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在SMA II型成人患者（SMAII）的SMA II型成人患者中监测运动功能的演变（SMAII）
研究描述
简要摘要：
Spinraza®（Nusinersen）是第一个经FDA批准治疗SMA儿童和成人（2016年）的鞘内服用药物（2016年）。目的是监测用Spinraza®（Nusinersen）治疗的SMA II型成人患者的运动功能度量32的演变。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 脊柱肌肉萎缩 | 其他：Spinraza鞘内注射 | 不适用 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 其他 |
| 官方标题： | 一项多中心，介入的开放标签研究，用于监测SMA II型成人患者的运动功能的演变 |
| 估计研究开始日期 ： | 2019年11月30日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年6月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年11月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：脊柱肌肉萎缩患者 | 其他：Spinraza鞘内注射 目的是监测用Spinraza®（Nusinersen）治疗的SMA II型成人患者的运动功能度量32的演变。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 监视成人轮椅绑定的SMA II型患者的运动功能32 [时间范围：基线时]
- 监视成人轮椅绑定的SMA II型患者的运动功能32 [时间范围：1个月]
- 监视成人轮椅绑定的SMA II型患者的运动功能32 [时间范围：3个月时]
- 监测成人轮椅绑定的SMA II型患者的运动功能32，该患者从基线[时间范围：7个月]
- 监测成人轮椅绑定的SMA II型患者的运动功能32 [时间范围：15个月]
- 监测成人轮椅绑定的SMA II型患者的运动功能度量32的演变[时间范围：27个月]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 轮椅绑定的成年SMA II型疾病患者，
- 必须年满18岁，
- 患有II型SMA疾病的男性或女性（症状发作年龄：> 6个月大，从未获得步行能力，但获得了无支持的坐下能力），遗传确认诊断为5Q SMA SMA纯合基因删除（SMN1外显子7/ 8）或突变或化合物杂合突变 - 使用PCR扩增和限制DNA的底漆进行SMN1和SMN2外显子7进行DNA。
- MFM 32分数≥19/96
- 腰部CT扫描显示鞘内注射的可行性。
- 在启动任何学习符合程序之前，该主题的书面知情同意书
- 生育潜力的女性在筛查时必须进行负妊娠试验，并且在入学时必须同意使用可靠的避孕方法（如果性活跃），从筛选到研究药物停工加180天。
排除标准：
- 患有血小板减少或出血或肾脏疾病风险高的患者：尿液蛋白，血小板计数和凝结测试将在鞘内注射前用Spinraza®进行
- 脑积水高风险的患者
- 受监护人的成年患者
- 怀孕和/或母乳喂养的女性
- 受试者在研究开始前一个月就接受了SMA的任何研究疗法或药理治疗
- 受试者已接受SMA的基因疗法
联系人和位置
没有提供联系人或位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年10月4日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月12日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2019年11月12日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2019年11月30日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 在SMA II型成人患者中，监测了用SpinRaza®治疗的SMA运动功能的演变 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项多中心，介入的开放标签研究，用于监测SMA II型成人患者的运动功能的演变 | ||||
| 简要摘要 | Spinraza®（Nusinersen）是第一个经FDA批准治疗SMA儿童和成人（2016年）的鞘内服用药物（2016年）。目的是监测用Spinraza®（Nusinersen）治疗的SMA II型成人患者的运动功能度量32的演变。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：其他 | ||||
| 条件ICMJE | 脊柱肌肉萎缩 | ||||
| 干预ICMJE | 其他：Spinraza鞘内注射 目的是监测用Spinraza®（Nusinersen）治疗的SMA II型成人患者的运动功能度量32的演变。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：脊柱肌肉萎缩患者 干预：其他：Spinraza鞘内注射 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年11月30日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年6月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | |||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04159987 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 19-PP-09 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | 中心医院的大学 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 中心医院的大学 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 中心医院的大学 | ||||
| 验证日期 | 2019年9月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
