一、题目和背景信息
登记号 |
CTR20131251 |
相关登记号 |
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药物名称 |
人凝血酶原复合物
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药物类型 |
生物制品
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临床申请受理号
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企业选择不公示
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适应症 |
治疗凝血因子Ⅸ缺乏症(血友病B) |
试验专业题目 |
评价人凝血酶原复合物治疗血友病B的有效性与安全性的单臂、开放性、多中心临床试验 |
试验通俗题目 |
评价人凝血酶原复合物治疗血友病B的有效性与安全性 |
试验方案编号 |
Ver3.0 |
方案最新版本号
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版本日期: |
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方案是否为联合用药 |
企业选择不公示 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
评价人凝血酶原复合物治疗血友病B出血的有效性与安全性。
2、试验设计
试验分类 |
安全性和有效性
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试验分期 |
III期
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设计类型 |
单臂试验
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随机化 |
随机化
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盲法 |
开放
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试验范围 |
国内试验
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3、受试者信息
年龄 |
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
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性别 |
男
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健康受试者 |
无
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入选标准 |
1
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18~65 周岁男性。
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2
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急性出血的中、重度(F Ⅸ<5%)血友病 B患者。
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3
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签署知情同意书。
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排除标准 |
1
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已确诊为血友病B,但从未接受血制品治疗的患者。
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2
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患有其他先天性或获得性凝血功能障碍的患者。
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3
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有哮喘、荨麻疹或其它过敏体质患者以及对血制品有过敏史者。
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4
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有深静脉血栓、肺栓塞、急性心肌缺血以及弥散性血管内凝血史的患者。
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5
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有因子抑制物家族史或因子抑制物史或现阶段因子抑制物≥0.6BU/ml 的患者。
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6
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肝病达到以下指标之一者:a.胆红素为正常的 2 倍以上;b.转氨酶为正常的 2 倍以上;肾脏疾病患者(血肌酐大于正常值1.5 倍)。
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7
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HBs抗原(或核酸检测)阳性或 HCV 抗体(或核酸检测)阳性或 HIV 抗体(或核酸检测)阳性或梅毒抗体阳性患者。
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8
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入组前1 周内输注血制品者。
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9
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入组前3 个月内施行大手术患者以及计划在研究期间进行中、 大型手术患者。
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10
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入组前 30 天曾参加其他临床试验者。
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11
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血友病急症等严重出血,如髂腰肌出血、中枢神经系统出血、喉和颈部出血、胃肠道出血、胸腹部出血、眼出血等患者。
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12
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有明显的精神障碍、癫痫患者;无行为能力或认知能力者;嗜酒、吸毒者。
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13
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研究者认为不适合参加该临床试验者。
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4、试验分组
试验药 |
序号 |
名称 |
用法 |
1
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中文通用名:人凝血酶原复合物
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用法用量:注射剂;规格300IU/瓶(以IX因子活性为标示量);静脉注射(IV),首次输注 20~40IU/kg,具体给药剂量和给药次数根据出血部位和严重程度由研究者决定,一天输注总量不超过200IU/kg,并实行低剂量治疗原则。用药时程:1~3 天,如疗效不充分可以延长。
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对照药 |
序号 |
名称 |
用法 |
1 |
中文通用名:无
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用法用量:无
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5、终点指标
主要终点指标及评价时间 |
序号 |
指标 |
评价时间 |
终点指标选择 |
1 |
F Ⅸ的回收率。 |
第1次输注结束后15分钟。 |
有效性指标
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次要终点指标及评价时间 |
序号 |
指标 |
评价时间 |
终点指标选择 |
1 |
临床症状的改善程度。 |
第1次输注结束后8小时和72小时。 |
有效性指标
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6、数据安全监查委员会(DMC)
无
7、为受试者购买试验伤害保险
无
四、研究者信息
1、主要研究者信息
1 |
姓名 |
刘开彦 |
学位 |
|
职称 |
主任医师 |
电话 |
13801054901 |
Email |
liukaiyan@medmail.com.cn |
邮政地址 |
北京市西城区西直门南大街11号 |
邮编 |
100044 |
单位名称 |
北京大学人民医院 |
2、各参加机构信息
序号 |
机构名称 |
主要研究者 |
国家 |
省(州) |
城市 |
1 |
北京大学人民医院 |
刘开彦 |
中国 |
北京 |
北京 |
2 |
北京协和医院 |
赵永强 |
中国 |
北京 |
北京 |
3 |
华中科技大学同济医学院附属协和医院 |
胡豫 |
中国 |
湖北 |
武汉 |
4 |
济南市中心医院 |
郭农建 |
中国 |
山东 |
济南 |
5 |
南方医科大学附属南方医院 |
孙竞 |
中国 |
广东 |
广州 |
6 |
中南大学附属湘雅医院 |
李晓林 |
中国 |
湖南 |
长沙 |
五、伦理委员会信息
序号 |
名称 |
审查结论 |
批准日期/备案日期 |
1 |
北京大学人民医院医学伦理委员会 |
同意
|
2013-03-21 |
2 |
北京大学人民医院医学伦理委员会 |
同意
|
2013-03-21 |
六、试验状态信息
1、试验状态
已完成
2、试验人数
目标入组人数 |
国内: 60 ;
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已入组人数 |
国内: 登记人暂未填写该信息;
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实际入组总人数 |
国内: 70 ;
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3、受试者招募及试验完成日期
第一例受试者签署知情同意书日期 |
国内:2013-06-06;
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第一例受试者入组日期 |
国内:登记人暂未填写该信息;
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试验完成日期
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国内:2014-04-01;
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七、临床试验结果摘要