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出境医 / 临床实验 / 一项研究,用于评估emicizumab的安全性,功效,药代动力学和药效学对无FVIII抑制剂的轻度或中度友善A的参与者(Haven 6)

一项研究,用于评估emicizumab的安全性,功效,药代动力学和药效学对无FVIII抑制剂的轻度或中度友善A的参与者(Haven 6)

研究描述
简要摘要:
这是一项多中心,开放标签的单臂研究,旨在评估Emicizumab的安全性,功效,药代动力学和药物学对轻度或中度血友病A的参与者,而没有抑制剂对因子VIII(FVIII)。

病情或疾病 干预/治疗阶段
轻度遗传因子VIII缺乏疾病,没有抑制剂中度遗传因子VIII缺乏疾病,没有抑制剂血友病A药物:Emicizumab阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 70名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题:一项多中心,开放标签的研究,用于评估无FVIII抑制剂的轻度或中度血友病患者的Emicizumab的安全性,功效,药代动力学和药效学
实际学习开始日期 2020年2月10日
估计的初级完成日期 2021年11月30日
估计 学习完成日期 2022年5月17日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:Emicizumab
无需因子VIII(FVIII)抑制剂的轻度和中度血友病A的参与者将接受Emicizumab载荷剂量方案,然后是参与者偏爱3种维持剂量方案之一。
药物:Emicizumab
四个加载剂量的Emicizumab 3 mg/kg将每周皮下施用一次(QW)4周,然后参与者偏爱以下维护方案之一:1.5 mg/kg QW,3 mg/kg每2周(Q2W) ),或每4周(Q4W)6 mg/kg。
其他名称:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

结果措施
主要结果指标
  1. 基于模型的每年出血率的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗或最终剂量后24周后emicizumab;大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。

  2. 中位数计算的处理过出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线收集到流血的天数到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗后,或在最终剂量的Emicizumab后24周进行emicizumab后24周;长达大约30个月)]
  3. 经过处理过的出血的平均计算计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或在emicizumab的最终剂量后24周进行emicizumab后24周;长达大约30个月)]

次要结果度量
  1. 所有出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗或最终剂量后24周后emicizumab;大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。

  2. 中位数计算出所有出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在研究中进行了52周后,或者在emicizumab的最终剂量后24周;长达大约30个月)]
  3. 所有出血的平均计算计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/中断访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗或emicizumab最终剂量后24周的Emicizumab治疗之后;长达大约30个月)]
  4. 关节出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,并在从基线到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在研究中进行了52周后,或在最终剂量后24周进行了52周后emicizumab;大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。

  5. 中位数计算了关节出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或在emicizumab的最终剂量后24周进行emicizumab后24周;长达大约30个月)]
  6. 关节出血的平均计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据以及从基线到研究完成/停止访问的流血日期(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或在emicizumab最终剂量后24周进行emicizumab的治疗;长达大约30个月)]
  7. 目标关节出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的出血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗或最终剂量后24周后emicizumab;长达大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。

  8. 中位数计算的目标关节出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的几天到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量后24周进行了52周的emicizumab治疗emicizumab;大约30个月)]
  9. 目标关节出血的平均计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后或最终剂量后24周,最终剂量emicizumab;大约30个月)]
  10. 自发性出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的几天到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量后24周进行了52周的emicizumab治疗emicizumab;大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。

  11. 中位数计算的自发出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量的Emicizumab后24周进行emicizumab治疗;长达大约30个月)]
  12. 自发出血的平均计算计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到流血到研究完成/停止访问(在研究中至少52周后,在研究中进行了52周后,或在最终剂量的Emicizumab后24周内;长达大约30个月)]
  13. 为成人参与者获取问卷:从日常活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/中断访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  14. 为成人参与者获取问卷:从社会活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/中断访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  15. 捕获成人参与者的问卷:从娱乐活动风险感知中的基线变化和影响域的评分随时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停学访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  16. 捕获成人参与者的问卷:随着时间的推移,从工作影响域中的基线变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  17. 捕获成人参与者的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的时间范围内的基线变化,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  18. 捕获成人参与者的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,从基线中的基线变化在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  19. 捕获成人参与者的问卷:随着时间的推移[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的疼痛域中的基线,以及此后每12周,直到学习完成/停职访问(至少52次)在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  20. 捕获小儿参与者的问卷:从日常活动风险感知和影响域分数的基线变化[时间范围:基线(基线)(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  21. 捕获小儿参与者的问卷:从社交活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  22. 捕获小儿参与者的问卷:从娱乐活动活动风险感知和影响域的分数(时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、25、37和49周以及此后每12周)的变化访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  23. 捕获小儿参与者的问卷:从学校影响域中的基线随时间变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少至少)在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  24. 捕获小儿参与者的问卷:随时间范围内的基线(时间范围:基线:基线)(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周更改,直到学习完成/停止访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  25. 捕获小儿参与者的问卷:随着时间的流逝,从基线中的基线变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少至少)在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  26. 捕获小儿参与者的问卷:随着时间的推移(时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的疼痛域评分,从基线变化在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  27. 捕获护理人员的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的时间范围,从基线变化,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少52周)在研究中的emicizumab治疗或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  28. 关注护理人员的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,从基线中的基线变化,此后每12周,直到学习完成/中断访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具

