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出境医 / 临床实验 / 复发和/或难治性，高风险血液学恶性肿瘤患者的CD123-CD33 CCAR

复发和/或难治性，高风险血液学恶性肿瘤患者的CD123-CD33 CCAR

研究描述
简要摘要：
第一阶段，介入，单臂，开放式标签，治疗研究，以评估CD123-CD33 CCAR的安全性和耐受性在复发和/或难治性，高风险血液学恶性肿瘤的患者中。

病情或疾病 干预/治疗阶段
血液学恶性肿瘤性髓性白血病脊髓增生综合征骨髓增生性肿瘤慢性髓样白血病生物学：CD123-CD33 CCAR T细胞早期第1阶段

详细说明：

AML带有异质细胞，因此可以通过基于单车的疗法抵消杀伤，从而导致疾病复发。与CD123表达相关的白血病干细胞（LSC）构成了罕见人群，在疾病进展和髓样恶性肿瘤的复发中也起着重要作用。 CD33在AML中广泛表达，高风险骨髓增生综合征（MDS）和骨髓增生性肿瘤。将CD33和CD123表面抗原共同靶向可能会带来两个独特的好处。首先，将大量疾病和白血病干细胞靶向在一起，可以使疾病更全面地消融。其次，通过CD33和CLL1进行双重靶向骨髓恶性肿瘤，通过预防抗原丧失引起的复发，克服了单抗原治疗的陷阱。虽然可能在抗原特异性选择压力下失去单个抗原，但同时损失两种抗原的可能性要小得多。

CD123-CD33 CCAR是一种化合物嵌合抗原受体（CCAR）免疫疗法，其在T-Cell上表达的两个不同的功能性CAR分子针对表面蛋白CLL1和CD33。 CCAR打算针对单车复发的机制，特别是抗原逃生和白血病干细胞。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 20名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：第一阶段，介入，单臂，开放标签，治疗研究，以评估CD123-CD33 CCAR的安全性和耐受性
实际学习开始日期 ： 2018年3月1日
估计的初级完成日期 ： 2020年9月30日
估计 学习完成日期 ： 2020年9月30日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：CD123-CD33 CCAR T细胞
用慢病毒载体转导的C123-CD33CCAR T细胞表达两个不同单位的抗CD123和CD33汽车
生物学：CD123-CD33 CCAR T细胞
用慢病毒载体转导的CD123-CD33 CCAR T细胞表达两个不同单位的抗CD123和CD33汽车。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 国家癌症研究所（NCI）不良事件的共同术语标准（CTCAE）5.0版[时间范围：28天]评估的剂量限制毒性（DLT）的参与者人数（DLT）数量
  2. 剂量限制毒性（DLT）的类型[时间范围：28天]
  3. 国家癌症研究所（NCI）不良事件的常见术语标准（CTCAE）5.0版[时间范围：2年]评估的参与者数量

次要结果度量 ：
  1. 总回应率（ORR）[时间范围：1年]
    评估形态的完全缓解（CR），完全缓解计数（CR1），没有通过流式细胞仪分析分析的残留疾病，并通过分子研究分子缓解

  2. 无进展生存率（PFS）[时间范围：1年]
  3. 总体生存[时间范围：1年]

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄：儿童，成人，老年人
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 先前的HSCT复发超过6个月，没有主动GVHD；免疫抑制药物或皮质类固醇的系统使用必须已停止超过4周
  2. de Novo AML
  3. 变换的AML
  4. 爆炸过多的MD（RAEB-2）
  5. MDS不是诱导化疗的候选者。
  6. 脊髓增生性肿瘤具有淡淡的转化
  7. 患者耗尽了标准治疗选择

排除标准：

  1. 先前的固体器官移植
  2. 潜在的治疗疗法，包括造血细胞移植
  3. 先前用CD123XCD3或CLL1X3双特异性药物，表达CD123 CAR或CLL1 CAR的T细胞或将CD123或CLL1抗体偶联的T细胞。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Kevin Pinz 6315386218 kevin.pinz@icellgene.com

