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出境医 / 临床实验 / 比较Genz-112638每日服药次数对I型戈谢病治疗的影响

比较Genz-112638每日服药次数对I型戈谢病治疗的影响

登记号 CTR20140075 试验状态 已完成
申请人联系人 赛诺菲 首次公示信息日期 2014-05-06
申请人名称 Genzyme Corporation/ 健赞(上海)生物医药咨询有限公司/ WellSpring Pharmaceutical Canada Corporation
一、题目和背景信息
登记号 CTR20140075
相关登记号
药物名称 Genz112638胶囊
药物类型 化学药物
临床申请受理号 企业选择不公示
适应症 戈谢病
试验专业题目 比较每日两次和一次口服Genz-112638治疗对已接受每日两次治疗达到临床稳定的I型戈谢病患者影响的III期临床研究
试验通俗题目 比较Genz-112638每日服药次数对I型戈谢病治疗的影响
试验方案编号 GZGD03109 修正案6 方案最新版本号
版本日期: 方案是否为联合用药 企业选择不公示
二、申请人信息
申请人名称
1
2
3
联系人姓名 赛诺菲 联系人座机 021-22266622 联系人手机号
联系人Email Contact-US.CN@sanofi.com 联系人邮政地址 上海市静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心 联系人邮编 200040
三、临床试验信息
1、试验目的
在使用Genz-112638每日两次口服治疗达到临床稳定的I型戈谢病患者中,比较每日一次给药相对于每日两次给药的疗效和安全性,评价药物游离碱基Genz-99067的药代动力学。
2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国际多中心试验
3、受试者信息
年龄 18岁(最小年龄)至 NA岁(最大年龄)
性别 男+女
健康受试者
入选标准
1 任何研究相关程序前患者愿意且能够提供签名的知情同意书。
2 经酶检测有确凿的酸性β-葡萄糖苷酶活性缺乏,确诊为I型戈谢病。
3 育龄期女性患者在本研究中首次使用Genz-112638之前,必须有确凿的妊娠检查阴性。此外,所有育龄期女性患者必须在研究中使用医学上认可的避孕措施,即用屏障法或使用有炔诺酮及炔雌醇或类似活性组分的激素避孕。
排除标准
1 患者在随机分组之前3年内做过部分或完全脾切除。
2 患者在本研究中首次使用Genz-112638之前6个月内使用过药物分子伴侣或麦格司他。
3 除戈谢病外,患者患有具有临床意义的任何疾病,包括心血管、肾脏、肝脏、胃肠道、肺部、神经系统、内分泌、代谢性疾病(包括低钾血症或低镁血症)、精神疾病或研究者认为可排除参加研究的其他疾病或严重的间发疾病。
4 已知患者人类免疫缺陷病毒抗体、丙肝抗体或乙肝表面抗原检测阳性。
5 患者在本研究中首次使用Genz-112638之前30天内使用过研究药物(除外Genz-112638)。
6 患者已怀孕或正处在哺乳期。
4、试验分组
试验药
序号 名称 用法
1 中文通用名:Genz112638胶囊
用法用量:胶囊;规格50mg;口服;一天两次,每次50mg。导入期最多给药78周。
2 中文通用名:Genz112638胶囊
用法用量:胶囊;规格100mg;口服;一天两次,每次100mg。导入期最多给药78周。
3 中文通用名:Genz112638胶囊
用法用量:胶囊;规格50mg;口服;一天两次,每次50mg; 规格100mg;口服一天一次,每次100mg。随机期给药52周,两种给药方法任选一个。
4 中文通用名:Genz112638胶囊
用法用量:胶囊;规格100mg;口服;一天两次,每次100mg; 规格200mg;口服一天一次,每次200mg。随机期给药52周,两种给药方法任选一个。
5 中文通用名:Genz112638胶囊
用法用量:胶囊;规格100mg;口服;一天一次,每次100mg。随访期最多2年。
6 中文通用名:Genz112638胶囊
用法用量:胶囊;规格200mg;口服;一天一次,每次200mg。随访期最多2年。
对照药
序号 名称 用法
1 中文通用名:NA
用法用量:NA
5、终点指标
主要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 Genz 112638治疗后保持临床稳定的随机化患者百分比,比较每日两次全剂量及每日一次全剂量给药方案的差异。 随机化后52周 有效性指标
次要终点指标及评价时间
序号 指标 评价时间 终点指标选择
1 血红蛋白水平 随机化后52周 有效性指标
2 血小板计数 随机化后52周 有效性指标
3 脾脏体积 随机化后52周 有效性指标
4 肝脏体积 随机化后52周 有效性指标
5 生物标记物 随机化后52周 有效性指标
6 骨病评估 随机化后52周 有效性指标
7 戈谢病评估(活动能力、骨危象和骨痛) 随机化后52周 有效性指标
6、数据安全监查委员会(DMC)
7、为受试者购买试验伤害保险
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 姓名 顾学范 学位 职称 主任医师,教授
电话 +86-21-65011012 Email gu_xuefan@163.com 邮政地址 上海市杨浦区控江路1665号
