免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息

出境医 / 临床实验 / 与单独的皮质类固醇相比

与单独的皮质类固醇相比

研究描述
简要摘要：
研究CSL964_5001将研究AAT对皮质类固醇的疗效，而仅皮质类固醇作为第一线治疗，对于高危急性GVHD的患者

病情或疾病 干预/治疗阶段
移植与宿主疾病（GVHD）生物学：α-1抗胰蛋白酶（AAT）药物：安慰剂阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 122名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
掩蔽：双重（参与者，调查员）
主要意图：治疗
官方标题：一项随机，双盲的，安慰剂对照的多中心III期Alpha 1-抗胰蛋白酶（AAT）与仅皮质类固醇与皮质类固醇相结合，用于治疗高风险急性急性移植物抗伴随抗血细胞疾病（GVHD）
实际学习开始日期 ： 2020年1月9日
估计的初级完成日期 ： 2023年11月
估计 学习完成日期 ： 2023年11月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：AAT
α-1抗胰蛋白酶（AAT）是冻干粉末用于静脉内给药的粉末
生物学：α-1抗胰蛋白酶（AAT）
AAT是用于静脉内给药的冻干产物
其他名称：α-1蛋白酶抑制剂（A1-P1）

安慰剂比较器：安慰剂
白蛋白溶液静脉注射
药物：安慰剂
白蛋白溶液静脉注射

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 对急性移植抗宿主病（GVHD）治疗的完全或部分反应的参与者[时间范围：随机后28天]

    急性GVHD将根据Harris标准（第0、1、2、3、4阶段）的急性分级和评估，以供皮肤，肝脏，上胃肠道（GI）和下GI区。在所有可评估的器官中，完全响应（CR）定义为GVHD分期的得分为0。

    部分反应（PR）的定义为与GVHD症状相关的一个或多个机关的改善，而其他人则没有进展。



次要结果度量 ：
  1. 响应持续时间（DOR）[时间范围：随机化后最多12个月]
    DOR定义为从第28天响应（CR或PR）到以下任何事件的时间：急性GVHD的复发/进展，用于急性GVHD的新型全身救助疗法，将类固醇重新降低到更大或等于2.5 mg/ kg泼尼松或同等的，或任何原因死亡。

  2. 非释放死亡率（NRM）的参与者的百分比[时间范围：随机化后最多12个月]
    NRM的事件是死亡，而没有先前的原发性疾病复发/进展的证据，其中复发/进展被视为竞争风险。

  3. 具有总体生存和无进展生存期的参与者的百分比[时间范围：随机后最多12个月]
    总体生存的事件是任何原因的死亡，而无进展生存的事件是因任何原因或原发性疾病的复发/进展而死亡。

  4. 具有无GVHD生存的参与者的百分比[时间范围：第56天随机化]
    活着的患者，没有活性急性或慢性GVHD，没有其他系统性药物或添加用于治疗GVHD的类固醇的患者将被认为是该终点的成功。

  5. 有响应的参与者的百分比[时间范围：在第7、14、21、28、56和86个随机后]
    CR，PR（包括带有VGPR子集）和治疗失败（TF）的患者比例。 TF的指定将包括没有反应的患者（NR），混合反应（MR），进展或启动额外的全身性（二线）GVHD疗法或类固醇的升级。任何原因的死亡也将被视为TF。

  6. 患有2至3级全身感染的参与者[时间范围：最后剂量的研究药物后最多30天]
    2至3级全身感染的发生率。 2至3级全身感染将根据BMT CTN手册定义。

  7. 患有3至5级治疗效果不良事件的参与者（TEAES）[时间范围：最后剂量的研究药物后长达30天]
    3至5级TEAE的发生率（根据不良事件的常见术语标准[CTCAE]版本5.0）

  8. 患有慢性GVHD的参与者的百分比[时间范围：随机化后最多12个月]
    根据国立卫生研究院（NIH）共识标准定义了慢性GVHD。诊断出任何严重程度（轻度，中度或重度）的慢性GVHD被认为是该终点的事件。

  9. 疾病复发的参与者的百分比[时间范围：随机化后最多12个月]
    原发性疾病复发/进展的累积发生率，在复发/进展前死亡被视为竞争风险。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 18岁或以上的患者
  • 同种异性造血细胞移植后的急性GVHD的初步呈现
  • 任何移植物或供体的来源或条件强度
  • 急性GVHD的临床诊断，需要对皮质类固醇进行全身治疗

排除标准：

  • GVHD预防的外源性AAT暴露
  • 复发，进展或持续性恶性肿瘤
  • 在入学时或出现之前，从头慢性GVHD或重叠综合症
  • 接受其他药物治疗GVHD
  • 在急性GVHD发作之前的7天内接收系统CS
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：试用注册协调员610-878-4000 clinicaltrials@cslbehring.com

