登记号	CTR20140391
相关登记号	CTR20140533； CTR20140539
药物名称	培化西海马肽注射液   曾用名:
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	骨髓增生异常综合征
试验专业题目	培化西海马肽注射液在骨髓增生异常综合征贫血患者的安全性和PK/PD研究-多中心、单臂、开放、剂量递增Ⅰb期临床试验
试验通俗题目	培化西海马肽对骨髓增生异常综合征贫血的Ⅰb期临床研究
试验方案编号	HS-EPOP1b	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	项安波	联系人座机	18036618657	联系人手机号
联系人Email	xiangab@shhrp.com	联系人邮政地址	上海市浦东新区东方路778号12楼C3	联系人邮编	200122

研究培化西海马肽在骨髓增生异常综合征贫血患者的安全性、有效性及PK/PD特征，为后续Ⅱ、Ⅲ期临床研究推荐合理的给药方案。

试验分类	药代动力学/药效动力学试验	试验分期	I期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 N/A岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄≥18岁，男女不限（若为绝经前女性，妊娠检查结果必须为阴性）； 2 通过骨髓穿刺活检，根据世界卫生组织（WHO）标准，诊断为骨髓增生异常综合征，包括以下分型：难治性贫血（RA），难治性贫血伴环状铁粒幼红细胞（RARS），难治性血细胞减少伴多系发育异常（RCMD），MDS-未分类（MDS-U），MDS伴单纯5q-异常（5q-综合征）； 3 基于入组前4周内的骨髓穿刺活检及细胞遗传学等检查，国际预后积分系统（IPSS）评分为低危或中危（INT-1）； 4 试验前从未接受过促红细胞生成素类药物治疗； 5 筛选期内ECOG评分为0或1； 6 筛选期内至少两次测量血红蛋白值（Hgb）≥7 g/dL且≤10 g/dL； 7 筛选期内转铁蛋白饱和度（TAST）≥15%且血清铁蛋白值≥12 ng/mL，血清叶酸值≥正常值下限，维生素B12水平≥正常值下限； 8 理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。
排除标准	1 妊娠期、哺乳期及妊娠检查阳性的女性和计划试验结束后4周内受（授）孕者； 2 诊断为治疗相关的或继发性的骨髓增生异常综合征； 3 IPSS评分为高中危（INT-2）或高危； 4 已知对促红细胞生成素类药物及聚乙二醇分子过敏或不耐受； 5 试验前4周内接受过红细胞或全血输注治疗； 6 已知患有除MDS以外的其他导致贫血的疾病（包括溶血性疾患和消化道出血）； 7 研究者判定试验前2周内血压控制不良者（在给药前2周内可确认血压的测定中，>1/3的测定结果显示休息状态（清醒不活动的时候）的收缩压≥160 mmHg和/或舒张压≥95 mmHg）； 8 研究者判定患有显著全身感染或不受控制的慢性炎症（如类风湿关节炎、炎症性肠病等）； 9 骨髓穿刺活检Gomori嗜银染色显示网状纤维≥++； 10 试验前12月内发生过深静脉血栓（包括近端和远端）、肺栓塞或其他静脉血栓形成（浅表血栓性静脉炎不在此列）； 11 试验前6个月内发生过脑血管事件，包括局部缺血、栓塞和出血，短暂性脑缺血发作、心肌缺血（包括不稳定性型心绞痛，Q波心肌梗死和非Q波心肌梗死）或其他动脉血栓形成； 12 试验前6个月内受试者有临床显著意义的疾病或症状，且研究者认为这些疾病或症状可能会影响评价或随访（例如：呼吸系统疾病、自身免疫性疾病、神经精神类疾病、肾脏疾病、心脏疾病、肝脏疾病包括活动性的乙肝、丙肝和AST、ALT>正常值上限3倍、HIV抗体阳性或其他有临床意义的疾病或症状）； 13 患有其他恶性肿瘤（已切除的非黑色素瘤性皮肤癌及原位癌除外）； 14 预计存活期 15 计划在试验期间接受可能引起大量出血的手术者； 16 试验前6周内接受过任何试验药物或计划在试验期间接受其他药物试验； 17 研究者认为具有其他任何不宜参加此试验的因素的受试者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:培化西海马肽注射液 用法用量:注射液；规格4 mg/mL/支。0.08 mg/kg。A组。上臂皮下给药，单次给药。 2 中文通用名:培化西海马肽注射液 用法用量:注射液；规格4 mg/mL/支。0.2 mg/kg。B组。上臂皮下给药，单次给药。 3 中文通用名:培化西海马肽注射液 用法用量:注射液；规格4 mg/mL/支。0.33 mg/kg。C组。上臂皮下给药，单次给药。 4 中文通用名:培化西海马肽注射液 用法用量:注射液；规格4 mg/mL/支。0.5 mg/kg。D组。上臂皮下给药，单次给药。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 血红蛋白（Hgb）、网织红细胞计数（Ret） 给药后第0、4、7、11、14、21、28天。 有效性指标 2 不良事件、严重不良事件 试验观察期给药后28天。 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 相对于基线值升高超过1.5 g/dL的受试者比例 给药后第0、4、7、11、14、21、28天。 有效性指标 2 红细胞计数、红细胞压积、血小板计数、平均血红蛋白量相对于基线的变化； 给药后第0、4、7、11、14、21、28天。 有效性指标 3 试验期间接受红细胞或全血输注的受试者比例。 给药后第0、4、7、11、14、21、28天。 有效性指标

无 无

1	姓名	肖志坚	学位		职称	MDS诊疗中心主任医师/血液学研究所副院长
	电话	022-23909184	Email	zjxiao@medmail.com.cn	邮政地址	天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)

2	姓名	张凤奎	学位		职称	血液学研究所贫血治疗中心主任
	电话	022-23909229	Email	zhfk@hotmail.com	邮政地址	天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院(血液学研究所	肖志坚、张凤奎	中国	天津	天津
2	南京医科大学第一附属医院	何广胜	中国	江苏	南京
3	四川大学华西医院	刘霆	中国	四川	成都
4	浙江大学医学院附属第一医院	金洁	中国	浙江	杭州
5	第四军医大学西京医院	文爱东、陈协群	中国	陕西	西安
6	中南大学湘雅三医院	刘竞	中国	湖南	长沙

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)	同意	2014-01-22

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 16-24 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2014-06-20；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息