  29. 喜欢Emicizumab SC治疗的参与者和护理人员,他们以前的血友病治疗或没有偏好,如通过在第17周使用Emicizumab偏好调查所评估的[时间范围:第17周]
    SC =皮下; iv =静脉注射

  30. 血友病关节健康随时间时间的评分[时间范围:-7至-1,第25、49周以及此后每24周一次,直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后或最终后24周emicizumab剂量;大约30个月)]
  31. 随着时间的推移,从基线到中度到剧烈的体育锻炼的持续时间[时间范围:基线(第1-2周)和第12-13、24-25、36-37周和48-49]的变化
  32. 从平均每日阶跃计数的基线随时间时间的变化[时间范围:基线(第1-2周)和第12-13、24-25、36-37周和48-49]
  33. 月经出血问卷(MBQ)针对育儿潜力的女性参与者:从MBQ总分中的基线变化[时间范围:基线:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、17、21、21、25、29、33, 37、41、45、49,此后每4周一次,直到完成完成(长达30个月)]
  34. 月经出血问卷(MBQ)针对育儿潜力的女性参与者:随着时间的时间量表得分从基线变化[时间范围:基线:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、17、21、25、29、29、33, 37、41、45、49,此后每4周一次,直到完成完成(长达30个月)]
  35. 月经出血问卷(MBQ)针对育儿潜力的女性参与者:从基准的生活质量分子量表得分随时间范围[时间范围:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、21、25、29, 33、37、41、45、49,此后每4周,直到完成完成(长达30个月)]
  36. 针对育儿潜力的女性参与者的月经出血问卷(MBQ):不规则性分量量表随时间量表的变化[时间范围:基线:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、21、25、29、29、29、29、29、33, 37、41、45、49,此后每4周一次,直到完成完成(长达30个月)]
  37. 月经出血问卷(MBQ)针对育儿潜力的女性参与者:随时间范围的疼痛子量表得分的变化[时间范围:基线:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、21、21、25、29、33, 37、41、45、49,此后每4周一次,直到完成完成(长达30个月)]
  38. 女性参与者的月经日记(Menstruation Diary)具有育儿潜力的女性参与者:PBAC分数随时间[时间范围:基线(基线)(第1天)和每月(在月经的天数),直到完成研究完成(最多30个月)
  39. 根据世界卫生组织(WHO)毒性评分量表[时间范围:从筛查(天-28天到-1)到学习完成/终止访问(至少52周后)在研究中的emicizumab治疗或emicizumab停用后24周;大约30个月)]]
  40. 有不良事件的参与者数量导致研究药物停用[时间范围:从筛查(第-28天到-1)到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或emicizumab停用后24周;最多约30个月)]
  41. 至少有一次血栓栓塞事件的参与者人数[时间范围:从筛查(第-28天到-1)到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗或Emicizumab desmination Premantuation emicizumab治疗后24周;大约30个月)]]
  42. 至少有一次血栓性微血管病事件的参与者人数[时间范围:从筛查(第28天到-1)到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗后,或emicizumab停止后24周;最多约30个月)]
  43. 根据WHO毒性评分量表[时间范围:从筛查(第-28天到-1)到研究完成/停职访问(至少经过52周的Emicizumab治疗后,从筛查(天-28到-1),至少有一个注射位点反应的参与者数量在研究中或emicizumab停用后24周;大约30个月)]
  44. 至少有一次严重的超敏反应,过敏反应和过敏反应的参与者人数[时间范围:从筛查(天-28至-1)到研究完成/停职访问(在研究中至少进行52周的Emicizumab治疗后或24周后emicizumab停用后,大约30个月)]]
  45. 至少有一个实验室异常的参与者人数[时间范围:从筛查(第28天到-1)到研究完成/停止访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或emicizumab停用后24周;大约30个月)]]
    将测量血液学和血液化学的实验室参数,并将其与标准参考范围进行比较。标准参考范围之外的值被认为是异常。并非每个实验室异常都符合不利事件。如果实验室测试结果符合以下任何标准,则将报告为不良事件:伴随着临床症状;导致研究治疗或医疗干预的变化;或在调查人员的判断中具有临床意义。

