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在中国儿科和年轻成人受试者中的tisagenlecleucel研究，患有复发或难治性B细胞
研究描述
简要摘要：
这是一项单臂，多中心的II期研究，可评估tisagenlecleucel在中国儿科和年轻成人受试者中具有复发或难治性B细胞急性淋巴细胞性白血病（ALL）的疗效和安全性
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| B细胞急性淋巴细胞白血病 | 生物学：tisagenlecleucel | 阶段2 |
详细说明：
该研究将对所有受试者具有以下顺序阶段：
- 筛选
- 预处理（细胞产物制备和淋巴结化化疗）
- 治疗和随访tisagenlecleucel输注应在知情同意后的16周内进行。该研究的总持续时间为5年。在Tisagenlecluecel输注后，将在头6个月内每月评估疗效，然后每季度最多2年，然后每半年进行5年，或者直到受试者复发为止。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 22名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项II期，单臂，多中心试验，用于评估tisagenlecleucel在中国儿科和年轻成人患者中的功效和安全性 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年9月30日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年9月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2027年9月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：tisagenlecleucel 所有符合tisagenlecleucel治疗的患者都将获得一剂tisagenlecleucel。 对于≤50kg的受试者，tisagenlecleucel将以每千克体重的单个输注为0.2至5.0 x 10^6的单个输注。 对于> 50 kg的受试者，tisagenlecleucel将以0.1至2.5 x 10^8 CAR阳性生存的T细胞的单个输注施用。 | 生物学：tisagenlecleucel CAR阳性可行T细胞的单个静脉注射（IV）输注。 其他名称：CTL019 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 总体缓解率（ORR）[时间范围：从第一次给药（单个管理，第1天）到第3个月]根据研究者评估，使用总体缓解率（ORR）评估tisagenlecleucel的疗效。 ORR被定义为具有完全缓解（CR）的最佳总体疾病反应的受试者的比例，或完全缓解血液计数恢复（CRI）的比例
次要结果度量 ：
- 第6个月的CR或CRI率[时间范围：第6个月]评估在tisagenlecleucel输液后，在第6个月实现CR或CRI的参与者的百分比
- 第28天的CR或CRI率[时间范围：第28天]评估在tisagenlecleucel输注后第28天实现CR或CRI的参与者的百分比
- 具有MRD负骨髓的CR或CRI的最佳总体响应（BOR）[时间范围：第一次给药（单个给药，第1天）到第3个月]评估在tisagenlecleucel输注后的3个月内，使用MRD负骨髓获得CR或CRI的参与者的百分比
- 缓解持续时间（DOR）[时间范围：平均60个月]dor，即首先发生CR或CRI的成就的时间，以全部发生的重复或死亡
- 无复发生存期（RFS）[时间范围：60个月的越野RFS，即从CR或CRI实现的时间，以CR或CRI期间因任何原因而首先发生或死亡的时间
- 无事件生存期（EFS）[时间范围：平均60个月]efs，即从tisagenlecleucel输注到最早死亡，复发或治疗失败之日起的时间
- 总生存期（OS）[时间范围：平均60个月]OS，即tisagenlecleucel输注到死亡日期的时间
- 进行现场治疗不良事件，严重不良事件和死亡的参与者人数[时间范围：从筛查到第60个月]对治疗的绝对和相对频率的分析，用于治疗新兴不良事件（AE），严重的不良事件（SAE）以及一级系统器官类（SOC）参数的死亡。
- tisagenlecleucel的体内细胞PK谱[时间范围：60个月]QPCR和流式细胞仪将用于测量血液，骨髓和其他基质/组织中的Tisagenlecleucel转基因浓度
- 血清细胞因子[时间范围：60个月]参与者和时间点总结了可溶性因子（例如IL-10，IFN-Y，IL-6）的浓度
- 现有和治疗的水平诱导体液免疫原性[时间范围：最多延长60个月]体内免疫原性测定测量在输注之前和之后针对tisagenlecleucel特异的抗体滴度
- Tociluzumab PK [时间范围：tocilizumab输液后的第7天]tocilizumab的浓度
- 疗养和治疗的水平诱导了细胞免疫原性[时间范围：最多到60个月]细胞免疫原性测定将评估tisagenlecleucel蛋白激活的T淋巴细胞的存在
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 最多25岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 在知情同意书（ICF）签名时年龄≤25岁的中国患者。
复发或难治性B细胞全部
- 第二或更大的骨髓（BM）复发或
- 同种异体SCT后的任何BM复发，并且在筛查时必须从SCT≥3个月
- 标准第一线化学疗法方案或化学磨难的2个周期后，原定的原发性难治性无法实现CR
- 如果受试者在两行酪氨酸激酶抑制剂（TKI）疗法之后不耐受或复发/难治，或
- 由于合并症疾病，因此不符合同种SCT的资格；同种异体SCT调节方案的其他禁忌症；缺乏合适的捐助者；先前的SCT；在对SCT与BMT医生的作用的讨论中，受试者将同种异体SCT逐渐减少为治疗选择，而不是研究团队的一部分
- 对于复发的患者，筛查后3个月内通过流式细胞仪在骨髓或外周血中表现出CD19肿瘤表达
- 筛查时局部形态评估中≥5％淋巴细胞的骨髓骨髓
- 筛查时的适当性能状态，心脏，肝，肾功能和肺功能
- 必须符合体制标准才能进行白细胞术
