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研究干细胞移植与非移植疗法的高风险骨髓纤维化（Allo-BAT）的研究
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是查看如何将高风险骨髓纤维化患者的有效造血干细胞移植（HCT）与最佳可用的非移植疗法（BAT）进行比较。这将通过要求参与者选择他们喜欢接受的治疗（HCT或BAT），然后比较两个治疗组的参与者的结果来完成。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 骨髓纤维化高风险癌骨髓癌 | 生物学：造血干细胞移植药物：鲁索利替尼药物：羟基脲 |
详细说明：
目前几乎没有关于哪种治疗方法最适合骨髓纤维化患者的信息。一方面，造血干细胞移植（HCT）是潜在的治疗方法，但与与移植失败有关的并发症的显着风险有关（移植后新的供体细胞无法正常生长），例如移植物与宿主疾病（宿主疾病）（患者的细胞攻击新的供体细胞）和感染风险。诸如ruxolitib之类的非移植疗法可提供几个月至几年的有效症状控制，但本质上没有治愈。因此，这项研究将比较HCT与最佳可用非移植疗法（BAT）对高风险骨髓纤维化患者的有效性。
这是一项观察性研究，这意味着将遵循参与者来评估其治疗的影响，但不会作为本研究的一部分进行干预（治疗）。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 90名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 同种异性造血细胞移植与最佳可用的非移植疗法的患者偏好控制研究（Allo-BAT研究） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月5日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2025年8月5日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年2月5日 |
武器和干预措施
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 造血干细胞移植（HCT） 带有匹配供体的护理标准造血干细胞移植。 | 生物学：造血干细胞移植 从供体中静脉输注造血干细胞。 |
| 最好的非移植疗法（BAT） 用JANUS激酶（JAK）抑制剂药物称为鲁辛替尼或用称为羟基酸的抗代谢物药物治疗的护理标准治疗。 | 药物：鲁辛替尼 鲁索利替尼是一种称为Janus激酶（JAK）抑制剂的药物。鲁唑替尼被口服（通过口服）。 其他名称：jakavi 药物：羟基脲 羟基脲是一种称为抗代谢物的药物。羟基脲被口服（口服）。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 分配给造血干细胞移植（HCT）的患者人数[时间范围：5年]
- 分配给最佳可用非移植疗法的患者人数（BAT）[时间范围：5年]
- 接受造血干细胞移植（HCT）的患者的总生存率[时间范围：5年]从学习分配到死亡或最后跟进的时间。
- 接受最佳可用非移植疗法（BAT）的患者的总生存率[时间范围：5年]从学习分配到死亡或最后跟进的时间。
次要结果度量 ：
- 患者全球变化印象（PGIC）评分的中位变化[时间范围：0和36个月]范围从-3到3。正数等于生活质量的提高。
- MPN症状评估表格的中位变化总症状评分（MPN-SAF TSS）[时间范围：0和36个月]从0到10。增加症状恶化。
- 事实-BMT问卷调查的中值[时间范围：0和36个月]范围从1到4。增加生活质量的增加。
- 接受造血干细胞移植（HCT）的患者无病生存率[时间范围：5年]从分配到研究手臂到死亡/急性髓样白血病转化或最后跟进的时间。
- 接受最佳可用非移植疗法（BAT）的患者的无病生存率[时间范围：5年]从分配到研究手臂到死亡/急性髓样白血病转化或最后跟进的时间。
- 在缓解中接受造血干细胞移植（HCT）的患者人数（完全和部分）[时间范围：3年]
- 在缓解中接受最佳可用的非移植疗法（BAT）的患者人数（完全和部分）[时间范围：3年]
生物测量保留率：DNA样品
与血液学（血液）癌症及其治疗有关的未来研究的血液样本。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至70年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
高风险骨髓纤维化的患者包括纤维化前骨纤维纤维化（纤维化前骨纤维化），明显的原发性骨髓纤维化，产后骨髓炎后骨髓纤维化或后体内骨膜血栓性脊髓灰质炎。
标准
纳入标准：
招聘部分：
- 证明纤维化原发性骨髓纤维化（纤维化PMF），明显的PMF，PolycyTyChemia MF（PPV-MF）或骨髓活检证实证实的exte骨血小板炎（PPV-MF）MF（PET-MF）
- 使用广泛的髓样恶性肿瘤靶向基因面板进行了测试或具有表型驱动器突变（JAK2/CALR/MPL）和高分子风险（HMR）突变的结果。
- 东部合作肿瘤学小组（ECOG）绩效状态0-2
- 能够提供知情同意
- 足够的器官功能
- 捐助者搜索或患者可以同意捐助者搜索
- 满足高风险骨髓纤维化的定义/标准
研究手臂分配：
- 根据世界卫生组织（WHO）标准，可在骨髓活检中进行纤维化等级
- 可用于表型驱动器突变（JAK2/CALR/MPL）和使用广泛的髓样恶性板面板的靶向测序结果，其结果最少，以包括高分子风险（HMR）的结果，例如ASXL1/EZH2/IDH1/IDH1/IDH1/IDH2/SRSRSF2/SRSF2/SRSF2/SRSF2/SRSF2/SRSF2/SRSF2/SRSF2/SRSF2/SRSF2/SRSF2/SRSF2/SRSF2/ U2AF1/TP53
- ECOG性能状态0-2
- 足够的器官功能
- 有关供体搜索和捐助者类型的信息
排除标准：
招聘部分：
- 外周血或骨髓中的爆炸≥10％
- 针对研究入学时已经接受鲁唑替尼的患者，并符合鲁索利尼衰竭的标准
- 先前转化为爆炸期或急性髓样白血病的历史
- 接受了髓增生性肿瘤的同种异体干细胞移植
- 存在主动不受控制的感染
- 前3个月的心肌梗塞
- 主动肝炎A，B或C
- 已知的人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性
- 除了基底细胞癌或皮肤或0期宫颈癌的基底细胞癌或鳞状细胞癌外，活跃恶性肿瘤的病史
- 任何精神疾病或社会环境或重大的合并症，这将阻止患者继续进行同种异体造血细胞移植。