  46. 从基线的呼吸速率随时间的变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、13、17、21、21、25、29、33、37、41、41、45和49此后12周,直到学习完成/停用访问(最多30个月)]
  47. 从基线脉搏频率随时间的变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、9、13、17、21、25、29、33、37、41、41、45和49号此后12周,直到学习完成/停用访问(最多30个月)]
  48. 随着时间的流逝,体温的基线变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、9、13、17、21、21、25、29、33、37、41、45和49号此后12周,直到学习完成/停用访问(最多30个月)]
  49. 随着时间的推移的收缩压基线[时间范围:基线,第1、2、3、4、9、9、13、17、21、25、29、33、37、37、41、41、45和49周,基线,基线。此后每12周一次,直到学习完成/中断访问(最多30个月)]
  50. 舒张压的基线随时间的变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、13、17、21、21、25、29、33、37、41、41、45和49和49此后每12周一次,直到学习完成/中断访问(最多30个月)]
  51. 随着时间的时间心电图(ECG)参数的基线变化:QT,QT,QTCB,QTCF,RR,PR和QRS间隔[时间范围:基线,第5、25和49周,之后每12周,直到研究完成/停止访问(长达大约30个月)]
  52. 通过心电图(ECG)[时间范围:基线,第5、25和49周,每12周,直到研究完成/终止访问(大约30个月),从心率随时间的基线变化(ECG:基线,第5、25和49周)]
  53. emicizumab的等离子体槽浓度(Cortrough)随时间时间[时间范围:在第1、2、3、4、5、9、13、17、21、25、29、29、29、33、37、37、41、41和45周的第1、2、3、4、5、9、17、21、21、25、21、25、21、25、21、25、21、21、21、41和45 49,此后每12周,直到研究完成/中断(最多30个月)]
  54. 基线和基线后针对Emicizumab的抗药物抗体的参与者人数[时间范围:基线前的剂量(第1周)和第5、13、25、33、41和49周,此后每12周,直到研究完成/中断(长达大约30个月)]
  55. 随着时间的推移[时间范围:筛查(-28至-1)和第1、13、25、37和49周以及此后的每12周,直到学习完成/中断(最高)大约30个月)]]

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄:儿童,成人,老年人
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 诊断为轻度(FVIII水平> 5%至<40%)或中度(FVIII水平≥1%至≤5%),没有FVIII抑制剂A
  • 重量≥3公斤(kg)
  • 基于研究者评估的预防需求
  • 在入学前8周内的8周内,抑制剂(即,<0.6 Bethesda单位[BU/ML])的阴性测试
  • 在过去5年中,没有记录的抑制剂(即,<0.6 BU/ml),FVIII半衰期<6小时或FVIII恢复<66%
  • 预防或情节FVIII治疗的细节以及至少在入学前24周内出血的数量
  • 足够的血液学肝功能
  • 对于生育潜力的妇女:在治疗期间以及最终剂量的研究药物后至少24周内戒酒或使用避孕措施(根据方案中定义)

排除标准:

  • 遗传或获得的出血障碍除了轻度或中等先天性血友病A
  • 在筛查前48周内,非法药物或酗酒的历史,在调查人员的判断中
  • 以前(在过去的12个月内)或目前治疗血栓栓塞疾病或血栓栓塞疾病的迹象
  • 目前可能增加出血或血栓形成风险的其他情况
  • 与单克隆抗体疗法或Emicizumab注射的成分相关的临床显着性高敏病史
  • 在Emicizumab加载剂量阶段进行的计划手术(允许在第5周开始,Emicizumab的参与者进行手术)
  • CD4计数已知的HIV感染<200个细胞(/μL)
  • 伴随疾病,病情,筛查评估或实验室测试的明显异常,或可能干扰研究的进行的治疗,或者在研究人员认为的情况下,对参与者施加研究药物会带来额外的不可接受的风险。
  • 收到以下任何一项:一种研究药物,用于治疗或降低上一次药物施用5个半衰期以内的血友病的风险,但先前的emicizumab预防症;在过去30天或5个半衰期内,以较短者为准的非生物相关的研究药物;或目前正在管理或计划管理的任何其他调查药物
  • 研究人员认为无法遵守研究方案
  • 怀孕或母乳喂养或打算在研究期间怀孕(生育潜力的女性必须在开始研究药物前7天内具有阴性血清妊娠试验结果)
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:参考研究ID编号:BO41423 www.roche.com/about_roche/roche_worldwide.htm 888-662-6728(仅美国) Global-Roche-genentech-trials@gene.com

