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2019年11月7日 |
2019年11月12日 |
2021年6月3日 |
2020年2月10日 |
2021年11月30日(主要结果度量的最终数据收集日期) |
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- 所有出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗或最终剂量后24周后emicizumab;大约30个月)]
基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。 - 中位数计算出所有出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在研究中进行了52周后,或者在emicizumab的最终剂量后24周;长达大约30个月)]
- 所有出血的平均计算计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/中断访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗或emicizumab最终剂量后24周的Emicizumab治疗之后;长达大约30个月)]
- 关节出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,并在从基线到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在研究中进行了52周后,或在最终剂量后24周进行了52周后emicizumab;大约30个月)]
基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。 - 中位数计算了关节出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或在emicizumab的最终剂量后24周进行emicizumab后24周;长达大约30个月)]
- 关节出血的平均计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据以及从基线到研究完成/停止访问的流血日期(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或在emicizumab最终剂量后24周进行emicizumab的治疗;长达大约30个月)]
- 目标关节出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的出血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗或最终剂量后24周后emicizumab;长达大约30个月)]
基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。 - 中位数计算的目标关节出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的几天到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量后24周进行了52周的emicizumab治疗emicizumab;大约30个月)]
- 目标关节出血的平均计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后或最终剂量后24周,最终剂量emicizumab;大约30个月)]
- 自发性出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的几天到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量后24周进行了52周的emicizumab治疗emicizumab;大约30个月)]
基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。 - 中位数计算的自发出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量的Emicizumab后24周进行emicizumab治疗;长达大约30个月)]
- 自发出血的平均计算计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到流血到研究完成/停止访问(在研究中至少52周后,在研究中进行了52周后,或在最终剂量的Emicizumab后24周内;长达大约30个月)]
- 为成人参与者获取问卷:从日常活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/中断访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 为成人参与者获取问卷:从社会活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/中断访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获成人参与者的问卷:从娱乐活动风险感知中的基线变化和影响域的评分随时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停学访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获成人参与者的问卷:随着时间的推移,从工作影响域中的基线变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获成人参与者的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的时间范围内的基线变化,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获成人参与者的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,从基线中的基线变化在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获成人参与者的问卷:随着时间的推移[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的疼痛域中的基线,以及此后每12周,直到学习完成/停职访问(至少52次)在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:从日常活动风险感知和影响域分数的基线变化[时间范围:基线(基线)(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:从社交活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:从娱乐活动活动风险感知和影响域的分数(时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、25、37和49周以及此后每12周)的变化访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:从学校影响域中的基线随时间变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少至少)在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:随时间范围内的基线(时间范围:基线:基线)(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周更改,直到学习完成/停止访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:随着时间的流逝,从基线中的基线变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少至少)在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:随着时间的推移(时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的疼痛域评分,从基线变化在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获护理人员的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的时间范围,从基线变化,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少52周)在研究中的emicizumab治疗或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 关注护理人员的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,从基线中的基线变化,此后每12周,直到学习完成/中断访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 喜欢Emicizumab SC治疗的参与者和护理人员,他们以前的血友病治疗或没有偏好,如通过在第17周使用Emicizumab偏好调查所评估的[时间范围:第17周]
