登记号	CTR20140124
相关登记号
药物名称	人凝血酶原复合物   曾用名:
药物类型	生物制品
临床申请受理号	CYSS0600090
适应症	乙型血友病
试验专业题目	人凝血酶原复合物（PCC）治疗乙型血友病患者的安全性及疗效的多中心、开放性临床研究
试验通俗题目	人凝血酶原复合物（PCC）Ⅲ期临床研究
试验方案编号	TG1306PCC	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	刘全	联系人座机	13983131192	联系人手机号
联系人Email	lq13808028935@163.com	联系人邮政地址	哈尔滨市利民开发区生物医药园区四平路77号（沈阳大街与四平路交叉口）	联系人邮编	150025

观察人凝血酶原复合物（PCC）治疗乙型血友病患者的安全性和疗效

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	6岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 (1) 签署知情同意书 2 (2) 年龄≥6岁，且≤65岁 3 (3) 临床确诊为乙型血友病的患者，伴有临床出血症状 4 (4) 所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施。
排除标准	1 (1) 对人凝血酶原复合物制剂任何成分和其它蛋白类血液制品过敏者； 2 (2) 体内已经出现或曾经出现IX因子抑制物（定义为大于实验室正常值上限）； 3 (3) 肝功能（ALT、AST）超过正常值上限2.5倍以上或肾功能（BUN、Cr）超过正常值上限1.5倍以上者； 4 (4) 各种原因导致需要输血者； 5 (5) 严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级以上者； 6 (6) 需要抗凝治疗和抗血小板治疗的患者； 7 (7) 已明确有血栓形成风险者； 8 (8) 酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者； 9 (9) 其他严重的疾病，研究者认为受试者不能从中受益或不合适入组的患者； 10 (10) 妊娠或其他任何研究者或申办方认定的可能影响受试者依从性和/或完成试验相关操作的情况，或者与试验相关的临床禁忌症。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血酶原复合物（PCC） 用法用量:注射剂，300IU/瓶， 用量：所需单位（IU）=体重（Kg）×期望的IX因子增加值（IX因子活性占正常值的百分比）； 用法：静脉滴注，用带有滤网装置的输血器进行静脉滴注，注意控制滴注速度与时间。 首次用药时滴注速度开始要缓慢，15分钟后稍加快滴注速度，一般每瓶300单位（IU FIX）在30-60分钟左右滴完。 试验期90天内按需用药。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 因子IX活性输注效率值。根据患者状况不同，受试者输注的因子量不尽相同，以输注后30分钟提升的因子IX活性值/预计提升的因子IX活性值×100%，得出输注效率值，以此得出药物的输注效果。 首次输注后30分钟 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 观察输注后24小时出血症状和体征改善评分。具体分级标准如下： ⑴“优良”：首次输注约24小时内疼痛迅速减轻和/或出血的体征明显改善。 ⑵“改善”：疼痛和出血体征改善，但是完全消失可能需要一次以上的输注。 ⑶“无效”：症状没有改善或加重。 ⑷“无法评估”：按照现有结果无法进行评估。 首次输注约24小时 有效性指标 2 生命体征、不良事件，过敏反应及输液反应，临床实验室数据，体格检查等 试验期90天内 安全性指标

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1	姓名	吴德沛	学位		职称	主任
	电话	13951102021	Email	wudepei@medmail.com.cn	邮政地址	江苏苏州十梓街188号
	邮编	215006	单位名称	苏州大学附属第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	苏州大学附属第一医院	吴德沛	中国	江苏	苏州
2	温州医学院附属第一医院	俞康	中国	浙江	温州
3	广西医科大学第一附属医院	赖永榕	中国	广西	南宁
4	福建医科大学附属协和医院	杨凤娥	中国	福建	福州
5	济南市中心医院	郭农建	中国	山东	济南
6	浙江大学医学院附属儿童医院	徐卫群	中国	浙江	杭州

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	苏州大学附属第一医院	同意	2013-11-12

进行中 （招募中）

目标入组人数	国内: 50 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2014-01-09；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息