治疗与按需治疗相比在降低出血发生率方面的疗效 12个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 次要目标 1.评估百因止按需治疗在治疗出血事件方面的疗效 2.评估安全性和免疫原性 3.评估百因止的药代动力学（PK） 三级目标 1.评估健康相关生活质量（HRQoL） 2.衡量药物经济学结局 3.评估对预防性治疗的依从性 12个月 有效性指标+安全性指标

无 有

1	姓名	赵永强，医学博士	学位		职称	主任医师、教授
	电话	010-65296114-5020	Email	pumchzhaoyq@yahoo.com.cn	邮政地址	(东院）北京市东城区帅府园一号
	邮编	100730	单位名称	北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	北京协和医院	赵永强	中国	北京	北京
2	山东大学齐鲁医院	侯明	中国	山东	济南
3	华中科技大学同济医学院附属协和医院	胡豫	中国	湖北	武汉
4	浙江大学医学院附属第一医院	金洁	中国	浙江	杭州
5	中南大学湘雅医院	李晓林	中国	湖南	长沙
6	四川大学华西医院	牛挺	中国	四川	成都
7	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东	广州
8	上海交通大学医学院附属瑞金医院	王学峰	中国	上海	上海
9	首都医科大学附属儿童医院	吴润晖	中国	北京	北京
10	苏州大学附属第一医院	吴德沛	中国	江苏	苏州
11	中国医学科学院血液病医院	杨仁池	中国	天津	天津
12	福建医科大学附属协和医院	杨凤娥	中国	福建	福州
13	北京大学人民医院	张晓辉	中国	北京	北京
14	哈尔滨市第一医院	马军	中国	黑龙江	哈尔滨

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2014-04-30

已完成

目标入组人数	国内: 72 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 0  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2014-07-15；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2016-07-19；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息