位置
展示显示27个研究地点
赞助商和合作者
霍夫曼·拉罗奇(Hoffmann-La Roche)
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任:临床试验霍夫曼·拉罗奇(Hoffmann-La Roche)
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年11月7日
第一个发布日期icmje 2019年11月12日
上次更新发布日期2021年6月3日
实际学习开始日期ICMJE 2020年2月10日
估计的初级完成日期2021年11月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年10月23日)
  • 基于模型的每年出血率的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗或最终剂量后24周后emicizumab;大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。
  • 中位数计算的处理过出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线收集到流血的天数到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗后,或在最终剂量的Emicizumab后24周进行emicizumab后24周;长达大约30个月)]
  • 经过处理过的出血的平均计算计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或在emicizumab的最终剂量后24周进行emicizumab后24周;长达大约30个月)]
原始主要结果措施ICMJE
(提交:2019年11月7日)
  • 根据世界卫生组织(WHO)的毒性评分量表[时间范围:从筛查(-28天到-1)到学习完成/中断访问(至少52之后)在研究中或emicizumab停用后24周的emicizumab治疗周;大约30个月)]]
  • 经历了至少一项血栓栓塞事件的参与者人数[时间范围:从筛查(第28天到-1)到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的Emicizumab治疗后,或emicizumab停用后24周;到大约30个月)]
  • 至少经历了一次血栓性微血管病事件的参与者人数[时间范围:从筛查(天-28到-1)到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗后,或emicizumab中止后24周;长达大约30个月)]
  • 至少有一个实验室异常的参与者人数[时间范围:从筛查(第28天到-1)到研究完成/停止访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或emicizumab停用后24周;大约30个月)]]
    将测量血液学和血液化学的实验室参数,并将其与标准参考范围进行比较。标准参考范围之外的值被认为是异常。并非每个实验室异常都符合不利事件。如果实验室测试结果符合以下任何标准,则将报告为不良事件:伴随着临床症状;导致研究治疗或医疗干预的变化;或在调查人员的判断中具有临床意义。
  • 根据世界卫生组织毒性评分量表[时间范围:从筛查(天-28到-1)到研究完成/终止访问(至少52周后,Emicizumab至少52周后研究中的治疗或emicizumab停用后24周;大约30个月)]]
  • 有不良事件的参与者人数导致研究药物停用[时间范围:从筛查(第28天到-1)到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的Emicizumab治疗后,或最终剂量后24周emicizumab;大约30个月)]
  • 数量至少经历了一种严重的超敏反应,过敏反应和过敏反应事件[时间范围:从筛查(天-28到-1)到研究完成/停止访问(在研究中至少进行52周的Emicizumab治疗后,或24 Emicizumab停用后几周;大约30个月)]]
  • 从基线的呼吸速率随时间的变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、13、17、21、21、25、29、33、37、41、41、45和49此后12周,直到学习完成/停用访问(最多30个月)]
  • 从基线脉搏频率随时间的变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、9、13、17、21、25、29、33、37、41、41、45和49号此后12周,直到学习完成/停用访问(最多30个月)]
  • 随着时间的流逝,体温的基线变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、9、13、17、21、21、25、29、33、37、41、45和49号此后12周,直到学习完成/停用访问(最多30个月)]
  • 随着时间的推移的收缩压基线[时间范围:基线,第1、2、3、4、9、9、13、17、21、25、29、33、37、37、41、41、45和49周,基线,基线。此后每12周一次,直到学习完成/中断访问(最多30个月)]
  • 舒张压的基线随时间的变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、13、17、21、21、25、29、33、37、41、41、45和49和49此后每12周一次,直到学习完成/中断访问(最多30个月)]
  • 随着时间的时间心电图(ECG)参数的基线变化:QT,QT,QTCB,QTCF,RR,PR和QRS间隔[时间范围:基线,第5、25和49周,之后每12周,直到研究完成/停止访问(长达大约30个月)]
  • 通过心电图(ECG)[时间范围:基线,第5、25和49周,每12周,直到研究完成/终止访问(大约30个月),从心率随时间的基线变化(ECG:基线,第5、25和49周)]
  • 基于模型的每年出血率的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗或最终剂量后24周后emicizumab;大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。
  • 中位数计算的处理过出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线收集到流血的天数到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗后,或在最终剂量的Emicizumab后24周进行emicizumab后24周;长达大约30个月)]
  • 经过处理过的出血的平均计算计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或在emicizumab的最终剂量后24周进行emicizumab后24周;长达大约30个月)]
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年10月23日)
  • 所有出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗或最终剂量后24周后emicizumab;大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。
  • 中位数计算出所有出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在研究中进行了52周后,或者在emicizumab的最终剂量后24周;长达大约30个月)]
  • 所有出血的平均计算计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/中断访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗或emicizumab最终剂量后24周的Emicizumab治疗之后;长达大约30个月)]
  • 关节出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,并在从基线到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在研究中进行了52周后,或在最终剂量后24周进行了52周后emicizumab;大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。
  • 中位数计算了关节出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或在emicizumab的最终剂量后24周进行emicizumab后24周;长达大约30个月)]
  • 关节出血的平均计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据以及从基线到研究完成/停止访问的流血日期(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或在emicizumab最终剂量后24周进行emicizumab的治疗;长达大约30个月)]
