• 本研究参与者的ABR与先前在观察性研究中接受过治疗的同一参与者的ABR的患者内比较[时间范围：基线：第52周的基线]
  在BIVV001每周预防治疗期间ABR的患者内部比较与参与研究242HA201/obs16221的预防治疗的参与者的历史预防治疗期相比，这是一项观察性研究
• 年度化出血率（ABR）按出血类型[时间范围：基线至第52周]
  ABR通过出血类型，例如自发或每项研究臂创伤
• 按出血的位置[时间范围：基线至第52周]年度化出血率（ABR）
  每研究臂，按流血的位置，例如关节，肌肉，内部或皮肤/粘膜
• 所有出血情节（包括未经处理的出血情节）的年化出血率（ABR）[时间范围：基线至第52周]
  ABR对于所有研究臂预防治疗的所有出血发作（包括未处理的出血发作）
• ABR在每周一次（QW）预防治疗期与按需治疗期间的ABR内（QW）的ABR比较[时间范围：基线至第52周]
  在按需手臂的按需治疗期间，QW预防治疗期与ABR相对于ABR的ABR内的患者内比较
• 维持FVIII活动水平的参与者的百分比[时间范围：第52周]
  预防治疗组中维持FVIII活动水平的参与者的百分比
• BIVV001的注射和剂量数量治疗出血发作[时间范围：第52周]
  每次研究手臂和治疗方案的注射量和剂量
• 单个注入BIVV001治疗的出血发作百分比[时间范围：第52周]
  通过单个注射BIVV001的每研究部门和治疗方案处理的出血发作百分比
• 评估对BIVV001单个出血发作的响应[时间范围：基线至第52周]
  评估对BIVV001的反应，基于国际血栓形成和止血社会（ISTH）4分反应量表，每个研究方案
• 医师对参与者基于BIVV001治疗的反应的全球评估[时间范围：基线至第52周]
  医师对参与者对BIVV001治疗的反应的全球评估基于每个研究部门和治疗方案的4分反应量表
• 总年化BIVV001消费[时间范围：基线至第52周]
  每个参与者每个研究部门和治疗方案的年度BIVV001消耗量
• 年度关节出血率（AJBR）[时间范围：基线至第52周]
  每个研究部门和治疗方案年度化关节出血率（AJBR）
• 目标关节分辨率[时间范围：第52周]
  基于ISTH标准的第52周的目标关节分辨率，用于预防治疗组
• 血友病联合健康评分（HJHS）总分的变化和域分数[时间范围：基线至第52周]
  从基线到第52周的总得分和域分数（例如，肿胀和强度）在预防治疗组中评估。
• 变更患者报告的结果测量信息系统 - 毛发形式（PROMIS-SF）身体功能[时间范围：基线到第52周]
  Promis-SF身体功能（> = 18岁）的变化从基线到第52周的预防治疗组
• Haem-A-A-QOL总分和身体健康得分的变化[时间范围：基线至第52周]
  在预防治疗组中，高血压的变化（≥17岁）的总得分和物理健康评分度量从基线到第52周的变化
• 研究人员或外科医生对参与者对BIVV001治疗的止血反应的评估[时间范围：基线至第52周]
  研究人员或外科医生对参与者对BIVV001治疗的止血反应的评估在手术程序量表上4点反应
• 大手术期间围手术期间保持止血的注射和剂量[时间范围：基线至第52周]
• 大型手术期间围手术期间的总BIVV001 [时间范围：基线至第52周]
• 大手术期间使用的血液成分输血数量[时间范围：基线至第52周]
• 大手术期间使用的血液成分输血类型[时间范围：基线至第52周]
• 大手术围手术期间的估计失血[时间范围：基线至第52周]
• 发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：基线至第52周]
  发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者
• 具有抑制剂开发的参与者数量[时间范围：基线至第52周]
  通过Nijmegen修饰的Bethesda测定法确定的抑制剂（针对VIII [FVIII]的中和抗体的开发
• 出现栓塞和血小板事件的参与者数量[时间范围：基线至第52周]
• PK参数：最大活动（CMAX）[时间范围：基线到第52周]
• PK参数：消除半衰期（T1/2）[时间范围：基线至第26周]
• PK参数：总通量（CL）[时间范围：基线至第26周]
• PK参数：稳态（CLSS）的总清除率[时间范围：基线至第26周]
• PK参数：累积指数（AI）[时间范围：基线至第26周]
• PK参数：活动时间曲线下的面积（AUC）[时间范围：基线至第26周]
• PK参数：稳态分布量（VSS）[时间范围：基线至第26周]
• PK参数：平均停留时间（MRT）[时间范围：基线至第26周]
• PK参数：增量恢复（IR）[时间范围：基线至第26周]
• PK参数：槽活动（CORTROUGH）[时间范围：基线到第52周]
• PK参数：FVIII活动水平以上的时间[时间范围：基线至第26周]