SC =皮下; iv =静脉注射 - 血友病关节健康随时间时间的评分[时间范围:-7至-1,第25、49周以及此后每24周一次,直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后或最终后24周emicizumab剂量;大约30个月)]
- 随着时间的推移,从基线到中度到剧烈的体育锻炼的持续时间[时间范围:基线(第1-2周)和第12-13、24-25、36-37周和48-49]的变化
- 从平均每日阶跃计数的基线随时间时间的变化[时间范围:基线(第1-2周)和第12-13、24-25、36-37周和48-49]
- 月经出血问卷(MBQ)针对育儿潜力的女性参与者:从MBQ总分中的基线变化[时间范围:基线:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、17、21、21、25、29、33, 37、41、45、49,此后每4周一次,直到完成完成(长达30个月)]
- 月经出血问卷(MBQ)针对育儿潜力的女性参与者:随着时间的时间量表得分从基线变化[时间范围:基线:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、17、21、25、29、29、33, 37、41、45、49,此后每4周一次,直到完成完成(长达30个月)]
- 月经出血问卷(MBQ)针对育儿潜力的女性参与者:从基准的生活质量分子量表得分随时间范围[时间范围:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、21、25、29, 33、37、41、45、49,此后每4周,直到完成完成(长达30个月)]
- 针对育儿潜力的女性参与者的月经出血问卷(MBQ):不规则性分量量表随时间量表的变化[时间范围:基线:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、21、25、29、29、29、29、29、33, 37、41、45、49,此后每4周一次,直到完成完成(长达30个月)]
- 月经出血问卷(MBQ)针对育儿潜力的女性参与者:随时间范围的疼痛子量表得分的变化[时间范围:基线:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、21、21、25、29、33, 37、41、45、49,此后每4周一次,直到完成完成(长达30个月)]
- 女性参与者的月经日记(Menstruation Diary)具有育儿潜力的女性参与者:PBAC分数随时间[时间范围:基线(基线)(第1天)和每月(在月经的天数),直到完成研究完成(最多30个月)
- 根据世界卫生组织(WHO)毒性评分量表[时间范围:从筛查(天-28天到-1)到学习完成/终止访问(至少52周后)在研究中的emicizumab治疗或emicizumab停用后24周;大约30个月)]]
- 有不良事件的参与者数量导致研究药物停用[时间范围:从筛查(第-28天到-1)到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或emicizumab停用后24周;最多约30个月)]
- 至少有一次血栓栓塞事件的参与者人数[时间范围:从筛查(第-28天到-1)到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗或Emicizumab desmination Premantuation emicizumab治疗后24周;大约30个月)]]
- 至少有一次血栓性微血管病事件的参与者人数[时间范围:从筛查(第28天到-1)到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗后,或emicizumab停止后24周;最多约30个月)]
- 根据WHO毒性评分量表[时间范围:从筛查(第-28天到-1)到研究完成/停职访问(至少经过52周的Emicizumab治疗后,从筛查(天-28到-1),至少有一个注射位点反应的参与者数量在研究中或emicizumab停用后24周;大约30个月)]
- 至少有一次严重的超敏反应,过敏反应和过敏反应的参与者人数[时间范围:从筛查(天-28至-1)到研究完成/停职访问(在研究中至少进行52周的Emicizumab治疗后或24周后emicizumab停用后,大约30个月)]]
- 至少有一个实验室异常的参与者人数[时间范围:从筛查(第28天到-1)到研究完成/停止访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或emicizumab停用后24周;大约30个月)]]
将测量血液学和血液化学的实验室参数,并将其与标准参考范围进行比较。标准参考范围之外的值被认为是异常。并非每个实验室异常都符合不利事件。如果实验室测试结果符合以下任何标准,则将报告为不良事件:伴随着临床症状;导致研究治疗或医疗干预的变化;或在调查人员的判断中具有临床意义。 - 从基线的呼吸速率随时间的变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、13、17、21、21、25、29、33、37、41、41、45和49此后12周,直到学习完成/停用访问(最多30个月)]
- 从基线脉搏频率随时间的变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、9、13、17、21、25、29、33、37、41、41、45和49号此后12周,直到学习完成/停用访问(最多30个月)]
- 随着时间的流逝,体温的基线变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、9、13、17、21、21、25、29、33、37、41、45和49号此后12周,直到学习完成/停用访问(最多30个月)]
- 随着时间的推移的收缩压基线[时间范围:基线,第1、2、3、4、9、9、13、17、21、25、29、33、37、37、41、41、45和49周,基线,基线。此后每12周一次,直到学习完成/中断访问(最多30个月)]
- 舒张压的基线随时间的变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、13、17、21、21、25、29、33、37、41、41、45和49和49此后每12周一次,直到学习完成/中断访问(最多30个月)]
- 随着时间的时间心电图(ECG)参数的基线变化:QT,QT,QTCB,QTCF,RR,PR和QRS间隔[时间范围:基线,第5、25和49周,之后每12周,直到研究完成/停止访问(长达大约30个月)]
- 通过心电图(ECG)[时间范围:基线,第5、25和49周,每12周,直到研究完成/终止访问(大约30个月),从心率随时间的基线变化(ECG:基线,第5、25和49周)]
- emicizumab的等离子体槽浓度(Cortrough)随时间时间[时间范围:在第1、2、3、4、5、9、13、17、21、25、29、29、29、33、37、37、41、41和45周的第1、2、3、4、5、9、17、21、21、25、21、25、21、25、21、25、21、21、21、41和45 49,此后每12周,直到研究完成/中断(最多30个月)]