  • 目标关节出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的出血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗或最终剂量后24周后emicizumab;长达大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。
  • 中位数计算的目标关节出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的几天到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量后24周进行了52周的emicizumab治疗emicizumab;大约30个月)]
  • 目标关节出血的平均计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后或最终剂量后24周,最终剂量emicizumab;大约30个月)]
  • 自发性出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的几天到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量后24周进行了52周的emicizumab治疗emicizumab;大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。
  • 中位数计算的自发出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量的Emicizumab后24周进行emicizumab治疗;长达大约30个月)]
  • 自发出血的平均计算计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到流血到研究完成/停止访问(在研究中至少52周后,在研究中进行了52周后,或在最终剂量的Emicizumab后24周内;长达大约30个月)]
  • 为成人参与者获取问卷:从日常活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/中断访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 为成人参与者获取问卷:从社会活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/中断访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获成人参与者的问卷:从娱乐活动风险感知中的基线变化和影响域的评分随时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停学访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获成人参与者的问卷:随着时间的推移,从工作影响域中的基线变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获成人参与者的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的时间范围内的基线变化,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获成人参与者的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,从基线中的基线变化在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获成人参与者的问卷:随着时间的推移[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的疼痛域中的基线,以及此后每12周,直到学习完成/停职访问(至少52次)在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:从日常活动风险感知和影响域分数的基线变化[时间范围:基线(基线)(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:从社交活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:从娱乐活动活动风险感知和影响域的分数(时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、25、37和49周以及此后每12周)的变化访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:从学校影响域中的基线随时间变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少至少)在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:随时间范围内的基线(时间范围:基线:基线)(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周更改,直到学习完成/停止访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:随着时间的流逝,从基线中的基线变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少至少)在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:随着时间的推移(时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的疼痛域评分,从基线变化在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获护理人员的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的时间范围,从基线变化,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少52周)在研究中的emicizumab治疗或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 关注护理人员的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,从基线中的基线变化,此后每12周,直到学习完成/中断访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 喜欢Emicizumab SC治疗的参与者和护理人员,他们以前的血友病治疗或没有偏好,如通过在第17周使用Emicizumab偏好调查所评估的[时间范围:第17周]
    SC =皮下; iv =静脉注射
  • 血友病关节健康随时间时间的评分[时间范围:-7至-1,第25、49周以及此后每24周一次,直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后或最终后24周emicizumab剂量;大约30个月)]
  • 随着时间的推移,从基线到中度到剧烈的体育锻炼的持续时间[时间范围:基线(第1-2周)和第12-13、24-25、36-37周和48-49]的变化
  • 从平均每日阶跃计数的基线随时间时间的变化[时间范围:基线(第1-2周)和第12-13、24-25、36-37周和48-49]
  • 月经出血问卷(MBQ)针对育儿潜力的女性参与者:从MBQ总分中的基线变化[时间范围:基线:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、17、21、21、25、29、33, 37、41、45、49,此后每4周一次,直到完成完成(长达30个月)]
  • 月经出血问卷(MBQ)针对育儿潜力的女性参与者:随着时间的时间量表得分从基线变化[时间范围:基线:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、17、21、25、29、29、33, 37、41、45、49,此后每4周一次,直到完成完成(长达30个月)]
  • 月经出血问卷(MBQ)针对育儿潜力的女性参与者:从基准的生活质量分子量表得分随时间范围[时间范围:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、21、25、29, 33、37、41、45、49,此后每4周,直到完成完成(长达30个月)]
  • 针对育儿潜力的女性参与者的月经出血问卷(MBQ):不规则性分量量表随时间量表的变化[时间范围:基线:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、21、25、29、29、29、29、29、33, 37、41、45、49,此后每4周一次,直到完成完成(长达30个月)]
  • 月经出血问卷(MBQ)针对育儿潜力的女性参与者:随时间范围的疼痛子量表得分的变化[时间范围:基线:基线(第1周),第5、9、9、9、13、17、21、21、25、29、33, 37、41、45、49,此后每4周一次,直到完成完成(长达30个月)]
