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用于治疗D组的托泊托克蛋白酶
研究描述
简要摘要：
该阶段I试验将主要评估首席拓扑替康在接受D类视网膜细胞瘤治疗的患者中的安全性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 视网膜母细胞瘤 | 药物：主管托托克 | 阶段1 |
详细说明：
眼睛晚期视网膜细胞瘤的眼睛治疗仍然是一个挑战。对单侧疾病患者的历史护理标准是摘除剂，对于双侧疾病的患者，已经尝试了多种方式。其中包括放射疗法，全身化疗，化学疗法的眼周给药，选择性动脉内化疗和玻璃体内化疗。不幸的是，所有这些方式都与明显的发病率有关，研究人员正在寻找新的方法来治疗这些患者，要么用新型的定向药物输送方法或与新的毒性毒性药物相关。这项研究将评估使用一种新型的粘膜植入物（也称为cascleslal储层）直接传递给眼睛的拓扑替康的可行性和毒性。如果以下情况，则有新诊断为单侧视网膜母细胞瘤根据国际小组分类系统归类为D组的儿童将有资格进行研究：（1）他们以前没有治疗，并且（2）原发性摘除剂是治疗建议。在第1天的基线EUA中，所有注册的眼睛都将配备一个或两个粘液植入物（储层），其中包含拓扑替克HCl的持续释放配方，这是为期四周的研究期间的唯一疗法。主司令拓扑甘油将被提供无菌，除了放置在眼睛上以外，不需要任何其他操作。在为期两周的研究期间为期两周的EUA，如果未满足肿瘤反应标准或如果有DLT，则将去除episcleral储层，并将开始研究患者，并开始替代干预措施。如果持续的药物浓度将在储层中确定以及血浆浓度水平（预计基于临床前研究的限制）。如果符合肿瘤反应标准，则如果没有本协议中定义的局部，全身或人工剂量限制毒性（DLT），则有资格继续研究的最后两周。在研究第29天的为期4周的研究期结束时，将进行第三和最后的EUA，并评估肿瘤反应和毒性。当时，所有储层都被去除，眼睛不在研究。在摘除时，在去除的储层，血浆和肿瘤中确定药物浓度/水平。然后，应由托管眼科医生和肿瘤学家酌情对孩子和眼睛进行治疗。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 从单侧组D视网膜细胞瘤眼中的episcleral储层进行的隔离的经散布，控制释放的拓扑替康的I阶段研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年4月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年10月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年10月14日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：I期开放标签研究 第一阶段单臂 | 药物：主管托托克 跨片托托克 其他名称：持续释放的托托托克 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 该研究的主要结果度量是通过全面的眼科检查确定的安全评估，该检查能够确定最大耐受剂量。 [时间范围：29天]该研究的主要结果度量是通过全面的眼科检查确定的安全评估，该检查能够确定最大耐受剂量。
次要结果度量 ：
- 通过测量血浆中的拓扑替康来确定全身暴露。 [时间范围：29天]通过量化等离子体中的拓扑替康浓度，表征了托管的全身暴露。
- 为了初步定义抗肿瘤活性，以确定放置初始epsiscleral拓扑替康的一象肿瘤的最大高度的降低。 [时间范围：29天]为了初步定义抗肿瘤活性，以确定放置初始epsiscleral拓扑替康的一象肿瘤的最大高度的降低。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 12个月至48个月（儿童） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 年龄：患者必须年龄在48个月大，并在同意书签署时至少12个月大。
- 诊断：眼内视网膜细胞瘤，单侧（D组），其中推荐的治疗是一种摘除术。
- 必须通过眼科超声或神经影像学表现出含有眼睛的肿瘤内的眼内钙。
- 通过瞳孔反应测试或表现出在受影响的眼睛中的示威表现的肿瘤眼睛中的光感知的演示
- 先前不得治疗视网膜细胞瘤或先前用托波特托克的治疗。
- 绩效水平：兰斯基³50。
- 器官功能要求：
器官功能标准：
足够的骨髓功能定义为：
- 外围绝对中性粒细胞（ANC）³1000/mm3
- 血小板计数为100,000/mm3（独立输血，定义为在入学前至少7天内未接受血小板输血）
- 血红蛋白³8.0g/dl基线时（可能接收RBC输血）
足够的肾功能定义为：
- 肌酐清除率或放射性同位素GFR³70ml/min/1.73 m2或
基于年龄/性别的足够血清肌酐。
- 足够的肝功能定义为：
- 胆红素（共轭 +未缀合的总和）£1.5 x正常上限（ULN）年龄
- SGPT（ALT）£110 U/L。出于这项研究的目的，SGPT的ULN为45 U/L。
- 血清白蛋白³2g/dl。
排除标准：
- 据报道对喀普霉素，拓扑替克或衍生物过敏。
- 在研究期的前15天（第15天到EUA），无法遵守所需的研究后续访问并停留在治疗机构50英里以内。
- 视网膜细胞瘤或视网膜瘤的家族史。
具有国际视网膜母细胞瘤的患者比第0阶段更先进，包括：
- 眼外延伸到轨道或大脑，或
- 有或没有中枢神经系统参与的转移性视网膜细胞瘤或
- MRI显示两只眼睛的视神经的增厚和增强。
联系人和位置
联系人