位置
布局表以获取位置信息
中国
成都军事综合医院招募
中国成都
联系人：Fang Liu，医学博士，博士
请联系lfyh2006@yahoo.com
北京大学深圳医院招募
中国深圳
联系人：Hongyu Zhang，医学博士，博士
联系hongyuzhang@pkuszh.com
赞助商和合作者
ICELL基因疗法
北京大学深圳医院
成都军事综合医院
ICAR Bio Therapeutics Ltd.
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：医学博士Hongyu Zhang博士北京大学深圳医院
首席研究员： Fang Liu，医学博士，博士成都军事综合医院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年11月6日
第一个发布日期icmje 2019年11月7日
上次更新发布日期2019年11月12日
实际学习开始日期ICMJE 2018年3月1日
估计的初级完成日期2020年9月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2019年11月6日）
  • 国家癌症研究所（NCI）不良事件的共同术语标准（CTCAE）5.0版[时间范围：28天]评估的剂量限制毒性（DLT）的参与者人数（DLT）数量
  • 剂量限制毒性（DLT）的类型[时间范围：28天]
  • 国家癌症研究所（NCI）不良事件的常见术语标准（CTCAE）5.0版[时间范围：2年]评估的参与者数量
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2019年11月6日）
  • 总回应率（ORR）[时间范围：1年]
    评估形态的完全缓解（CR），完全缓解计数（CR1），没有通过流式细胞仪分析分析的残留疾病，并通过分子研究分子缓解
  • 无进展生存率（PFS）[时间范围：1年]
  • 总体生存[时间范围：1年]
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE复发和/或难治性，高风险血液学恶性肿瘤患者的CD123-CD33 CCAR
官方标题ICMJE第一阶段，介入，单臂，开放标签，治疗研究，以评估CD123-CD33 CCAR的安全性和耐受性
简要摘要第一阶段，介入，单臂，开放式标签，治疗研究，以评估CD123-CD33 CCAR的安全性和耐受性在复发和/或难治性，高风险血液学恶性肿瘤的患者中。
详细说明

AML带有异质细胞，因此可以通过基于单车的疗法抵消杀伤，从而导致疾病复发。与CD123表达相关的白血病干细胞（LSC）构成了罕见人群，在疾病进展和髓样恶性肿瘤的复发中也起着重要作用。 CD33在AML中广泛表达，高风险骨髓增生综合征（MDS）和骨髓增生性肿瘤。将CD33和CD123表面抗原共同靶向可能会带来两个独特的好处。首先，将大量疾病和白血病干细胞靶向在一起，可以使疾病更全面地消融。其次，通过CD33和CLL1进行双重靶向骨髓恶性肿瘤，通过预防抗原丧失引起的复发，克服了单抗原治疗的陷阱。虽然可能在抗原特异性选择压力下失去单个抗原，但同时损失两种抗原的可能性要小得多。

CD123-CD33 CCAR是一种化合物嵌合抗原受体（CCAR）免疫疗法，其在T-Cell上表达的两个不同的功能性CAR分子针对表面蛋白CLL1和CD33。 CCAR打算针对单车复发的机制，特别是抗原逃生和白血病干细胞。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE早期第1阶段
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
  • 血液系统恶性肿瘤
  • 急性髓样白血病
  • 骨髓增生综合征
  • 骨髓增生性肿瘤
  • 慢性髓细胞性白血病
干预ICMJE生物学：CD123-CD33 CCAR T细胞
用慢病毒载体转导的CD123-CD33 CCAR T细胞表达两个不同单位的抗CD123和CD33汽车。
研究臂ICMJE实验：CD123-CD33 CCAR T细胞
用慢病毒载体转导的C123-CD33CCAR T细胞表达两个不同单位的抗CD123和CD33汽车
干预：生物学：CD123-CD33 CCAR T细胞
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE状态未知
估计注册ICMJE
（提交：2019年11月6日）		 20
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2020年9月30日
估计的初级完成日期2020年9月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 先前的HSCT复发超过6个月，没有主动GVHD；免疫抑制药物或皮质类固醇的系统使用必须已停止超过4周
  2. de Novo AML
  3. 变换的AML
  4. 爆炸过多的MD（RAEB-2）
  5. MDS不是诱导化疗的候选者。
  6. 脊髓增生性肿瘤具有淡淡的转化
  7. 患者耗尽了标准治疗选择

排除标准：

  1. 先前的固体器官移植
  2. 潜在的治疗疗法，包括造血细胞移植
  3. 先前用CD123XCD3或CLL1X3双特异性药物，表达CD123 CAR或CLL1 CAR的T细胞或将CD123或CLL1抗体偶联的T细胞。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE儿童，成人，老年人
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04156256
其他研究ID编号ICMJE ICG136-001
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方ICELL基因疗法
研究赞助商ICMJE ICELL基因疗法
合作者ICMJE
  • 北京大学深圳医院
  • 成都军事综合医院
  • ICAR Bio Therapeutics Ltd.
研究人员ICMJE
首席研究员：医学博士Hongyu Zhang博士北京大学深圳医院
首席研究员： Fang Liu，医学博士，博士成都军事综合医院
PRS帐户ICELL基因疗法
验证日期2019年1月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

治疗医院

新药特效药

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