登记号	CTR20130108
相关登记号	CTR20130107;
药物名称	地拉罗司（恩瑞格）
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	输血依赖性地中海贫血的慢性铁过载
试验专业题目	为期1年的观察性（登记）研究，观察2至小于6岁患β地中海贫血且有输血性铁过载儿童，经恩瑞格治疗的情况
试验通俗题目	恩瑞格治疗6岁以下β地贫患者铁过载的观察性研究
试验方案编号	CICL670ACN03 版本号00	方案最新版本号
版本日期:		方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	诺华肿瘤医学热线	联系人座机	400 818 0600，800 990 0016	联系人手机号
联系人Email	china.obumi@novartis.com	联系人邮政地址	北京市朝阳区建国门外大街1号国贸2座12层	联系人邮编	100004

本研究的目的是评价地拉罗司在日常常规实践中、在入组时为2到小于6岁并存在输血性慢性铁过载的地中海贫血患儿中、在1年观察期中的安全性和效力。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	2岁(最小年龄)至 6岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 患儿法定监护人签署知情同意书 2 在入选时年龄在2至小于6岁的男性或女性患者 3 患有输血依赖性重症β-地中海贫血，并且在入选时：根据本地药品说明书正在开始应用地拉罗司治疗；或者，已经在根据当地药品说明书应用地拉罗司治疗 4 存在由于输血造成的慢性IOL，并且在研究开始时血清铁蛋白持续大于1000μg/L 5 根据地拉罗司在中国的药品说明书，患者适合应用地拉罗司治疗
排除标准	1 非输血性铁过载的患者 2 患有严重并发疾病致使很可能无法完成登记（如癌症、活动性AIDS） 3 在过去4周内参加关于全身应用研究药物的临床试验，或在过去7天内参加关于外用研究药物的临床试验 4 血清肌酐超过2倍年龄校正正常值上限的患者，或肌酐清除率小于40 mL per min的患者 5 严重肝损伤的患者（Child-Pugh C） 6 无可获得的血清肌酐和ALT基线值患者（因为这些值是本次登记研究主要终点的组成部分）

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:地拉罗司（恩瑞格） 用法用量:分散片剂；规格125mg；配制成混悬液后口服，一天一次；剂量由研究者决定，最大剂量为40mg/kg/天，根据患者体重和最接近的整片数来计算每日地拉罗司用量；用药时程为1年。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 所有不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）；实验室异常值（ALT、AST、胆红素、碱性磷酸酶和Scr） 1年 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗1年后血清铁蛋白（SF）较基线的变化 1年 有效性指标 2 生命体征 1年 安全性指标 3 听力、视力评估 1年 安全性指标 4 生长发育（体重、身高/体长、生长速度和骨龄（如果出于研究者的考虑进行了评估） 1年 安全性指标 5 输血量 1年 安全性指标

无 无

1	姓名	无	学位		职称	无
	电话	无	Email	无	邮政地址	无
	邮编	无	单位名称	无

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	南方医科大学南方医院	李春富	中国	广东	广州
2	中国人民解放军第三0三医院	张新华	中国	广西	南宁
3	桂林市妇女儿童医院	杨潍嘉	中国	广西	桂林
4	深圳市第二人民医院	高红英	中国	广东	深圳
5	佛山市第一人民医院	麦智广	中国	广东	佛山

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	深圳市第二人民医院医学伦理委员会	同意	2012-11-05
2	中国人民解放军第三0三医院伦理委员会	同意	2012-11-08
3	佛山市第一人民医院医学伦理委员会	同意	2012-11-16
4	南方医科大学南方医院医学伦理委员会	同意	2012-11-21
5	桂林市妇女儿童医院伦理委员会	同意	2012-11-30

已完成

目标入组人数	国内: 100 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 100  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2012-10-11；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：2014-07-16；

序号	版本号	版本日期
暂未填写此信息