登记号	CTR20130280
相关登记号
药物名称	他米巴罗汀片
药物类型
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	复发或难治性急性早幼粒细胞白血病。
试验专业题目	他米巴罗汀片（OMS0728）治疗复发或难治性急性早幼粒细胞白血病（APL）的有效性、安全性验证试验
试验通俗题目	他米巴罗汀片（OMS0728）有效性、安全性验证试验
试验方案编号	EFC0201	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2
联系人姓名	铃木　政敏	联系人座机	+81-3-3899-8525	联系人手机号
联系人Email	m-suzuki@medicine.co.jp	联系人邮政地址	东京都足立区新田3丁目8番19号	联系人邮编	123-0865

1. 以ATRA联用ATO为对照，评价OMS0728联用ATO治疗复发急性早幼粒细胞白血病（APL）的有效性、安全性 2. 评价OMS0728单剂治疗难治性急性早幼粒细胞白血病（APL）的有效性、安全性 3. 进行OMS0728药代动力学研究

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其它 其他说明:	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围

年龄	18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 18周岁以上75周岁以下（含18和75周岁）的住院或门诊患者，性别不限。 2 复发APL患者或难治性APL患者 3 患者入选时需符合下述条件：① 体能状况（PS）评分≤2（Appendix B　ECOG：Eastern Cooperative Oncology Group）。①体能状况（PS）评分≤2（Appendix B　ECOG：Eastern Cooperative Oncology Group）。②入组时，符合以下要求：心脏进行12导联ECG检查，无严重心电图异常；肺进行胸部X线检查，无具有临床意义的异常；肝功能检查，血清胆红素≤1.5 × ULN*，AST、ALT≤3 × ULN*；肾功能检查血肌酐≤1 × ULN*。③入组时胆固醇及甘油三酯检查结果≤CTCAE分级2级（CTCAE ver 4.0，即胆固醇≤10.34 mmol/L；甘油三酯≤5.7 mmol/L）。④入组时白细胞计数（WBC）＜30,000/μL。 4 对于女性患者，临床试验期间直至OMS0728服药结束/中止后2年内不希望妊娠或无妊娠可能性。 5 对于男性患者，临床试验期间直至OMS0728服药结束/中止后6个月内同意进行避孕。 6 签署自愿参加临床试验知情同意书的患者。
排除标准	1 既往患有骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic syndrome，MDS）的患者，或者未定型的急性白血病患者 2 患有除APL外其它需要治疗的恶性肿瘤的患者 3 合并有不能控制的全身性感染性疾病的患者 4 合并有明显影响OMS0728或ATRA吸收的胃肠功能障碍（不能控制的呕吐、溃疡性结肠炎、吸收不良、小肠切除后）的患者 5 患有精神疾患，无法正常取得知情同意并进行试验和随访的患者 6 参加试验前的治疗引起的毒性症状尚未消失的患者 7 既往接受过异基因干细胞移植者 8 其他研究者判断为不适合的患者 9 正在服用Vitamin A制剂的患者以及维生素A过多症的患者 10 入组前2周内使用过可能影响本试验疗效判断的细胞毒性抗癌药（如蒽环/蒽醌类、高三尖杉酯碱等）的患者 11 合并有明显急慢性肝肾疾病（非白血病引起）的患者 12 孕妇、疑似妊娠（筛选时检测尿中人绒毛膜促性腺激素的妊娠试验阳性）以及哺乳中的患者 13 伴有髓外白血病的患者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:他米巴罗汀片 用法用量:6 mg/m2/day，2次/日，早晚餐后口服，服药至CR，最长服药56天。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:维A酸片 用法用量:25mg/m2/day，2~3次/日，餐后口服，服药至CR，最长服药56天。

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 完全缓解率 试验结束 企业选择不公示 2 不良反应例数 试验结束 企业选择不公示
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 形态学完全缓解但血细胞计数未完全恢复（CRi）率 试验结束 企业选择不公示 2 部分缓解（PR）率 试验结束 企业选择不公示 3 细胞遗传学完全缓解（CRc）率 试验结束 企业选择不公示 4 分子生物学完全缓解（CRm）率 试验结束 企业选择不公示 5 达完全缓解天数 试验结束 企业选择不公示 6 无复发生存（RFS） 试验结束 企业选择不公示 7 无事件生存（EFS） 试验结束 企业选择不公示

无 无

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	南方医科大学南方医院		中国	广东	广州
2	南京医科大学第一附属医院		中国	江苏	南京
3	广西医科大学第一附属医院		中国	广西	南宁
4	华中科技大学同济医学院附属协和医院		中国	湖北	武汉
5	中国医学科学院血液病医院		中国	天津	天津
6	北京大学人民医院		中国	北京	北京
7	山西医科大学第二医院		中国	山西	太原
8	四川大学华西医院		中国	四川	成都
9	浙江大学医学院附属第一医院		中国	浙江	杭州
10	中国人民解放军第四军医大学第一附属医院		中国	陕西	西安
11	中国医科大学附属第一医院		中国	辽宁	沈阳
12	山东大学齐鲁医院		中国	山东	济南
13	上海交通大学医学院附属瑞金医院		中国	上海	上海
14	中南大学湘雅医院		中国	湖南	长沙
15	南昌大学第二附属医院		中国	江西	南昌

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院		2010-12-24

进行中 （招募中）

目标入组人数
已入组人数	国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国际：登记人暂未填写该信息；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息