- 怀孕或母乳喂养的女人
研究手臂分配：
- 外周血或骨髓中的爆炸≥10％
- 符合鲁唑替尼失败的标准
- 存在主动不受控制的感染
- 前3个月的心肌梗塞
- 主动肝炎A，B或C
- 已知的HIV阳性
- 除了基底细胞癌或皮肤或0期宫颈癌的基底细胞癌或鳞状细胞癌外，活跃恶性肿瘤的病史
- 怀孕或母乳喂养的女人
- 任何精神疾病或社会环境或重大的合并症，这将阻止患者继续进行同种异体造血细胞移植。
- 注册和研究臂分配之间的时间> 24周
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Vikas Gupta | 416-946-2885 | vikas.gupta@uhn.ca |
位置
| 加拿大，艾伯塔省 | |
| 汤姆·贝克癌症中心 | 招募 |
| 卡尔加里，艾伯塔省，加拿大，T2N4N2 | |
| 联系人：Sonia Cerquozzi，MD 403-944-5948 | |
| 首席研究员：医学博士Sonia Cerquozzi | |
| 跨癌研究所 | 尚未招募 |
| 埃德蒙顿，艾伯塔省，加拿大，T6G2G3 | |
| 联系人：Elena Liew，MD 780-417-1584 | |
| 首席研究员：医学博士Elena Liew | |
| 加拿大，不列颠哥伦比亚省 | |
| 圣保罗医院 | 尚未招募 |
| 温哥华，不列颠哥伦比亚省，加拿大，V6E1M7 | |
| 联系人：Lynda Foltz，MD 604-682-2344 EXT 64986 | |
| 首席研究员：Lynda Foltz，医学博士 | |
| 加拿大，新斯科舍省 | |
| 新斯科舍省卫生管理局 | 尚未招募 |
| 哈利法克斯，新斯科舍省，加拿大，B3H2Y9 | |
| 联系人：Mahmoud Elsawy，MD 902-473-7006 | |
| 首席研究员：马里兰州马哈茂德·埃尔索（Mahmoud Elsawy） | |
| 加拿大，安大略省 | |
| 公主玛格丽特癌症中心 | 招募 |
| 多伦多，安大略省，加拿大，M5G2M9 | |
| 联系人：Vikas Gupta，MD 416-946-2885 | |
| 首席调查员：马里兰州维卡斯·古普塔（Vikas Gupta） | |
赞助商和合作者
多伦多大学健康网络
调查人员
| 首席研究员： | 马里兰州维卡斯·古普塔（Vikas Gupta） | 公主玛格丽特癌症中心 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年1月2日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年1月3日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月17日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年8月5日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年8月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 研究干细胞移植与非移植疗法的高风险骨髓纤维化的研究 | ||||
| 官方头衔 | 同种异性造血细胞移植与最佳可用的非移植疗法的患者偏好控制研究（Allo-BAT研究） | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是查看如何将高风险骨髓纤维化患者的有效造血干细胞移植（HCT）与最佳可用的非移植疗法（BAT）进行比较。这将通过要求参与者选择他们喜欢接受的治疗（HCT或BAT），然后比较两个治疗组的参与者的结果来完成。 | ||||
| 详细说明 | 目前几乎没有关于哪种治疗方法最适合骨髓纤维化患者的信息。一方面，造血干细胞移植（HCT）是潜在的治疗方法，但与与移植失败有关的并发症的显着风险有关（移植后新的供体细胞无法正常生长），例如移植物与宿主疾病（宿主疾病）（患者的细胞攻击新的供体细胞）和感染风险。诸如ruxolitib之类的非移植疗法可提供几个月至几年的有效症状控制，但本质上没有治愈。因此，这项研究将比较HCT与最佳可用非移植疗法（BAT）对高风险骨髓纤维化患者的有效性。 这是一项观察性研究，这意味着将遵循参与者来评估其治疗的影响，但不会作为本研究的一部分进行干预（治疗）。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 与血液学（血液）癌症及其治疗有关的未来研究的血液样本。 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 高风险骨髓纤维化的患者包括纤维化前骨纤维纤维化（纤维化前骨纤维化），明显的原发性骨髓纤维化，产后骨髓炎后骨髓纤维化或后体内骨膜血栓性脊髓灰质炎。 | ||||
| 健康）状况 |
| ||||
| 干涉 |
| ||||
| 研究组/队列 |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 90 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2026年2月5日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年8月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准： 招聘部分：
研究手臂分配：
排除标准： 招聘部分：
研究手臂分配：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 18年至70年（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 加拿大 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04217356 | ||||
| 其他研究ID编号 | 19-6362 Allo-Bat（其他标识符：玛格丽特公主癌中心） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | 多伦多大学健康网络 | ||||
| 研究赞助商 | 多伦多大学健康网络 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | 多伦多大学健康网络 | ||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||
