病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
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22Q11缺失综合征 | 药物:NB-001其他:安慰剂 | 阶段2 |
研究类型 : | 介入(临床试验) |
估计入学人数 : | 34名参与者 |
分配: | 随机 |
干预模型: | 跨界分配 |
干预模型描述: | 受试者将以1:1的比率与两个治疗序列之一:NB-001(活性药物),然后是安慰剂(治疗序列A/P)或安慰剂,然后是NB-001(治疗序列P/A)。受试者将收到与他们的第一个治疗分配相对应的IP,为期6周(治疗期1),然后进行1周的中间洗涤期,然后将在随后的6周期间接受其第二次治疗分配(治疗期2 )。 |
掩蔽: | 四人(参与者,护理提供者,研究人员,成果评估员) |
掩盖说明: | NB-001和匹配的安慰剂将以盲塑料瓶提供给研究者或指定器,每个瓶中有40个胶囊。此外,主题和家长/监护人,研究人员,临床试验现场人员,家庭健康护士,集中评估者和赞助商将对治疗序列分配视而不见。 |
首要目标: | 治疗 |
官方标题: | 一项随机,安慰剂对照的跨界试验,以评估NB-001在患有22q11缺失综合征的儿童和青少年的安全性和功效 |
实际学习开始日期 : | 2022年2月10日 |
估计初级完成日期 : | 2022年12月31日 |
估计 学习完成日期 : | 2023年1月30日 |
手臂 | 干预/治疗 |
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主动比较器:NB-001 活性药物,NB-001:两(2)个100毫克胶囊将用液体口服给药,或者,如果受试者无法吞下整个胶囊,则可以打开胶囊,并将内容物撒在苹果酱上;每日总剂量:400 mg。 | 药物:NB-001 NB-001是多种代谢型谷氨酸受体(MGLURS)的非刺激激活剂。 其他名称:
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安慰剂比较器:安慰剂 安慰剂:两个(2)胶囊(匹配的NB-001)将用液体口服给药,或者,如果受试者无法吞下整个胶囊,则可以打开胶囊,并将内容物洒在苹果酱上。 | 其他:安慰剂 匹配,不活跃的安慰剂 |
临床和实验室不良事件(AES)将使用监管活动(MEDDRA)的医学词典进行编码。系统器官类(SOC)和首选项(PT)将附加到临床数据库。 AE严重程度将使用CTCAE分级。
SOC和PT的TEAE和TESAE的摘要(受试者的数量和百分比)将由治疗组提供。 TEAES还将通过研究药物和严重性的关系来总结。此外,将总结和列出导致研究药物和研究过早停用的茶水,并将列出导致死亡的SAE。
符合研究资格的年龄: | 6年至17岁(儿童) |
有资格学习的男女: | 全部 |
接受健康的志愿者: | 不 |
纳入标准:
筛查时,该受试者的CGI-S量表得分≥4(即中度,明显,严重,严重或最严重的患者中)。请注意,4的严重程度得分可以来自2个或更多的亚阈值分数。
和要么:
在3种疾病,焦虑症,ADHD或ASD中至少有1个在临床范围内的精神病症状,如评分在以下数字或以下数字中至少在3个量表中所示:
或者:
亚临床范围内至少有2种焦虑症,ADHD和/或ASD的精神病症状分别在3个量表中至少有2个分数中,分别在以下数字上表现出:
该受试者具有足够的肾功能和肝功能:
如果该受试者具有生殖潜力,则S/HE同意戒除生殖细胞捐赠,以下以及(如果曾经是异性活跃),则使用双重有效/高效避孕(包括至少一种有效的和至少一种高效的避孕措施方法;第9.2.1节从筛选到审判访问结束。
排除标准:
联系人:Cathi Sciacca | (760)271-5919 | sciacca@nobiastx.com | |
联系人:医学博士Erin Castelloe | (858)354-6441 | castelloe@nobiastx.com |
美国,宾夕法尼亚州 | |
费城儿童医院(CHOP) | 招募 |
费城,宾夕法尼亚州,美国,19104年 | |
联系人:Panigrahi(PREE)PRATISHTHA 703-687-7772 panigrahip@chop.edu | |
首席调查员:马里兰州玛德琳·夏德姆贝(Madeline Chadehumbe) | |
子注视器:Raquel Gur,医学博士,博士 | |
华盛顿美国 | |
西雅图儿童医院 | 招募 |
西雅图,华盛顿,美国,98115 | |
联系人:Maria Benitez-Cortez 206-987-6338 Maria.benitez-cortez@seattlechildrens.org | |
首席研究员:医学博士Emily Gallagher | |
加拿大,安大略省 | |
生病儿童医院(病态) | 尚未招募 |
多伦多,安大略省,加拿大,M5G1X8 | |
联系人:Keshini Devakandan(416)813-7654 keshini.devakandan@sickkids.ca | |
首席研究员:雅各布·沃斯特曼(Jacob Vorstman),医学博士 | |
子注视器:Nancy Butcher,博士 |
研究主任: | 尼尔·伊纳拉(Neil Inala) | Nobias Therapeutics,Inc。 |
追踪信息 | |||||||||
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首先提交的日期ICMJE | 2022年1月26日 | ||||||||
第一个发布日期ICMJE | 2022年3月22日 | ||||||||
最后更新发布日期 | 2022年3月22日 | ||||||||
实际学习开始日期ICMJE | 2022年2月10日 | ||||||||
估计初级完成日期 | 2022年12月31日(主要结果度量的最终数据收集日期) | ||||||||
当前的主要结果度量ICMJE | 通过常见的不良事件术语标准(CTCAE)词典V.5.5.5.5.5.0 [时间范围:6周]评估,患有治疗急剧不良事件(TEAE)和治疗急性严重不良事件(TESAE)的参与者人数(TESAE)数量 临床和实验室不良事件(AES)将使用监管活动(MEDDRA)的医学词典进行编码。系统器官类(SOC)和首选项(PT)将附加到临床数据库。 AE严重程度将使用CTCAE分级。 SOC和PT的TEAE和TESAE的摘要(受试者的数量和百分比)将由治疗组提供。 TEAES还将通过研究药物和严重性的关系来总结。此外,将总结和列出导致研究药物和研究过早停用的茶水,并将列出导致死亡的SAE。 | ||||||||