| 联系人：戴维·卡皮（David Carpi），硕士 | 732-589-0934 | dcarpi@3tophthalmics.com | |
| 联系人：Ricardo Carvalho，医学博士 | 949-533-0990 | rcarvalho@3tophthalmics.com |
赞助商和合作者
有针对性的治疗技术有限责任公司
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年11月4日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月7日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年3月11日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年4月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年10月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 该研究的主要结果度量是通过全面的眼科检查确定的安全评估，该检查能够确定最大耐受剂量。 [时间范围：29天] 该研究的主要结果度量是通过全面的眼科检查确定的安全评估，该检查能够确定最大耐受剂量。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 用于治疗D组的托泊托克蛋白酶 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 从单侧组D视网膜细胞瘤眼中的episcleral储层进行的隔离的经散布，控制释放的拓扑替康的I阶段研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 该阶段I试验将主要评估首席拓扑替康在接受D类视网膜细胞瘤治疗的患者中的安全性。 | ||||||||
| 详细说明 | 眼睛晚期视网膜细胞瘤的眼睛治疗仍然是一个挑战。对单侧疾病患者的历史护理标准是摘除剂，对于双侧疾病的患者，已经尝试了多种方式。其中包括放射疗法，全身化疗，化学疗法的眼周给药，选择性动脉内化疗和玻璃体内化疗。不幸的是，所有这些方式都与明显的发病率有关，研究人员正在寻找新的方法来治疗这些患者，要么用新型的定向药物输送方法或与新的毒性毒性药物相关。这项研究将评估使用一种新型的粘膜植入物（也称为cascleslal储层）直接传递给眼睛的拓扑替康的可行性和毒性。如果以下情况，则有新诊断为单侧视网膜母细胞瘤根据国际小组分类系统归类为D组的儿童将有资格进行研究：（1）他们以前没有治疗，并且（2）原发性摘除剂是治疗建议。在第1天的基线EUA中，所有注册的眼睛都将配备一个或两个粘液植入物（储层），其中包含拓扑替克HCl的持续释放配方，这是为期四周的研究期间的唯一疗法。主司令拓扑甘油将被提供无菌，除了放置在眼睛上以外，不需要任何其他操作。在为期两周的研究期间为期两周的EUA，如果未满足肿瘤反应标准或如果有DLT，则将去除episcleral储层，并将开始研究患者，并开始替代干预措施。如果持续的药物浓度将在储层中确定以及血浆浓度水平（预计基于临床前研究的限制）。如果符合肿瘤反应标准，则如果没有本协议中定义的局部，全身或人工剂量限制毒性（DLT），则有资格继续研究的最后两周。在研究第29天的为期4周的研究期结束时，将进行第三和最后的EUA，并评估肿瘤反应和毒性。当时，所有储层都被去除，眼睛不在研究。在摘除时，在去除的储层，血浆和肿瘤中确定药物浓度/水平。然后，应由托管眼科医生和肿瘤学家酌情对孩子和眼睛进行治疗。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 视网膜母细胞瘤 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：主管托托克 跨片托托克 其他名称：持续释放的托托托克 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：I期开放标签研究 第一阶段单臂 干预：药物：托托托克 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年10月14日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年10月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
器官功能标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 12个月至48个月（儿童） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04156347 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 3TrB01 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 有针对性的治疗技术有限责任公司 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 有针对性的治疗技术有限责任公司 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 有针对性的治疗技术有限责任公司 | ||||||||
| 验证日期 | 2019年11月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
