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对低级神经胶质瘤患者的药物selumetinib vs. Carboplatin和vincristine的研究
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 低级星形胶质细胞瘤低级神经胶质瘤转移性低级星形细胞瘤低级胶质瘤 | 药物：卡铂其他：生活质量评估其他：问卷管理药物：硫酸硫酸硫酸盐药物：硫酸盐硫酸盐 | 阶段3 |
主要目标：
I.证明，通过与卡伯铂/vincristine（CV）在先前未与BRAFV600E相关的先前未处理的低级神经胶质瘤（LGG）中，通过无事件生存（EFS）测量的selumetinib治疗的疗效是非内部的。突变或全身神经纤维瘤病1型（NF1）。
次要目标：
I.估计对化疗的每种方案的肿瘤反应率。 ii。使用柜员敏锐卡（TAC）和先前未经治疗的光学途径Gliomas（OPG）中的HOTV字母敏锐度测试评估视力（VA）结果。
iii。描述通过先前未经治疗的LGG儿童在注册时未经治疗的LGG儿童中测量的运动功能的改善。
iv。为了估计在每种化学疗法方案上接受治疗的BRAF重排和非BRAF重排患者之间的EFS差异和肿瘤反应率的差异。
V.前瞻性评估LGG儿童与BRAFV600E或使用CV或Selumetinib治疗的全身NF1无关的儿童的生活质量。
vi。前瞻性地评估LGG儿童与BrafV600E或使用CV或Selumetinib治疗的系统性NF1无关的儿童的认知，社会，情感和行为功能。
探索目标：
I.为了获得未来生物学研究的配对血液和肿瘤标本，包括将基因组驱动因素与反应相关的研究。
轮廓：患者被随机分为2个臂中的1个。
ARM I：
诱导：患者在第1、8、15、22、29、29、36、43、50、57和64的第1、8、15、22、29、36、43、57和64的静脉静脉内接受硫酸盐（IV），以及在第1、8、15天的60分钟内Carboplatin IV在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，22、43、50、57和64。
维持：患者在第1、8和15天的1分钟内接受长春新碱硫酸盐IV，在第1、8、15和22天，在60分钟内Carboplatin IV。疾病进展或不可接受的毒性。
ARM II：患者在第1-28天接受口服硫酸硫酸硫酸硫酸硫酸盐（PO）。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每28天重复一次每27天进行27个周期。
学习治疗完成后，每3个月每3个月进行一次随访患者，每6个月2 - 3年，然后每年4 - 10年。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 220名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 在新诊断或以前未与BRAFV600E突变或全身神经纤维瘤相关的新诊断或以前未经治疗的低度胶质瘤（LGG）中，三阶段卡泊蛋白和长春新碱与塞鲁前替尼（NSC＃748727）的随机非疗法研究（NSC＃748727）（NSC＃748727） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年1月3日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2026年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年12月31日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：臂I（硫酸盐，卡铂） 诱导：患者在第1、8、15、22、29、36、43、50、57和64的第1、8、15、22、29、36、43、57和64和卡铂IV的第1、8、8、8、8、15、22、43天，在60分钟内接受硫酸盐IV在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，50、57和64。 维持：患者在第1、8和15天的1分钟内接受长春新碱硫酸盐IV，在第1、8、15和22天，在60分钟内Carboplatin IV。疾病进展或不可接受的毒性。 | 药物：卡铂 给定iv 其他名称：
其他：生活质量评估 辅助研究 其他名称：生活质量评估 其他：问卷管理 辅助研究 药物：硫酸盐硫酸盐 给定iv 其他名称：