  • 女性参与者的月经日记(Menstruation Diary)具有育儿潜力的女性参与者:PBAC分数随时间[时间范围:基线(基线)(第1天)和每月(在月经的天数),直到完成研究完成(最多30个月)
  • 根据世界卫生组织(WHO)毒性评分量表[时间范围:从筛查(天-28天到-1)到学习完成/终止访问(至少52周后)在研究中的emicizumab治疗或emicizumab停用后24周;大约30个月)]]
  • 有不良事件的参与者数量导致研究药物停用[时间范围:从筛查(第-28天到-1)到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或emicizumab停用后24周;最多约30个月)]
  • 至少有一次血栓栓塞事件的参与者人数[时间范围:从筛查(第-28天到-1)到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗或Emicizumab desmination Premantuation emicizumab治疗后24周;大约30个月)]]
  • 至少有一次血栓性微血管病事件的参与者人数[时间范围:从筛查(第28天到-1)到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗后,或emicizumab停止后24周;最多约30个月)]
  • 根据WHO毒性评分量表[时间范围:从筛查(第-28天到-1)到研究完成/停职访问(至少经过52周的Emicizumab治疗后,从筛查(天-28到-1),至少有一个注射位点反应的参与者数量在研究中或emicizumab停用后24周;大约30个月)]
  • 至少有一次严重的超敏反应,过敏反应和过敏反应的参与者人数[时间范围:从筛查(天-28至-1)到研究完成/停职访问(在研究中至少进行52周的Emicizumab治疗后或24周后emicizumab停用后,大约30个月)]]
  • 至少有一个实验室异常的参与者人数[时间范围:从筛查(第28天到-1)到研究完成/停止访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或emicizumab停用后24周;大约30个月)]]
    将测量血液学和血液化学的实验室参数,并将其与标准参考范围进行比较。标准参考范围之外的值被认为是异常。并非每个实验室异常都符合不利事件。如果实验室测试结果符合以下任何标准,则将报告为不良事件:伴随着临床症状;导致研究治疗或医疗干预的变化;或在调查人员的判断中具有临床意义。
  • 从基线的呼吸速率随时间的变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、13、17、21、21、25、29、33、37、41、41、45和49此后12周,直到学习完成/停用访问(最多30个月)]
  • 从基线脉搏频率随时间的变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、9、13、17、21、25、29、33、37、41、41、45和49号此后12周,直到学习完成/停用访问(最多30个月)]
  • 随着时间的流逝,体温的基线变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、9、13、17、21、21、25、29、33、37、41、45和49号此后12周,直到学习完成/停用访问(最多30个月)]
  • 随着时间的推移的收缩压基线[时间范围:基线,第1、2、3、4、9、9、13、17、21、25、29、33、37、37、41、41、45和49周,基线,基线。此后每12周一次,直到学习完成/中断访问(最多30个月)]
  • 舒张压的基线随时间的变化[时间范围:基线,第1、2、3、4、5、9、13、17、21、21、25、29、33、37、41、41、45和49和49此后每12周一次,直到学习完成/中断访问(最多30个月)]
  • 随着时间的时间心电图(ECG)参数的基线变化:QT,QT,QTCB,QTCF,RR,PR和QRS间隔[时间范围:基线,第5、25和49周,之后每12周,直到研究完成/停止访问(长达大约30个月)]
  • 通过心电图(ECG)[时间范围:基线,第5、25和49周,每12周,直到研究完成/终止访问(大约30个月),从心率随时间的基线变化(ECG:基线,第5、25和49周)]
  • emicizumab的等离子体槽浓度(Cortrough)随时间时间[时间范围:在第1、2、3、4、5、9、13、17、21、25、29、29、29、33、37、37、41、41和45周的第1、2、3、4、5、9、17、21、21、25、21、25、21、25、21、25、21、21、21、41和45 49,此后每12周,直到研究完成/中断(最多30个月)]
  • 基线和基线后针对Emicizumab的抗药物抗体的参与者人数[时间范围:基线前的剂量(第1周)和第5、13、25、33、41和49周,此后每12周,直到研究完成/中断(长达大约30个月)]
  • 随着时间的推移[时间范围:筛查(-28至-1)和第1、13、25、37和49周以及此后的每12周,直到学习完成/中断(最高)大约30个月)]]
原始的次要结果措施ICMJE
(提交:2019年11月7日)
  • 所有出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗或最终剂量后24周后emicizumab;大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。
  • 中位数计算出所有出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在研究中进行了52周后,或者在emicizumab的最终剂量后24周;长达大约30个月)]
  • 所有出血的平均计算计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/中断访问(在研究中至少进行了52周的emicizumab治疗或emicizumab最终剂量后24周的Emicizumab治疗之后;长达大约30个月)]
  • 关节出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,并在从基线到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在研究中进行了52周后,或在最终剂量后24周进行了52周后emicizumab;大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。
  • 中位数计算了关节出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或在emicizumab的最终剂量后24周进行emicizumab后24周;长达大约30个月)]
  • 关节出血的平均计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据以及从基线到研究完成/停止访问的流血日期(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后,或在emicizumab最终剂量后24周进行emicizumab的治疗;长达大约30个月)]
  • 目标关节出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的出血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗或最终剂量后24周后emicizumab;长达大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。
  • 中位数计算的目标关节出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的几天到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量后24周进行了52周的emicizumab治疗emicizumab;大约30个月)]
  • 目标关节出血的平均计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后或最终剂量后24周,最终剂量emicizumab;大约30个月)]
  • 自发性出血的基于模型的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的几天到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量后24周进行了52周的emicizumab治疗emicizumab;大约30个月)]
    基于模型的年化出血率(ABR)将使用负二项式回归模型估算。
  • 中位数计算的自发出血的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到研究的日子一直到研究完成/停用访问(在研究中至少52周后,在研究中或在最终剂量的Emicizumab后24周进行emicizumab治疗;长达大约30个月)]
