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出境医 / 临床实验 / AL淀粉样变性患者的自体干细胞移植

AL淀粉样变性患者的自体干细胞移植

研究描述
简要摘要:
这项研究主要评估了自体干细胞移植的疗效和安全性,用于治疗AL淀粉样变性,诱导和维持疗法在自体干细胞移植中的作用以及自体干细胞移植的长期疗效和预后的危险因素治疗AL淀粉样变性。

病情或疾病
Al淀粉样变性浆细胞性诊所

详细说明:

这项研究分为两个部分。在第一部分中,研究人员回顾性地分析了从2010年7月至2019年12月进行自体干细胞移植治疗的AL淀粉样变性患者的数据。所有患者均通过刚果红色染色呈活检证明了活检,并同时证明了质体细胞的疾病心脏障碍。根据在第10届国际淀粉样蛋白和淀粉样变性的国际研讨会上建立的标准建立器官受累。 ASCT的方案包括单独动员菌落刺激因子,并用高剂量Melphalan 140或200 mg/m2进行调节。除了分析所有患者的疗效和安全性外,研究人员还分析了不同亚组患者之间疗效的差异。例如,亚组根据不同的诱导治疗方案分配;亚组根据不同的浆细胞鱼数据和FCM数据分配;亚组根据器官受累程度分割,亚组根据不同的维持治疗方案分割。

在研究的第二部分中,研究人员将进行一项前瞻性研究,以探索AL淀粉样变性的最佳自体干细胞移植治疗方案。该方案包括在ASCT之前用硼替佐米和达拉特珠单抗的诱导疗法,ASCT后的Lenalidomide维护治疗,以及移植后复发的治疗选择。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察性[患者注册表]
估计入学人数 500名参与者
观察模型:队列
时间观点:其他
目标随访时间: 5年
官方标题: AL淀粉样变性患者的自体干细胞移植
实际学习开始日期 2010年7月1日
估计的初级完成日期 2025年12月31日
估计 学习完成日期 2030年12月31日
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标
  1. 总体生存[时间范围:5年]
    自体干细胞移植后的5年总生存期。

  2. 无进展生存[时间范围:5年]
    自体干细胞移植后的5年无进展生存期。

  3. 血液学完整缓解率[时间范围:1年]
    自体干细胞移植后的1年血液学完整缓解率。

  4. 器官响应率[时间范围:1年]
    自体干细胞移植后的1年器官反应率。


次要结果度量
  1. 血液学总体反应率[时间范围:1年]
    自体干细胞移植后的1年血液学总体反应率。

  2. 完全缓解参与者的复发率[时间范围:5年]
    自体干细胞移植后完全缓解参与者的复发率。

  3. 最小残留疾病阴性参与者的速度[时间范围:5年]
    自体干细胞移植后最小残留疾病阴性参与者的速率。

  4. 中间时间形成干细胞移植到下一个治疗[时间范围:5年]
    中位时间是干细胞移植到下一种化学疗法或抗体治疗的过程。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18年至75岁(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
所有患者均患有淀粉样蛋白疾病,通过活检证实并记录了浆细胞性疾病。 AL淀粉样变性诊断和器官受累的评估是基于以前的共识标准。所有患者都接受了自体干细胞移植。
标准

纳入标准:

  • 男女不限;
  • 年龄18-75岁;
  • 新诊断AL的患者;
  • 适合自体造血干细胞移植;
  • 在血清和/或尿液中检测到的异常M蛋白或游离轻链
  • ECOG得分0-2分;
  • 受试者(或其法律代表)必须签署知情同意文件,以表明了解研究所需的目的和程序以及参加研究的意愿。

排除标准:

  • 怀孕和母乳喂养的妇女;
  • 患有多发性骨髓瘤的受试者;
  • 对任何治疗药物的高敏性;
  • 受试者患有严重的心血管疾病;
  • 受试者患有严重的身体疾病和精神疾病;
  • 研究人员认为的其他条件不适合移植。
联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
中国,江苏
美国国家临床研究中心,肾脏疾病
Nanjing,江苏,中国,210016
赞助商和合作者
南京大学医学院
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任:医学博士Zhihong Liu南京大学医学院
追踪信息
首先提交日期2019年12月14日
第一个发布日期2019年12月26日
上次更新发布日期2021年1月27日
实际学习开始日期2010年7月1日
估计的初级完成日期2025年12月31日(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2019年12月22日)
  • 总体生存[时间范围:5年]
    自体干细胞移植后的5年总生存期。
  • 无进展生存[时间范围:5年]
    自体干细胞移植后的5年无进展生存期。
  • 血液学完整缓解率[时间范围:1年]
    自体干细胞移植后的1年血液学完整缓解率。
  • 器官响应率[时间范围:1年]
    自体干细胞移植后的1年器官反应率。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标
(提交:2019年12月22日)
  • 血液学总体反应率[时间范围:1年]
    自体干细胞移植后的1年血液学总体反应率。
  • 完全缓解参与者的复发率[时间范围:5年]
    自体干细胞移植后完全缓解参与者的复发率。
  • 最小残留疾病阴性参与者的速度[时间范围:5年]
    自体干细胞移植后最小残留疾病阴性参与者的速率。
  • 中间时间形成干细胞移植到下一个治疗[时间范围:5年]
    中位时间是干细胞移植到下一种化学疗法或抗体治疗的过程。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题AL淀粉样变性患者的自体干细胞移植
官方头衔AL淀粉样变性患者的自体干细胞移植
简要摘要这项研究主要评估了自体干细胞移植的疗效和安全性,用于治疗AL淀粉样变性,诱导和维持疗法在自体干细胞移植中的作用以及自体干细胞移植的长期疗效和预后的危险因素治疗AL淀粉样变性。
详细说明

这项研究分为两个部分。在第一部分中,研究人员回顾性地分析了从2010年7月至2019年12月进行自体干细胞移植治疗的AL淀粉样变性患者的数据。所有患者均通过刚果红色染色呈活检证明了活检,并同时证明了质体细胞的疾病心脏障碍。根据在第10届国际淀粉样蛋白和淀粉样变性的国际研讨会上建立的标准建立器官受累。 ASCT的方案包括单独动员菌落刺激因子,并用高剂量Melphalan 140或200 mg/m2进行调节。除了分析所有患者的疗效和安全性外,研究人员还分析了不同亚组患者之间疗效的差异。例如,亚组根据不同的诱导治疗方案分配;亚组根据不同的浆细胞鱼数据和FCM数据分配;亚组根据器官受累程度分割,亚组根据不同的维持治疗方案分割。

在研究的第二部分中,研究人员将进行一项前瞻性研究,以探索AL淀粉样变性的最佳自体干细胞移植治疗方案。该方案包括在ASCT之前用硼替佐米和达拉特珠单抗的诱导疗法,ASCT后的Lenalidomide维护治疗,以及移植后复发的治疗选择。

研究类型观察性[患者注册表]
学习规划观察模型:队列
时间观点:其他
目标随访时间5年
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群所有患者均患有淀粉样蛋白疾病,通过活检证实并记录了浆细胞性疾病。 AL淀粉样变性诊断和器官受累的评估是基于以前的共识标准。所有患者都接受了自体干细胞移植。
健康)状况
  • Al淀粉样变性
  • 浆细胞性障碍
干涉不提供
研究组/队列不提供
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况通过邀请注册
估计入学人数
(提交:2019年12月22日)
500
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2030年12月31日
估计的初级完成日期2025年12月31日(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 男女不限;
  • 年龄18-75岁;
  • 新诊断AL的患者;
  • 适合自体造血干细胞移植;
  • 在血清和/或尿液中检测到的异常M蛋白或游离轻链
  • ECOG得分0-2分;
  • 受试者(或其法律代表)必须签署知情同意文件,以表明了解研究所需的目的和程序以及参加研究的意愿。

排除标准:

  • 怀孕和母乳喂养的妇女;
  • 患有多发性骨髓瘤的受试者;
  • 对任何治疗药物的高敏性;
  • 受试者患有严重的心血管疾病;
  • 受试者患有严重的身体疾病和精神疾病;
  • 研究人员认为的其他条件不适合移植。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄18年至75岁(成人,老年人)
接受健康的志愿者
联系人仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04210791
其他研究ID编号NJCT-1901
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明不提供
责任方南京大学医学院医学博士Zhi-hong Liu
研究赞助商南京大学医学院
合作者不提供
调查人员
研究主任:医学博士Zhihong Liu南京大学医学院
PRS帐户南京大学医学院
验证日期2021年1月