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评估对具有多个系统萎缩（地平线）成年人的BIIB101的安全性，耐受性和药代动力学的研究
研究描述
简要摘要：
主要目的是评估通过鞘内（IT）注入多种剂量的BIIB101的安全性和耐受性，向患有多个系统萎缩（MSA）的参与者进行注射。
次要目标是评估BIIB101的药代动力学（PK）谱。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 多系统萎缩 | 药物：BIIB101药物：安慰剂 | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 34名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，研究人员，结果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项评估BIIB101的安全性，耐受性和药代动力学的1阶段研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年7月7日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年7月13日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年7月13日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：BIIB101低剂量 参与者将通过鞘内（IT）定期注射对BIIB101低剂量和匹配的安慰剂施用。 | 药物：BIIB101 按照治疗组中指定的管理。 药物：安慰剂 按照治疗组中指定的管理。 |
| 实验：BIIB101中剂量 参与者将通过IT注射定期给予BIIB101中等剂量和匹配的安慰剂。 | 药物：BIIB101 按照治疗组中指定的管理。 药物：安慰剂 按照治疗组中指定的管理。 |
| 实验：BIIB101高剂量 参与者将通过IT注射定期进行BIIB101高剂量和匹配的安慰剂。 | 药物：BIIB101 按照治疗组中指定的管理。 药物：安慰剂 按照治疗组中指定的管理。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 有不良事件的参与者数量（AES）[时间范围：基线直到第253天]AE是患者或临床研究参与者的任何不愉快的医疗事件。
- 患有严重不良事件的参与者数量（SAE）[时间范围：筛查253]SAE是任何不愉快的医疗事件，在任何剂量导致死亡的情况下，参与者处于直接死亡的风险，需要住院住院或延长现有住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/出生缺陷，或者是医学上重要的事件。
次要结果度量 ：
- 浓度时间曲线的面积从时间零到最后可测量的浓度的时间[时间范围：预剂量和多个时间点，剂量后第1天24小时；剂量和多个时间点在后3小时后剂量长达6小时；剂量在5½个月内的6个随后几天]
- 最大观察浓度（CMAX）[时间范围：预剂量和多个时间点，剂量后第1天24小时；剂量和多个时间点在后3小时后剂量长达6小时；剂量在5½个月内的6个随后几天]
- 达到最大观察浓度（TMAX）的时间[时间范围：预剂量和多个时间点，剂量后第1天24小时；剂量和多个时间点在第29、57和85天剂量后最多6小时；剂量在第8、36、64、92、113和169天的剂量
- BIIB101的血清浓度[时间范围：预剂量和多个时间点，剂量后第1天24小时；剂量和多个时间点在后3小时后剂量长达6小时；剂量在5½个月内的6个随后几天]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 40年至70年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 用Datscan™（Ioflupane I123注射）筛选单光子发射计算机断层扫描（SPECT）结果，证明了与神经退行性parkinsonism一致的纹状体中多巴胺神经末端的损失（是对称还是不对称），如定性评估，视觉上。
- 被诊断为可能或可能的MSA，即帕金森型型（MSA-P）或小脑型（MSA-C）。
- 必须能够无助地行走至少10米（约30英尺）
关键排除标准：
- 认知功能障碍的存在（定义为蒙特利尔认知评估（MOCA）得分<25）
- 共济失调或帕金森氏症的家族史以及共Xia或帕金森氏症的已知遗传原因。
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
联系人和位置
位置
| 奥地利 | |
| Medizinische大学因斯布鲁克 | |
| 奥地利因斯布鲁克，6020 | |
| 法国 | |
| 啤酒花紫色 | |
| 图卢兹塞德克斯09，法国高级加隆，31059 | |
| Hopital Roger Salengro -Chu Lille | |
| Lille Cedex，Nord，法国，59037 | |
| Groupe Hosidentier Pitie-Salpetriere | |
| 法国巴黎，75013 | |
| 德国 | |
| Universitaetsklinikum Ulm | |
| 乌尔姆，德国巴登·沃特顿堡，89081 | |
| Universitaetsklinikum Giessen UND MARBUG GMBH Straport Marburg | |
| 德国黑森，黑森，35043 | |
| Medizinische Hochschule Hannover | |
| 汉诺威，德国Niedersachsen，30625 | |
| Universitaetsklinikum duesteldorf aoer | |
| 杜塞尔多夫（Duesseldorf），德国诺德海因·韦斯特法伦（Nordrhein Westfalen），40225 | |
赞助商和合作者
生物基因
调查人员
| 研究主任： | 医疗主任 | 生物基因 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年11月14日 | ||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月18日 | ||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月8日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年7月7日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年7月13日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 评估对具有多个系统萎缩的成年人的BIIB101的安全性，耐受性和药代动力学的研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项评估BIIB101的安全性，耐受性和药代动力学的1阶段研究 | ||||||
| 简要摘要 | 主要目的是评估通过鞘内（IT）注入多种剂量的BIIB101的安全性和耐受性，向患有多个系统萎缩（MSA）的参与者进行注射。 次要目标是评估BIIB101的药代动力学（PK）谱。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：顺序分配 掩蔽：三重（参与者，研究人员，结果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 多系统萎缩 | ||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 34 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年7月13日 | ||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年7月13日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。 | ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 40年至70年（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 奥地利，法国，德国 | ||||||
| 删除了位置国家 | 英国葡萄牙 | ||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04165486 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 262SP101 2019-001105-24（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 生物基因 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 生物基因 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 生物基因 | ||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