原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
当前的次要结果度量ICMJE |
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原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
描述性信息 | |||||||||
简短的标题ICMJE | NB-001的儿童和青少年有22q11缺失综合征 | ||||||||
官方标题ICMJE | 一项随机,安慰剂对照的跨界试验,以评估NB-001在患有22q11缺失综合征的儿童和青少年的安全性和功效 | ||||||||
简要摘要 | 这是一项第二阶段,是随机的,安慰剂对照的跨界试验,以评估NB-001在患有22q11ds的儿童和青少年中的安全性和功效,这些儿童和青少年表现出通常相关的神经精神疾病。 | ||||||||
详细说明 | 该试验旨在允许通过电话和/或视频(即远程医疗)或家庭健康护士进行所有访问。除非网站或政府对冠状病毒疾病(COVID-19)的限制,否则需要进行面对面的访问。如果指示,可能会根据调查人员的临床判断进行其他面对面的访问。将筛选受试者以确认资格,然后以1:1的比例与两个治疗序列之一进行随机分组:NB-001(活动药物),然后是安慰剂(治疗序列A/P)或安慰剂,然后进行NB-001(治疗)序列P/A)。在试验的双盲治疗阶段,主题和/或父母/法定监护人(此后,“父母/监护人”)将在第0天联系以完成基线症状量表,并将开始使用研究产品(IP) ; nb-001或安慰剂)在第1天的早晨。受试者或其父母/监护人将每天两次管理IP(BID),并将在第0、1、14、28、42、42、49、50、63天联系,77和91评估安全性和功效的度量,包括症状量表的完成。此外,将在第7、21、35、56、70和84天与受试者和/或父母/监护人联系以评估主题安全。血液样本进行药代动力学分析,4β-羟基胆固醇和血浆脯氨酸将在多个时间点收集。在双盲治疗阶段,受试者将收到与他们的第一个治疗分配相对应的IP,为期6周(治疗期1),然后进行1周的中间洗涤期,然后将接受其第二次治疗分配。 6周期(治疗期2)。所有症状量表将在集中和/或本地给药。将与主题和/或父母/监护人联系,以结束审判访问,以评估IP后4周以评估安全性。 | ||||||||
研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
研究设计ICMJE | 分配:随机 干预模型:交叉分配 干预模型描述: 受试者将以1:1的比率与两个治疗序列之一:NB-001(活性药物),然后是安慰剂(治疗序列A/P)或安慰剂,然后是NB-001(治疗序列P/A)。受试者将收到与他们的第一个治疗分配相对应的IP,为期6周(治疗期1),然后进行1周的中间洗涤期,然后将在随后的6周期间接受其第二次治疗分配(治疗期2 )。 蒙版:四核(参与者,护理提供者,研究人员,成果评估者)掩盖说明: NB-001和匹配的安慰剂将以盲塑料瓶提供给研究者或指定器,每个瓶中有40个胶囊。此外,主题和家长/监护人,研究人员,临床试验现场人员,家庭健康护士,集中评估者和赞助商将对治疗序列分配视而不见。 主要目的:治疗 | ||||||||
条件ICMJE | 22Q11缺失综合征 | ||||||||
干预ICMJE |
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研究臂ICMJE |
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出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。 | |||||||||
招聘信息 | |||||||||
招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
估计注册ICMJE | 34 | ||||||||
原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
估计的研究完成日期ICMJE | 2023年1月30日 | ||||||||
估计初级完成日期 | 2022年12月31日(主要结果度量的最终数据收集日期) | ||||||||
资格标准ICMJE | 纳入标准:
排除标准:
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性别/性别ICMJE |
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年龄ICMJE | 6年至17岁(儿童) | ||||||||
接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
联系ICMJE |
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列出的位置国家ICMJE | 加拿大,美国 | ||||||||
删除了位置国家 | |||||||||
管理信息 | |||||||||
NCT编号ICMJE | NCT05290493 | ||||||||
其他研究ID编号ICMJE | NB-001-01 | ||||||||
有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
美国FDA调节的产品 |
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IPD共享语句ICMJE |
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现任负责方 | Nobias Therapeutics,Inc。 | ||||||||
原始负责方 | 与电流相同 | ||||||||
当前的研究赞助商ICMJE | Nobias Therapeutics,Inc。 | ||||||||
原始研究赞助商ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
研究人员ICMJE |
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PRS帐户 | Nobias Therapeutics,Inc。 | ||||||||
验证日期 | 2022年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 |