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| 实验：ARM II（硫酸硫酸盐） 患者在第1-28天接受硫酸硫酸硫酸硫酸盐。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每28天重复一次每27天进行27个周期。 | 其他：生活质量评估 辅助研究 其他名称：生活质量评估 其他：问卷管理 辅助研究 药物：硫酸盐 给定po 其他名称：
|
- 无事件生存（EFS）[时间范围：自随机日期以来最多10年]Kaplan-Meier方法将用于估计EFS，该方法被定义为从随机分段到首次出现临床或放射学疾病进展，疾病复发，第二次恶性肿瘤或任何原因的死亡或最后一次之日的首次发生 - 向上。置信区间为95％的估计值将通过治疗组报告。还将据报道，具有置信区间的危险比根据BRAF状态，肿瘤位置和残留肿瘤大小分层的COX比例危害模型比较治疗组。
- 影像学肿瘤反应率[时间范围：最多10年]具有95％置信区间的治疗组报告有反应的患者（完全或部分反应）的患者百分比。还将报告确切的二项式测试以测试治疗组之间反应率差异的结果。
- 总生存期（OS）[时间范围：自随机性之日起长达10年]Kaplan-Meier方法将通过治疗组来估算OS，定义为从任何原因或上次随访之日从随机分配到死亡的间隔。置信区间的估计值将通过治疗组报告。
- 视力改善（VA）的患者人数[时间范围：在治疗的头12个月后]治疗部门将报告12个月后VA的患者数量。可以评估至少1只眼睛受损的患者。在具有单侧视神经神经胶质瘤的患者中，仅考虑受影响的眼睛。在双侧视觉障碍的患者中，如果VA在1眼中有所改善，但另一种眼睛恶化，则该患者将被编码为治疗衰竭，而如果1眼的改善，另一只眼睛至少稳定，则该患者将被编码为成功。 。
- 运动功能的变化[时间范围：治疗48周后]使用Vineland-3电机量表测量运动功能。仅包括基线时运动功能缺陷的患者。从基线进行48周治疗后，每位患者的变化幅度将计算，并将报告中位数（带有范围）。
- 生活质量的变化（QOL）[时间范围：基线和治疗开始后9个月]QOL将使用从经过验证的PEDSQL通用模块（适用于2-21岁的儿童）测量的PEDSQL总量表得分进行测量。治疗组将报告9个月和基线之间总量表评分的平均差异。还将报道2个样本t检验的2样本t检验的结果，比较2个臂之间的QOL得分差异。如果变更得分不遵循正常分布，则可以使用非参数替代方案进行分析。
- 处理速度函数[时间范围：最多9个月后的启动]通过韦克斯勒处理速度指数（标准分数）衡量。 9个月时的分数将由治疗部门总结，并根据数据分布报告为手段（具有标准偏差）或中位数（带有标准偏差）（范围）。
- 更改执行功能[时间范围：基线和9个月]执行功能将通过简短2的认知调节指数（CRI）来衡量。从基线到9个月分数差异的汇总统计数据将由治疗组报告。
- 随着时间的推移QOL分数的变化[时间范围：在基线，9个月，30个月和60个月后开始治疗后]PEDSQL通用模块的每个域的QOL得分将由时间点（4个时间点）和处理臂总结。平均QOL得分将以标准偏差报告。如果分数不遵循正常分布，则中间和范围将被报告。
- 随着时间的推移，神经认知功能分数的变化[时间范围：在基线，9个月，30个月和60个月后的启动后）执行功能的行为评级清单的每个索引/量表的神经认知功能得分，第二版（简短2）将由时间点（4个时间点）和治疗部门总结。平均分数将与标准偏差报告。如果分数不遵循正常分布，则中间和范围将被报告。
| 有资格学习的年龄： | 2年至21岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 患者必须在入学时的身体表面积（BSA）> = 0.5 m^2
患者必须具有非brafv600E突变的1型非神经纤维瘤病（非NF1）低度胶质瘤（LGG），如快速中央病理学和分子筛选评论所证实的，在APEC14B1（NCT024022244）上进行了，并且没有用任何模式治疗任何模式。外科手术。注意：患者可能已被新诊断或先前诊断出，并且活检/手术和治疗开始之间没有必要的时间范围。
- 切除术后残留肿瘤或尚未接受治疗（化学疗法和/或放射线）后的残留肿瘤或进行性肿瘤的患者符合条件
- 患者必须具有二维可测量的肿瘤> = 1 cm^2才有资格
- 符合条件的组织学将包括所有被视为低级神经胶质瘤或低度星形胶质细胞瘤（世界卫生组织[WHO] I级和II），均为第五版中枢神经系统（CNS）肿瘤分类，除了亚依赖型细胞星形胶质细胞瘤外
- 转移性疾病或多个独立原发性LGG的患者符合条件
肌酐清除率或放射性同位素肾小球过滤率（GFR）> = 70 ml/min/min/1.73 m^2或基于年龄/性别的血清肌酐如下（在注册前7天内进行）：
