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帕金森氏病的GDNF基因疗法
研究描述
简要摘要：
该阶段1B研究的目的是评估在最近或长期以来对PD诊断的受试者中，已将AAV2-GDNF的安全性和潜在临床作用。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 帕金森氏病 | 生物学：AAV2-GDNF | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 在此1B期试验中，总共将对研究产品进行12名研究参与者。根据他们的PD的持续时间和阶段，参与者将入学。每个队列中将六（6）个参与者对。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 帕金森氏病中神经胶质细胞系的神经营养因子基因转移（AAV2-GDNF）的开放标签安全研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年4月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年6月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：早期阶段PD | 生物学：AAV2-GDNF 双边图像引导AAV2-GDNF输注到peTAMEN，单剂量 |
| 实验：后期PD | 生物学：AAV2-GDNF 双边图像引导AAV2-GDNF输注到peTAMEN，单剂量 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过身体和神经学检查评估的治疗急性不良事件（TEAE）的发生率[时间范围：5年]通过评估TEAE的发病率评估安全性和耐受性，由Meddra首选术语确定，并由Meddra System器官类别分组，以及临床检查或实验室测定法的临床意义变化。
次要结果度量 ：
- 运动障碍协会统一帕金森氏病评估量表（MDS-UPDRS）评估的运动症状[时间范围：18个月]从MDS-UPDRS中的基线变化。 MDS-UPDRS包含4个子量表：第一部分，日常生活体验的非运动方面（13个项目）；第二部分，日常生活经历的运动方面（13个项目）；第三部分，运动检查（基于18个项目的33个分数）；第四部分，运动并发症（6个项目）。每个项目或子项目的评级为0（正常）至4（严重）。每个部分的总分数是从相应项目得分的总和获得的。
- 通过非运动症状量表（NMSS）评估的帕金森氏病的非运动症状[时间范围：18个月]从NMS中的基线变化。 NMSS评估了9个与心血管健康，睡眠和疲劳，情绪和认知，感知问题和幻觉，注意力和记忆，胃肠道，胃部，尿，性功能以及杂项域相关的严重程度和PD症状频率的领域对于其他常见的非运动条件。严重性x频率得分范围为0-108，其中0频率不那么严重，频率较低。
- 通过DATSCAN测量的脑多巴胺能细胞完整性[时间范围：18个月]ioflupane保留的百分比和绝对变化是多巴胺在大脑内产生细胞表达的多巴胺转运蛋白的标记。通过对Datscan Spect成像的定量分析进行测量。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 35年至75岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 男性和女性成年人35-75岁（包括）
- 被诊断为帕金森氏病
- 修改后的Hoehn和Yahr I-III阶段
自从接受PD的临床诊断和疾病严重程度以来与以下一个一致的时间：
- 要么：距PD临床诊断和轻度至中度UPDRS III的临床诊断以来不到5年
- 或：自PD临床诊断和中度至重度UPDRS III分数以来至少4年
- 对左旋多巴的反应
关键排除标准：
- 非典型帕金森氏症
- 严重的运动障碍
- 痴呆症，精神病，药物滥用或有资格成为“严重抑郁症”的存在
- 先前的大脑手术（即深脑刺激剂或DBS植入）或其他脑成像异常
- 接受调查药
- 癌症的病史或无法增加手术风险的医疗状况不佳
- 无法在MRI或过敏的Gadolinium中忍受平坦
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Amber Van Laar | avanlaar@brainneubio.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 加利福尼亚大学尔湾分校 | 招募 |
| 加利福尼亚州欧文，美国92697 | |
| 联系人：Jennifer Scott gdnfparkinsontrial@hs.uci.edu | |
| 首席研究员：医学博士Nicolas Phielipp | |
| 次级投票人员：Sanaz Attaripour-Fisfahani，医学博士 | |
| 加利福尼亚大学旧金山 | 招募 |
| 加利福尼亚州旧金山，美国94103 | |
| 联系人：Marin Thompson gdnf@ucsf.edu | |
| 首席研究员：医学博士保罗·拉尔森（Paul Larson） | |
| 次级投票人员：马里兰州查德威克·克里斯汀（Chadwick Christine） | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 俄亥俄州立大学医学中心 | 招募 |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43210 | |
| 联系人：研究协调员osugenetherapyresearch@osumc.edu | |
| 首席研究员：J。BradleyElder，医学博士 | |
| 子注视器：桑德拉·科斯蒂克（Sandra Kostyk），医学博士 | |
| 子侵犯者：Aristide Merola，医学博士，博士 | |
赞助商和合作者
脑神经疗法生物公司
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年11月7日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月19日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年9月16日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年4月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过身体和神经学检查评估的治疗急性不良事件（TEAE）的发生率[时间范围：5年] 通过评估TEAE的发病率评估安全性和耐受性，由Meddra首选术语确定，并由Meddra System器官类别分组，以及临床检查或实验室测定法的临床意义变化。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 帕金森氏病的GDNF基因疗法 | ||||
| 官方标题ICMJE | 帕金森氏病中神经胶质细胞系的神经营养因子基因转移（AAV2-GDNF）的开放标签安全研究 | ||||
| 简要摘要 | 该阶段1B研究的目的是评估在最近或长期以来对PD诊断的受试者中，已将AAV2-GDNF的安全性和潜在临床作用。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 干预模型描述： 在此1B期试验中，总共将对研究产品进行12名研究参与者。根据他们的PD的持续时间和阶段，参与者将入学。每个队列中将六（6）个参与者对。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 帕金森氏病 | ||||
| 干预ICMJE | 生物学：AAV2-GDNF 双边图像引导AAV2-GDNF输注到peTAMEN，单剂量 | ||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年6月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 35年至75岁（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04167540 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | GDNF-102 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 脑神经疗法生物公司 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 脑神经疗法生物公司 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 脑神经疗法生物公司 | ||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