- 基线和基线后针对Emicizumab的抗药物抗体的参与者人数[时间范围:基线前的剂量(第1周)和第5、13、25、33、41和49周,此后每12周,直到研究完成/中断(长达大约30个月)]
- 随着时间的推移[时间范围:筛查(-28至-1)和第1、13、25、37和49周以及此后的每12周,直到学习完成/中断(最高)大约30个月)]]
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- 所有出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗或最终剂量后24周后emicizumab;大约30个月)]
基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。 - 中位数计算出所有出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在研究中进行了52周后,或者在emicizumab的最终剂量后24周;长达大约30个月)]
- 所有出血的平均计算计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/中断访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗或emicizumab最终剂量后24周的Emicizumab治疗之后;长达大约30个月)]
- 关节出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,并在从基线到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在研究中进行了52周后,或在最终剂量后24周进行了52周后emicizumab;大约30个月)]
基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。 - 中位数计算了关节出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或在emicizumab的最终剂量后24周进行emicizumab后24周;长达大约30个月)]
- 关节出血的平均计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据以及从基线到研究完成/停止访问的流血日期(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或在emicizumab最终剂量后24周进行emicizumab的治疗;长达大约30个月)]
- 目标关节出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的出血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗或最终剂量后24周后emicizumab;长达大约30个月)]
基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。 - 中位数计算的目标关节出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的几天到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量后24周进行了52周的emicizumab治疗emicizumab;大约30个月)]
- 目标关节出血的平均计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后或最终剂量后24周,最终剂量emicizumab;大约30个月)]
- 自发性出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的几天到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量后24周进行了52周的emicizumab治疗emicizumab;大约30个月)]
基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。 - 中位数计算的自发出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量的Emicizumab后24周进行emicizumab治疗;长达大约30个月)]
- 自发出血的平均计算计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到流血到研究完成/停止访问(在研究中至少52周后,在研究中进行了52周后,或在最终剂量的Emicizumab后24周内;长达大约30个月)]
- 血友病关节健康随时间时间的评分[时间范围:-7至-1,第25、49周以及此后每24周一次,直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后或最终后24周emicizumab剂量;大约30个月)]
- 为成人参与者获取问卷:从日常活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/中断访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 为成人参与者获取问卷:从社会活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/中断访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获成人参与者的问卷:从娱乐活动风险感知中的基线变化和影响域的评分随时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停学访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获成人参与者的问卷:随着时间的推移,从工作影响域中的基线变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获成人参与者的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的时间范围内的基线变化,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获成人参与者的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,从基线中的基线变化在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获成人参与者的问卷:随着时间的推移[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的疼痛域中的基线,以及此后每12周,直到学习完成/停职访问(至少52次)在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:从日常活动风险感知和影响域分数的基线变化[时间范围:基线(基线)(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:从社交活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:从娱乐活动活动风险感知和影响域的分数(时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、25、37和49周以及此后每12周)的变化访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:从学校影响域中的基线随时间变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少至少)在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:随时间范围内的基线(时间范围:基线:基线)(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周更改,直到学习完成/停止访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:随着时间的流逝,从基线中的基线变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少至少)在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获小儿参与者的问卷:随着时间的推移(时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的疼痛域评分,从基线变化在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 