邮编 200092 单位名称 上海交通大学医学院附属新华医院
2 姓名 张凤奎 学位 职称 主任医师,教授
电话 022-23909229 Email zhfk@hotmail.com 邮政地址 天津市和平区南京路288号
邮编 300020 单位名称 中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)
3 姓名 宋红梅 学位 职称 主任医师,教授
电话 010-69155727 Email songhm1021@hotmail.com 邮政地址 北京市东城区帅府园1号协和医院老楼
邮编 100730 单位名称 中国医学科学院北京协和医院
4 姓名 赖悦云 学位 职称 主任医师
电话 010-88325229 Email laiyueyun1008@sina.com 邮政地址 北京市西城区西直门南大街11号
邮编 100044 单位名称 北京大学人民医院
2、各参加机构信息
序号 机构名称 主要研究者 国家 省(州) 城市
1 上海交通大学医学院附属新华医院 顾学范 中国 上海 上海市
2 中国医学科学院血液病医院(血液学研究所) 张凤奎 中国 天津 天津市
3 中国医学科学院北京协和医院 宋红梅 中国 北京 北京市
4 北京大学人民医院 赖悦云 中国 北京 北京市
5 Monash Medical Centre Stephen Samuel Opat 澳大利亚 维多利亚州 Clayton
6 Royal Prince Alfred Hospital Stephan Robert Larsen 澳大利亚 新南威尔斯州 Camperdown
7 Fiona Stanley Hospital Paul Kenneth Cannell 澳大利亚 西澳州 Murdoch
8 Medizinische Universitat Wien Abtl. Fur Endokrinologie und Stoffwechsel Klinik fur Innere Medicine Thomas Stulnig 奥地利 维也纳 Wien
9 Centro de Tratamento de Oncologia e Hematologia (CETTRO) Alexandre Nonino 巴西 巴西利亚联邦特区 Asa Norte
10 Fundacao Hemocentro de Ribeirao Preto Nucleo de Hemoterapia de Franca Marco Antonio Benedetti Filho 巴西 圣保罗 Franca
11 Instituto de Genetica e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM) Ana Maria Martins 巴西 圣保罗 Sao Paulo
12 Hospital de Clinicas da Universidade Federal do Parana Maria Lucia Alves Pedroso 巴西 巴拉那 Curitiba
13 Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO) Renata de Souza Cravo 巴西 里约热内卢 Rio de Janeiro
14 Instituto Tropical Medicina Reprodutiva e Menopausa - INTRO Carla marques Rondon Campos 巴西 杜克卡西亚斯 Cuiaba
15 Mount Sinai Hospital Dominick Amato 加拿大 安大略 Toronto
16 Klinicki Bolnicki Centar Zagreb Mirando Mrsic 克罗地亚 萨格勒步 Zagreb
17 Klinicki Bolnicki Centar Zagreb Nadira Durakovic 克罗地亚 萨格勒步 Zagreb
18 Hopital Haut Leveque Fabrice Camou 法国 NA Pessac Cedex
19 Hopital Femmes Meres Enfants Nathalie Guffon 法国 NA Bron
20 General Hospital of Athens Theodoros Marinakis 希腊 阿提卡 Athens
21 Bhatia Hospital Mamta Muranjan 印度 马哈拉施特拉邦 Mumbai
22 Jikei University Hospital Hiroyuki Ida 日本 东京都 东京
23 Juntendo University Hospital Kazunori Mitsuhashi 日本 东京都 东京
24 Mie Chuo Medical Center Shigeki Tanaka 日本 三重县 津市
25 Osaka University Hospital Norio Sakai 日本 大阪府 大阪
26 Hiroshima University Hospital Go Tajima 日本 广岛县 广岛
27 Hiroshima University Hospital Takuya Ikuta 日本 广岛县 广岛
28 Hiroshima University Hospital Shigeyuki Kushihata 日本 广岛县 广岛