主要目标：

- 评估BIVV001作为预防治疗组中预防治疗的功效。

次要目标：

• 评估BIVV001作为预防治疗的功效。
• 评估BIVV001在出血发作中的疗效
• 评估BIVV001的消耗以预防和治疗出血发作
• 评估BIVV001预防对联合健康结果的影响
• 评估BIVV001预防对生活质量（QOL）结果的影响
• 评估BIVV001的功效对围手术期管理
• 评估BIVV001处理的安全性和耐受性
• 评估基于1阶段激活的部分凝血蛋白时间（APTT）和2阶段发色FVIII活性测定的BIVV001的药代动力学（PK）

预防臂的参与者将每周接受预防剂量的BIVV001，持续52周。按需ARM的参与者将按需收到26周的BIVV001，然后再转换为每周预防持续26周。

赞助商计划进行长期安全试验。根据资格标准，将向完成治疗期的患者提供这项开放标签扩展研究的注册。

• 实验：预防
  参与者将在预防治疗方案中每周一次（QW）接受BIVV001 52周
  干预：药物：efanesoctocog alfa（BIVV001）
• 实验：按需
  参与者将按需收到BIVV001 26周，然后将BIVV001的预防治疗方案切换26周。
  干预：药物：efanesoctocog alfa（BIVV001）

纳入标准：

• 在签署知情同意书时，男性或女性的参与者必须等于或大于12岁。
• 严重的血友病A，定义为<1 iu/dl（<1％）内源性FVIII活性，如中央实验室在筛查时或历史医疗记录中所记录的，表现出<1％FVIII凝血活性（FVIII：fviii：c）或临床实验室。已知产生严重血友病的文献基因型
• 先前使用任何重组和/或等离子体衍生的FVIII的血友病A（预防或按需）治疗至少150 EDS。

• 当前方案包括以下一项：

  • 在过去的12个月中，使用FVIII产物或预防性依然依珠单抗治疗的预防治疗方案至少6个月。需要考虑适当的冲洗时间。

  • 用FVIII产物的按需方案在过去的12个月中至少有12个出血发作，或者在研究入学人数之前的前6个月中至少有6个出血发作。

    • 按需参与者正在接受26周的按需期间接受预防治疗方案。
• 参与者或替代物的意愿和能力（护理人员或家庭成员≥18岁）可以完成研究电子日记（EPD）（EPD）并在整个研究中使用EPD的培训。
• 参与者或其合法授权的代表（例如，父母或法定监护人）了解研究的目的和风险，愿意并且能够遵守研究要求并提供签名和日期的知情同意或同意（作为适用（适用）） ）并授权根据国家和地方参与者的隐私法规使用受保护的健康信息。

排除标准：

• 临床意义的肝病。
• 严重的活性细菌或病毒感染（除慢性肝炎或HIV以外）在筛查后30天内存在。
• 除血友病外，其他已知的凝血障碍。
• 与任何FVIII产品相关的超敏反应或过敏反应史
• 筛查时定义为≥0.6BU/mL的阳性抑制剂结果。阳性抑制剂测试的病史定义为≥0.6BU/mL。抑制剂的家族史不会排除参与者。
• 筛选前20周内使用Emicizumab
• 筛查前8周内进行大型手术。

以上信息并非旨在包含与患者潜在参与临床试验有关的所有注意事项。