  • 自发出血的平均计算计算的年化出血率[时间范围:每周收集的流血数据,从基线到流血到研究完成/停止访问(在研究中至少52周后,在研究中进行了52周后,或在最终剂量的Emicizumab后24周内;长达大约30个月)]
  • 血友病关节健康随时间时间的评分[时间范围:-7至-1,第25、49周以及此后每24周一次,直到研究完成/停用访问(在研究中至少进行52周的emicizumab治疗后或最终后24周emicizumab剂量;大约30个月)]
  • 为成人参与者获取问卷:从日常活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/中断访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 为成人参与者获取问卷:从社会活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/中断访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获成人参与者的问卷:从娱乐活动风险感知中的基线变化和影响域的评分随时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停学访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获成人参与者的问卷:随着时间的推移,从工作影响域中的基线变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获成人参与者的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的时间范围内的基线变化,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获成人参与者的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,从基线中的基线变化在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获成人参与者的问卷:随着时间的推移[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的疼痛域中的基线,以及此后每12周,直到学习完成/停职访问(至少52次)在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:从日常活动风险感知和影响域分数的基线变化[时间范围:基线(基线)(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:从社交活动风险感知和影响域的基线随时间变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:从娱乐活动活动风险感知和影响域的分数(时间范围:基线:基线(第1周),第13、25、25、37和49周以及此后每12周)的变化访问(在研究中至少52周的emicizumab治疗,或在最后剂量的emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:从学校影响域中的基线随时间变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少至少)在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:随时间范围内的基线(时间范围:基线:基线)(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周更改,直到学习完成/停止访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:随着时间的流逝,从基线中的基线变化[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少至少)在研究中的emicizumab治疗52周或最后剂量后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获小儿参与者的问卷:随着时间的推移(时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的疼痛域评分,从基线变化在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 捕获护理人员的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周的时间范围,从基线变化,此后每12周,直到学习完成/停止访问(至少52周)在研究中的emicizumab治疗或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 关注护理人员的问卷:随着时间的时间[时间范围:基线(第1周),第13、25、37和49周,从基线中的基线变化,此后每12周,直到学习完成/中断访问(至少52在研究中的emicizumab治疗数周或最后剂量的Emicizumab后24周;大约30个月)]]
    捕获=血友病挑战的综合评估工具
  • 喜欢Emicizumab SC治疗的参与者和护理人员,他们以前的血友病治疗或没有偏好,如通过在第17周使用Emicizumab偏好调查所评估的[时间范围:第17周]
    SC =皮下; iv =静脉注射
  • 随着时间的推移,从基线到中度到剧烈的体育锻炼的持续时间[时间范围:基线(第1-2周)和第12-13、24-25、36-37周和48-49]的变化
  • 从平均每日阶跃计数的基线随时间时间的变化[时间范围:基线(第1-2周)和第12-13、24-25、36-37周和48-49]
  • emicizumab的等离子体槽浓度(Cortrough)随时间时间[时间范围:在第1、2、3、4、5、9、13、17、21、25、29、29、29、33、37、37、41、41和45周的第1、2、3、4、5、9、17、21、21、25、21、25、21、25、21、25、21、21、21、41和45 49,此后每12周,直到研究完成/中断(最多30个月)]
  • 基线和基线后针对Emicizumab的抗药物抗体的参与者人数[时间范围:基线前的剂量(第1周)和第5、13、25、33、41和49周,此后每12周,直到研究完成/中断(长达大约30个月)]
  • 随着时间的推移[时间范围:筛查(-28至-1)和第1、13、25、37和49周以及此后的每12周,直到学习完成/中断(最高)大约30个月)]]
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE一项评估emicizumab的安全性,有效性,药代动力学和药物动力学的研究
官方标题ICMJE一项多中心,开放标签的研究,用于评估无FVIII抑制剂的轻度或中度血友病患者的Emicizumab的安全性,功效,药代动力学和药效学
简要摘要这是一项多中心,开放标签的单臂研究,旨在评估Emicizumab的安全性,功效,药代动力学和药物学对轻度或中度血友病A的参与者,而没有抑制剂对因子VIII(FVIII)。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单一组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE
  • 无抑制剂的轻度遗传因子VIII缺乏疾病
  • 中等遗传因子VIII缺乏疾病,没有抑制剂
  • 血友病a
干预ICMJE药物:Emicizumab
四个加载剂量的Emicizumab 3 mg/kg将每周皮下施用一次(QW)4周,然后参与者偏爱以下维护方案之一:1.5 mg/kg QW,3 mg/kg每2周(Q2W) ),或每4周(Q4W)6 mg/kg。
其他名称:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
研究臂ICMJE实验:Emicizumab
无需因子VIII(FVIII)抑制剂的轻度和中度血友病A的参与者将接受Emicizumab载荷剂量方案,然后是参与者偏爱3种维持剂量方案之一。
干预:药物:Emicizumab
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年3月16日)
70
原始估计注册ICMJE
(提交:2019年11月7日)
50
估计的研究完成日期ICMJE 2022年5月17日
估计的初级完成日期2021年11月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 诊断为轻度(FVIII水平> 5%至<40%)或中度(FVIII水平≥1%至≤5%),没有FVIII抑制剂A
  • 重量≥3公斤(kg)
  • 基于研究者评估的预防需求
  • 在入学前8周内的8周内,抑制剂(即,<0.6 Bethesda单位[BU/ML])的阴性测试
  • 在过去5年中,没有记录的抑制剂(即,<0.6 BU/ml),FVIII半衰期<6小时或FVIII恢复<66%
  • 预防或情节FVIII治疗的细节以及至少在入学前24周内出血的数量
  • 足够的血液学肝功能
  • 对于生育潜力的妇女:在治疗期间以及最终剂量的研究药物后至少24周内戒酒或使用避孕措施(根据方案中定义)

