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N-乙酰半胱氨酸在M.3243a> G突变和低脑谷胱甘肽水平的患者治疗中的研究
研究描述
简要摘要：
将研究一种抗氧化剂N-乙酰半胱氨酸（NAC），以研究对脑谷胱甘肽水平，认知技能，运动技能和生活质量的影响。
在这项剂量升级研究中，一组18名参与者将每天服用1800、3600或5400 mg的N-乙酰半胱氨酸（NAC）3个月。研究人员想首先确定每天3600毫克剂量是否安全，并可能提供一些功效。如果3600毫克剂量是安全的，则每天为5400毫克的NAC治疗其他参与者，总共有18名参与者。如果每天3600毫克不安全，则将以每天1800毫克的剂量治疗参与者。该试点研究的数据将用于确定未来临床试验的最安全和有效剂量的NAC。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 线粒体疾病 | 药物：N-乙酰半胱氨酸 | 阶段1 |
详细说明：
M.3243a> G线粒体突变的患者通常患有较低的脑谷胱甘肽水平。这些低水平可以减少大脑中的修复过程，以固定由线粒体疾病导致的有毒化学物质。研究人员意识到一种有效的抗氧化剂，称为N-乙酰半胱氨酸（NAC），当服用足够数量时，可以改善脑谷胱甘肽水平。反过来，随着这些有毒水平的降低，认知和运动技能障碍可能会有所改善。将研究以研究对脑谷胱甘肽水平，认知技能，运动技能和生活质量的影响。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 18名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 18个载体亲戚将参加NAC的剂量研究研究。 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | N-乙酰半胱氨酸在M.3243a> g突变和低脑谷胱甘肽水平的患者治疗中的多个升级阶段1剂量研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2022年6月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年6月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：活性药物（NAC） 参与者将收到NAC 3个月。 | 药物：N-乙酰半胱氨酸 根据剂量毒性计划，每天1800、3600或5400 mg NAC（每天分为3剂） 其他名称：NAC |
结果措施
主要结果指标 ：
- NAC的最大耐受剂量（MTD）[时间范围：4个月]通过在一个水平上引发给药，然后根据毒性增加或减少剂量来建立最大耐受剂量的NAC剂量。 MTD定义为与剂量限制毒性（DLT）为0.10的目标概率相关的剂量。
次要结果度量 ：
- 哥伦比亚神经学评分[时间范围：4个月]哥伦比亚神经学评分评估脑力衰竭综合征患者，并量化关键的神经系统检查领域。哥伦比亚神经系统评分范围从0到76，得分较高，表明临床严重程度较小。
- 全球神经心理学评分的变化[时间范围：4个月]综合全球神经心理学评分用于评估认知功能的丧失。全球神经系统评分源自标准神经心理电池的措施。测试域包括：内存，方向，抽象推理，痴呆，语言，单词关联和命名。得分从0到2，得分较高，表明认知功能恶化。
- 更改功能运动能力（6分钟步行测试（6MWT））[时间范围：4个月]6MWT是对功能锻炼能力的客观评估，评估一个人可以在六分钟内行走的距离。
- Karnofsky性能量表（KPS）得分的变化[时间范围：4个月]KPS评估日常生活的功能活动（ADL）。分数从0到100，得分为0，定义为死亡，100定义为正常；没有投诉；没有疾病的证据（更好的结果）。
- 大脑谷胱甘肽（GSH）水平的变化[时间范围：4个月]通过大脑磁共振成像和磁共振光谱法测量。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至80年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 18-80岁
- 通过磁共振光谱成像（MRSI）确定的低脑谷胱甘肽（GSH）水平
- 携带或怀疑携带M.3243a> g线粒体突变的个体（在开始NAC之前需要对突变的遗传确认）
排除标准：
- 患有正常脑谷胱甘肽水平的个体
- 怀孕或哺乳
- 由主要研究者确定的医学不稳定
- 对NAC或其他含硫药物过敏
- 无法遵守研究方案
联系人和位置
联系人
| 联系人：Kris Engelstad，MS，CGC | 212-342-5767 | ke4@cumc.columbia.edu |
位置
| 美国，纽约 | |
| 哥伦比亚大学欧文医学中心 | 招募 |
| 纽约，纽约，美国，10032 | |
| 联系人：Kris Engelstad，MS，CGC 212-342-5767 ke4@cumc.columbia.edu | |
| 首席研究员：医学博士Darryl Devivo | |
赞助商和合作者
Darryl C. de Vivo，医学博士
美国国防部
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Darryl Devivo | 哥伦比亚大学 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2022年2月3日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2022年2月15日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2022年5月27日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2022年6月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | NAC的最大耐受剂量（MTD）[时间范围：4个月] 通过在一个水平上引发给药，然后根据毒性增加或减少剂量来建立最大耐受剂量的NAC剂量。 MTD定义为与剂量限制毒性（DLT）为0.10的目标概率相关的剂量。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | N-乙酰半胱氨酸在M.3243a> G突变和低脑谷胱甘肽水平的患者治疗中的研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | N-乙酰半胱氨酸在M.3243a> g突变和低脑谷胱甘肽水平的患者治疗中的多个升级阶段1剂量研究 | ||||||
| 简要摘要 | 将研究一种抗氧化剂N-乙酰半胱氨酸（NAC），以研究对脑谷胱甘肽水平，认知技能，运动技能和生活质量的影响。 在这项剂量升级研究中，一组18名参与者将每天服用1800、3600或5400 mg的N-乙酰半胱氨酸（NAC）3个月。研究人员想首先确定每天3600毫克剂量是否安全，并可能提供一些功效。如果3600毫克剂量是安全的，则每天为5400毫克的NAC治疗其他参与者，总共有18名参与者。如果每天3600毫克不安全，则将以每天1800毫克的剂量治疗参与者。该试点研究的数据将用于确定未来临床试验的最安全和有效剂量的NAC。 | ||||||
| 详细说明 | M.3243a> G线粒体突变的患者通常患有较低的脑谷胱甘肽水平。这些低水平可以减少大脑中的修复过程，以固定由线粒体疾病导致的有毒化学物质。研究人员意识到一种有效的抗氧化剂，称为N-乙酰半胱氨酸（NAC），当服用足够数量时，可以改善脑谷胱甘肽水平。反过来，随着这些有毒水平的降低，认知和运动技能障碍可能会有所改善。将研究以研究对脑谷胱甘肽水平，认知技能，运动技能和生活质量的影响。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 18个载体亲戚将参加NAC的剂量研究研究。 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 线粒体疾病 | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：N-乙酰半胱氨酸 根据剂量毒性计划，每天1800、3600或5400 mg NAC（每天分为3剂） 其他名称：NAC | ||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：活性药物（NAC） 参与者将收到NAC 3个月。 干预：药物：N-乙酰半胱氨酸 | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 18 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年6月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年6月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至80年（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT05241262 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AAAT7415 PR 190511（其他赠款/资金编号：国防部） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 现任负责方 | 哥伦比亚大学医学博士Darryl C. de Vivo | ||||||
| 原始负责方 | 与电流相同 | ||||||
| 当前的研究赞助商ICMJE | Darryl C. de Vivo，医学博士 | ||||||
| 原始研究赞助商ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 合作者ICMJE | 美国国防部 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 哥伦比亚大学 | ||||||
| 验证日期 | 2022年5月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||