- 一旦确认了所有其他资格标准，就必须具有收到和接受制造的非动物化细胞的白细胞术材料。
关键排除标准：
- 孤立的麻木外疾病复发
- 与骨髓衰竭相关的遗传综合征的受试者：诸如Fanconi贫血，科斯曼综合征，Shwachman综合征或任何其他任何已知的骨髓衰竭综合征的受试者。患有唐氏综合症的受试者将不会被排除在外。
- 患有Burkitt淋巴瘤 /白血病的受试者（即成熟B细胞的受试者，全部为B-Cell的白血病（SIG阳性和Kappa或Lambda受限阳性），所有均具有Fab L3形态和 /或MYC易位）
- 先前的抗CD19定向疗法，基因疗法或过继的T细胞疗法
- 所有国家全国综合癌症网络NCCN 2018 V1的CNS参与，定义为CNS-2和CNS-3疾病
- 主动神经自身免疫性或炎症性疾病（例如Guillain-Barre综合征）
- 临床相关的中枢神经系统病理的病史或存在，例如，癫痫，减轻，失语症，中风，严重的脑损伤，小脑病，有机脑综合征或精神病。
- 在筛查之前，在过去30天或五个半衰期（以更长为准）中进行研究的药物：研究疗法在研究期间不得在研究期间任何时候使用，直到tisagenlecleucel输注后的第一次进展。
- 以前或并发恶性肿瘤，除了经过治疗的未经治疗的非黑色素瘤皮肤癌，原位癌（例如子宫颈，皮肤）和癌症完全缓解至少3年，没有复发的证据
联系人和位置
联系人
| 联系人：诺华药品 | +41613241111 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 | novartis.email@novartis.com |
赞助商和合作者
诺华药品
调查人员
| 研究主任： | 诺华药品 | 诺华药品 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年10月23日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月7日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月17日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年9月30日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年9月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 总体缓解率（ORR）[时间范围：从第一次给药（单个管理，第1天）到第3个月] 根据研究者评估，使用总体缓解率（ORR）评估tisagenlecleucel的疗效。 ORR被定义为具有完全缓解（CR）的最佳总体疾病反应的受试者的比例，或完全缓解血液计数恢复（CRI）的比例 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 总体缓解率（ORR）[时间范围：从第一次给药（单个管理，第1天）到第3个月] 根据研究者评估，使用总体缓解率（ORR）评估tisagenlecleucel的疗效。 ORR被定义为具有完全缓解（CR）的最佳总体疾病反应的受试者的比例或完全缓解的血液计数恢复（CRI），其中最佳总体疾病反应定义为Tisagenlecleucel Infusion记录的最佳疾病反应直到新抗癌疗法开始。最佳响应将根据以下顺序分配：
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| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 在中国儿科和年轻成人受试者中的tisagenlecleucel研究，患有复发或难治性B细胞 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项II期，单臂，多中心试验，用于评估tisagenlecleucel在中国儿科和年轻成人患者中的功效和安全性 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项单臂，多中心的II期研究，可评估tisagenlecleucel在中国儿科和年轻成人受试者中具有复发或难治性B细胞急性淋巴细胞性白血病（ALL）的疗效和安全性 | ||||||||
| 详细说明 | 该研究将对所有受试者具有以下顺序阶段：
| ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | B细胞急性淋巴细胞白血病 | ||||||||
| 干预ICMJE | 生物学：tisagenlecleucel CAR阳性可行T细胞的单个静脉注射（IV）输注。 其他名称：CTL019 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：tisagenlecleucel 所有符合tisagenlecleucel治疗的患者都将获得一剂tisagenlecleucel。 对于≤50kg的受试者，tisagenlecleucel将以每千克体重的单个输注为0.2至5.0 x 10^6的单个输注。 对于> 50 kg的受试者，tisagenlecleucel将以0.1至2.5 x 10^8 CAR阳性生存的T细胞的单个输注施用。 干预：生物学：tisagenlecleucel | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 22 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 20 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2027年9月30日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年9月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 最多25岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04156659 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CCTL019B2210 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