排除标准:

  • 遗传或获得的出血障碍除了轻度或中等先天性血友病A
  • 在筛查前48周内,非法药物或酗酒的历史,在调查人员的判断中
  • 以前(在过去的12个月内)或目前治疗血栓栓塞疾病或血栓栓塞疾病的迹象
  • 目前可能增加出血或血栓形成风险的其他情况
  • 与单克隆抗体疗法或Emicizumab注射的成分相关的临床显着性高敏病史
  • 在Emicizumab加载剂量阶段进行的计划手术(允许在第5周开始,Emicizumab的参与者进行手术)
  • CD4计数已知的HIV感染<200个细胞(/μL)
  • 伴随疾病,病情,筛查评估或实验室测试的明显异常,或可能干扰研究的进行的治疗,或者在研究人员认为的情况下,对参与者施加研究药物会带来额外的不可接受的风险。
  • 收到以下任何一项:一种研究药物,用于治疗或降低上一次药物施用5个半衰期以内的血友病的风险,但先前的emicizumab预防症;在过去30天或5个半衰期内,以较短者为准的非生物相关的研究药物;或目前正在管理或计划管理的任何其他调查药物
  • 研究人员认为无法遵守研究方案
  • 怀孕或母乳喂养或打算在研究期间怀孕(生育潜力的女性必须在开始研究药物前7天内具有阴性血清妊娠试验结果)
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE儿童,成人,老年人
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:参考研究ID编号:BO41423 www.roche.com/about_roche/roche_worldwide.htm 888-662-6728(仅美国) Global-Roche-genentech-trials@gene.com
列出的位置国家ICMJE比利时,加拿大,法国,德国,意大利,荷兰,波兰,南非,西班牙,英国,美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04158648
其他研究ID编号ICMJE BO41423
2019-002179-32(Eudract编号)
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:是的
计划描述:

合格的研究人员可以通过请求平台(www.vivli.org)要求访问各个患者级别的数据。有关罗氏合格研究标准的更多详细信息,请参见此处(https://vivli.org/ourmember/roche/)。