29 Hiroshima University Hospital Keishi Kanno 日本 广岛县 广岛
30 Academisch Medisch Centrum Carla Hollak 荷兰 北荷兰省 Amsterdam
31 Hospital Divino Espirito Santo Cristina Fraga 葡萄牙 亚速尔群岛 Sao Miguel
32 Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital Santa Maria Conceicao Lopes 葡萄牙 里斯本 Lisboa
33 Spitalul Clinic de Urgenta Paula-Julieta Grigorescu-Sido 罗马尼亚 克卢日县 Cluj-Napoca
34 Hematology Research Center of Russian Academy of Medical Sciences Elena A Lukina 俄罗斯 NA Moscow
35 State Budget Educational Institution of Higher Professional Education Galina Nikolaevna Salogub 俄罗斯 NA St.Petersburg
36 State Budget Healthcare Institution Chelyabinsk Regional Clinical Hospital Alexander V Korobkin 俄罗斯 NA Chelyabinsk
37 Clinical centre of Serbia Clinic of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases Milan Petakov 塞尔维亚 贝尔格莱德 Belgrade
38 Hematologimottagningen Skanes Universitetssjukhus Lund Johan Richter 瑞典 斯科纳省 Lund
39 NYU School of Medicine, Neurogenetics Unit Gregory M. Pastores 美国 纽约州 纽约
40 NYU Neurogenetics Unit Heather Lau 美国 纽约州 纽约
41 Emory Clinic Paul M. Fernhoff 美国 佐治亚州 Atlanta
42 Emory Division of Medical Genetics Suma Shankar 美国 佐治亚州 Decatur
43 O&O Alpan LLC Ozlem Goker-Alpan 美国 弗吉尼亚州 Fairfax
44 Yale University School of Medicine Pramod Mistry 美国 康涅狄格州 New Haven
45 Ann & Robert H.Lurie Children's Hospital of Chicago Joel Charrow 美国 伊利诺伊州 Chicago
46 University of California, San Diego Center for Clinical Reaseach, CTRI Bruce A. Barshop 美国 加利福尼亚州 La Jolla
47 UPMC Montefiore David Fineglod 美国 宾夕法尼亚州 Pittsburgh
48 UPMC Montefiore Georgianne Arnold 美国 宾夕法尼亚州 Pittsburgh
49 University of Utah Hospital Nicola Longo 美国 犹他州 Salt Lake City
50 Mount Sinai School of Medicine Department of Genetic and Genomic Sciences Manisha Balwani 美国 纽约州 纽约
五、伦理委员会信息
序号 名称 审查结论 批准日期/备案日期
1 上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 修改后同意 2010-08-10
2 北京协和医院药物临床试验伦理委员会 修改后同意 2010-08-11
3 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 同意 2010-11-10
4 北京大学人民医院医学伦理委员会 修改后同意 2011-02-15
六、试验状态信息
1、试验状态
已完成
2、试验人数
目标入组人数 国内: 26 ; 国际: 171 ;
已入组人数 国内: 登记人暂未填写该信息; 国际: 登记人暂未填写该信息;
实际入组总人数 国内: 25  ; 国际: 170 ;
3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 国内:2010-12-28;     国际:2010-06-28;
第一例受试者入组日期 国内:登记人暂未填写该信息;     国际:登记人暂未填写该信息;
试验完成日期 国内:2015-08-20;     国际:2015-08-20;
七、临床试验结果摘要
序号 版本号 版本日期
暂未填写此信息

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