位置
展示显示25个研究地点
赞助商和合作者
CSL Behring
血液和骨髓移植临床试验网络
国立卫生研究院（NIH）
国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）
国家癌症研究所（NCI）
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：学习主任CSL Behring
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年11月15日
第一个发布日期icmje 2019年11月19日
上次更新发布日期2021年3月24日
实际学习开始日期ICMJE 2020年1月9日
估计的初级完成日期2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2019年11月15日）		对急性移植抗宿主病（GVHD）治疗的完全或部分反应的参与者[时间范围：随机后28天]
急性GVHD将根据Harris标准（第0、1、2、3、4阶段）的急性分级和评估，以供皮肤，肝脏，上胃肠道（GI）和下GI区。在所有可评估的器官中，完全响应（CR）定义为GVHD分期的得分为0。部分反应（PR）的定义为与GVHD症状相关的一个或多个机关的改善，而其他人则没有进展。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2019年11月15日）
  • 响应持续时间（DOR）[时间范围：随机化后最多12个月]
    DOR定义为从第28天响应（CR或PR）到以下任何事件的时间：急性GVHD的复发/进展，用于急性GVHD的新型全身救助疗法，将类固醇重新降低到更大或等于2.5 mg/ kg泼尼松或同等的，或任何原因死亡。
  • 非释放死亡率（NRM）的参与者的百分比[时间范围：随机化后最多12个月]
    NRM的事件是死亡，而没有先前的原发性疾病复发/进展的证据，其中复发/进展被视为竞争风险。
  • 具有总体生存和无进展生存期的参与者的百分比[时间范围：随机后最多12个月]
    总体生存的事件是任何原因的死亡，而无进展生存的事件是因任何原因或原发性疾病的复发/进展而死亡。
  • 具有无GVHD生存的参与者的百分比[时间范围：第56天随机化]
    活着的患者，没有活性急性或慢性GVHD，没有其他系统性药物或添加用于治疗GVHD的类固醇的患者将被认为是该终点的成功。
  • 有响应的参与者的百分比[时间范围：在第7、14、21、28、56和86个随机后]
    CR，PR（包括带有VGPR子集）和治疗失败（TF）的患者比例。 TF的指定将包括没有反应的患者（NR），混合反应（MR），进展或启动额外的全身性（二线）GVHD疗法或类固醇的升级。任何原因的死亡也将被视为TF。
  • 患有2至3级全身感染的参与者[时间范围：最后剂量的研究药物后最多30天]
    2至3级全身感染的发生率。 2至3级全身感染将根据BMT CTN手册定义。
  • 患有3至5级治疗效果不良事件的参与者（TEAES）[时间范围：最后剂量的研究药物后长达30天]
    3至5级TEAE的发生率（根据不良事件的常见术语标准[CTCAE]版本5.0）
  • 患有慢性GVHD的参与者的百分比[时间范围：随机化后最多12个月]
    根据国立卫生研究院（NIH）共识标准定义了慢性GVHD。诊断出任何严重程度（轻度，中度或重度）的慢性GVHD被认为是该终点的事件。
  • 疾病复发的参与者的百分比[时间范围：随机化后最多12个月]
    原发性疾病复发/进展的累积发生率，在复发/进展前死亡被视为竞争风险。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE与单独的皮质类固醇相比
官方标题ICMJE一项随机，双盲的，安慰剂对照的多中心III期Alpha 1-抗胰蛋白酶（AAT）与仅皮质类固醇与皮质类固醇相结合，用于治疗高风险急性急性移植物抗伴随抗血细胞疾病（GVHD）
简要摘要研究CSL964_5001将研究AAT对皮质类固醇的疗效，而仅皮质类固醇作为第一线治疗，对于高危急性GVHD的患者
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
掩蔽：双重（参与者，调查员）
主要目的：治疗
条件ICMJE移植与宿主疾病（GVHD）
干预ICMJE
  • 生物学：α-1抗胰蛋白酶（AAT）
    AAT是用于静脉内给药的冻干产物
    其他名称：α-1蛋白酶抑制剂（A1-P1）
  • 药物：安慰剂
    白蛋白溶液静脉注射
研究臂ICMJE
  • 实验：AAT
    α-1抗胰蛋白酶（AAT）是冻干粉末用于静脉内给药的粉末
    干预：生物学：α-1抗胰蛋白酶（AAT）
  • 安慰剂比较器：安慰剂
    白蛋白溶液静脉注射
    干预：药物：安慰剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2019年11月15日）		 122
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年11月
估计的初级完成日期2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 18岁或以上的患者
  • 同种异性造血细胞移植后的急性GVHD的初步呈现
  • 任何移植物或供体的来源或条件强度
  • 急性GVHD的临床诊断，需要对皮质类固醇进行全身治疗

排除标准：

  • GVHD预防的外源性AAT暴露
  • 复发，进展或持续性恶性肿瘤
  • 在入学时或出现之前，从头慢性GVHD或重叠综合症
  • 接受其他药物治疗GVHD
  • 在急性GVHD发作之前的7天内接收系统CS
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：试用注册协调员610-878-4000 clinicaltrials@cslbehring.com
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04167514
其他研究ID编号ICMJE CSL964_5001 / BMT CTN 1705
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：

CSL将考虑从系统的审查小组或善意研究人员共享单个患者数据（IPD）的请求。有关提交IPD自愿数据共享请求的过程和要求的信息，请通过clinicaltrials@cslbehring.com与CSL联系。

适用国家特定的隐私和其他法律和法规将被考虑，并可能阻止共享IPD。

如果该请求获得批准，并且研究人员已执行了适当的数据共享协议，则可以适当匿名化的IPD可用。

支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
大体时间： IPD请求可以通过在公共网站上提供的文章发布本研究结果后的12个月提交CSL。
访问标准：

只有系统的审查小组或善意的研究人员才能提出要求，其建议使用IPD本质上是非商业性的，并且已获得内部审查委员会的批准。

除非提出的研究问题试图回答由CSL内部审查委员会确定的重要，未知的医学科学或患者护理问题，否则CSL将不考虑IPD请求。

请求方必须在提供IPD之前执行适当的数据共享协议。

责任方CSL Behring
研究赞助商ICMJE CSL Behring
合作者ICMJE
  • 血液和骨髓移植临床试验网络
  • 国立卫生研究院（NIH）
  • 国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）
  • 国家癌症研究所（NCI）
研究人员ICMJE
研究主任：学习主任CSL Behring
PRS帐户CSL Behring
验证日期2021年3月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

治疗医院

新药特效药

前沿医讯