- 年龄：最大血清肌酐（mg/dl）
- 2至<6年：0.8 mg/dl（男性）； 0.8 mg/dl（女）
- 6至<10年：1 mg/dl（男性）； 1 mg/dl（女）
- 10至<13年：1.2 mg/dl（男性）； 1.2 mg/dl（女）
- 13至<16岁：1.5 mg/dl（男性）； 1.4 mg/dl（女）
- > = 16年：1.7 mg/dl（男性）; 1.4 mg/dl（女）
- 总胆红素= <1.5 x年龄正常（ULN）的上限（在入学前的7天内进行）（吉尔伯特综合征诊断的儿童将在研究中允许研究，无论其总和间接[未结合]胆红素水平如何由于它们的直接[共轭]胆红素<3.1 mg/dl）
- 血清谷氨酸丙酮透明氨基酶（SGPT）（丙氨酸氨基转移酶[ALT]）= <135 U/L（在入学前7天内进行）。出于本研究的目的，SGPT的ULN为45 U/L
- 白蛋白> = 2 g/dl（在入学前7天内进行）
- 左心室射血分数（LVEF）> = 53％（或机构正常；如果将LVEF结果作为一个值范围给出，则使用超声心动图（在注册前7天内执行）的范围的上值）
- 通过心电图（EKG）校正的QT（QTC）间隔= <450毫秒（在入学前7天内进行）
- 绝对中性粒细胞> = 1,000/ul（不支持）（在入学前7天内进行）
- 血小板> = 100,000/ul（不支持）（在入学前7天内进行）
- 血红蛋白> = 8 g/dL（可以支持）（在入学前7天内进行）
- 患有已知癫痫疾病的患者应该稳定，并且在入学前2周内不应显着增加癫痫发作频率
- 2-17岁的患者必须在入学时的年龄，身高和性别= <95％的血压（有或不使用抗高血压药物）
- 所有患者必须在入学前4周内进行眼科毒性评估
- 患者> = 18岁的患者必须在入学时血压= <130/80 mmHg（有或不使用抗高血压药物）
- 注意所有年龄段的患者：可以使用药物治疗高血压来实现足够的血压
- 对于所有患者，大脑的磁共振成像（MRI）（具有光途径肿瘤的轨道切割）和/或脊柱（取决于原发性疾病的部位），必须在4周内进行4周入学
- 患者必须具有对应于东部合作肿瘤学组（ECOG）0、1或2的表现状态。
- 患者必须具有吞咽整个胶囊的能力
- 所有患者均签署了适当的同意书以及健康保险的可移植性法案（HIPAA）授权表（如果适用）
- 所有患者和/或他们的父母或法定监护人必须签署书面知情同意书
- 所有患者均已同意并参加了APEC14B1（NCT02402244），然后在同一天进行ACNS1833入学前的资格筛查（步骤0），以完成快速的中央审查
- 必须满足所有机构，食品和药物管理局（FDA）和国家癌症研究所（NCI）对人类研究的要求
排除标准：
- 患者不得接受任何以前的肿瘤定向治疗，包括化学疗法，放射治疗，免疫疗法或骨髓移植。允许先前的手术干预
- 去年内其他肿瘤的同时发生恶性或治疗史（手术除外）的患者不合格
- MRI上看到的弥漫性内在庞然肿瘤的患者（> 2/3的PON参与成像）也不符合资格，即使活检揭示了I/II级组织学
- 患者可能没有接受任何其他研究剂
- 患有任何严重的医学或精神病患者，包括药物使用障碍或眼科状况，可能在研究人员的判断中干涉或限制遵守研究要求/治疗
- 根据研究人员认为无法遵守研究程序的患者不符合资格
- 怀孕的女性患者不符合资格，因为已经注意到几种研究药物的胎儿毒性和致畸作用。需要育种潜力的女性患者需要怀孕测试
- 计划母乳喂养婴儿的哺乳期雌性不符合资格
在研究期间尚未同意使用有效的避孕方法的生殖潜力的性活跃患者，在停止学习疗法后的12周内不符合资格。
- 注意：拥有育儿潜力的妇女和男性患有怀孕或可能怀孕的性伴侣（即，有育儿潜力的妇女）应在研究期间使用有效的避孕方法，并在停止研究后12周治疗以避免怀孕和/或对发育胚的潜在不良影响
- 已知的遗传疾病增加了冠状动脉疾病的风险。注意：除非有已知的遗传疾病，否则在具有心肌梗塞史的家庭中存在血脂异常
- 有症状的心力衰竭
- 纽约卫生协会（NYHA）II-IV级或当前心肌病
- 严重的瓣膜心脏病
- 房颤的史
- 中央浆液性视网膜病的当前或过去的历史
- 视网膜静脉阻塞或视网膜脱离的当前或过去的历史
不受控制的青光眼患者
- 如果检查压力是临床上的
- 补充维生素E大于每日建议剂量的100％。在研究入学之前，必须停止任何含有维生素E的多种维生素
在入学前2周内进行手术，除了手术活检，血管通道装置或脑脊髓液（CSF）转移手术（例如内窥镜第三脑室造口术（ETV））和心室（VP）分流术。
- 注意：患者必须从任何之前的手术中愈合
- 感染不受控制的患者不符合资格
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