捕获护理人员的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的时间范围,从基线变化,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少52周)在研究中的emicizumab治疗或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 关注护理人员的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,从基线中的基线变化,此后每12周,直到学习完成/中断访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
捕获=血友病挑战的综合评估工具 - 喜欢Emicizumab SC治疗的参与者和护理人员,他们以前的血友病治疗或没有偏好,如通过在第17周使用Emicizumab偏好调查所评估的[时间范围:第17周]
SC =皮下; iv =静脉注射 - 随着时间的推移,从基线到中度到剧烈的体育锻炼的持续时间[时间范围:基线(第1-2周)和第12-13、24-25、36-37周和48-49]的变化
- 从平均每日阶跃计数的基线随时间时间的变化[时间范围:基线(第1-2周)和第12-13、24-25、36-37周和48-49]
- emicizumab的等离子体槽浓度(Cortrough)随时间时间[时间范围:在第1、2、3、4、5、9、13、17、21、25、29、29、29、33、37、37、41、41和45周的第1、2、3、4、5、9、17、21、21、25、21、25、21、25、21、25、21、21、21、41和45 49,此后每12周,直到研究完成/中断(最多30个月)]
- 基线和基线后针对Emicizumab的抗药物抗体的参与者人数[时间范围:基线前的剂量(第1周)和第5、13、25、33、41和49周,此后每12周,直到研究完成/中断(长达大约30个月)]
- 随着时间的推移[时间范围:筛查(-28至-1)和第1、13、25、37和49周以及此后的每12周,直到学习完成/中断(最高)大约30个月)]]
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不提供 |
不提供 |
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一项评估emicizumab的安全性,有效性,药代动力学和药物动力学的研究 |
一项多中心,开放标签的研究,用于评估无FVIII抑制剂的轻度或中度血友病患者的Emicizumab的安全性,功效,药代动力学和药效学 |
这是一项多中心,开放标签的单臂研究,旨在评估Emicizumab的安全性,功效,药代动力学和药物学对轻度或中度血友病A的参与者,而没有抑制剂对因子VIII(FVIII)。 |
不提供 |
介入 |
阶段3 |
分配:N/A 干预模型:单一组分配 掩蔽:无(打开标签) 主要目的:治疗 |
- 无抑制剂的轻度遗传因子VIII缺乏疾病
- 中等遗传因子VIII缺乏疾病,没有抑制剂
- 血友病a
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药物:Emicizumab 四个加载剂量的Emicizumab 3 mg/kg将每周皮下施用一次(QW)4周,然后参与者偏爱以下维护方案之一:1.5 mg/kg QW,3 mg/kg每2周(Q2W) ),或每4周(Q4W)6 mg/kg。 其他名称: - Hemlibra
- RO5534262
- RG6013
- ACE910
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实验:Emicizumab 无需因子VIII(FVIII)抑制剂的轻度和中度血友病A的参与者将接受Emicizumab载荷剂量方案,然后是参与者偏爱3种维持剂量方案之一。 干预:药物:Emicizumab |
不提供 |
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招募 |
70 |
50 |
2022年5月17日 |
2021年11月30日(主要结果度量的最终数据收集日期) |
纳入标准: - 诊断为轻度(FVIII水平> 5%至<40%)或中度(FVIII水平≥1%至≤5%),没有FVIII抑制剂A
- 重量≥3公斤(kg)
- 基于研究者评估的预防需求
- 在入学前8周内的8周内,抑制剂(即,<0.6 Bethesda单位[BU/ML])的阴性测试
- 在过去5年中,没有记录的抑制剂(即,<0.6 BU/ml),FVIII半衰期<6小时或FVIII恢复<66%
- 预防或情节FVIII治疗的细节以及至少在入学前24周内出血的数量
- 足够的血液学肝功能
- 对于生育潜力的妇女:在治疗期间以及最终剂量的研究药物后至少24周内戒酒或使用避孕措施(根据方案中定义)
排除标准: - 遗传或获得的出血障碍除了轻度或中等先天性血友病A
- 在筛查前48周内,非法药物或酗酒的历史,在调查人员的判断中
- 以前(在过去的12个月内)或目前治疗血栓栓塞疾病或血栓栓塞疾病的迹象
- 目前可能增加出血或血栓形成风险的其他情况
- 与单克隆抗体疗法或Emicizumab注射的成分相关的临床显着性高敏病史
- 在Emicizumab加载剂量阶段进行的计划手术(允许在第5周开始,Emicizumab的参与者进行手术)
- CD4计数已知的HIV感染<200个细胞(/μL)
- 伴随疾病,病情,筛查评估或实验室测试的明显异常,或可能干扰研究的进行的治疗,或者在研究人员认为的情况下,对参与者施加研究药物会带来额外的不可接受的风险。
- 收到以下任何一项:一种研究药物,用于治疗或降低上一次药物施用5个半衰期以内的血友病的风险,但先前的emicizumab预防症;在过去30天或5个半衰期内,以较短者为准的非生物相关的研究药物;或目前正在管理或计划管理的任何其他调查药物
- 研究人员认为无法遵守研究方案
- 怀孕或母乳喂养或打算在研究期间怀孕(生育潜力的女性必须在开始研究药物前7天内具有阴性血清妊娠试验结果)
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儿童,成人,老年人 |
不 |
联系人:参考研究ID编号:BO41423 www.roche.com/about_roche/roche_worldwide.htm | 888-662-6728(仅美国) | Global-Roche-genentech-trials@gene.com | |
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比利时,加拿大,法国,德国,意大利,荷兰,波兰,南非,西班牙,英国,美国 |
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NCT04158648 |
BO41423 2019-002179-32(Eudract编号) |
不 |
研究美国FDA调节的药物: | 是的 | 研究美国FDA调节的设备产品: | 不 |
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计划共享IPD: | 是的 | 计划描述: | 合格的研究人员可以通过请求平台(www.vivli.org)要求访问各个患者级别的数据。有关罗氏合格研究标准的更多详细信息,请参见此处(https://vivli.org/ourmember/roche/)。
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