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出境医 / 临床实验 / 一项关于eculizumab在儿科参与者中的安全性和活性的研究

一项关于eculizumab在儿科参与者中的安全性和活性的研究

研究描述
简要摘要:
这项研究的目的是评估依子珠单抗在儿科参与者中的安全性和功效,并具有复发性神经瘤性光谱障碍(NMOSD)。

病情或疾病 干预/治疗阶段
神经霉素炎选择性神经霉素炎选择性谱系障碍药物:eculizumab第2阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 15名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题:一项2/3阶段的开放标签,单臂试验,以评估eculizumab在复发性神经瘤谱疾病的小儿患者中的安全性和活性
实际学习开始日期 2020年1月14日
估计的初级完成日期 2021年11月
估计 学习完成日期 2024年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:eculizumab

从初级治疗期开始,所有参与者将通过静脉输注接受开放标签的eculizumab,从第1天开始,总计52/53周。给药方案将基于参与者的体重。随着研究期间体重的变化,参与者的体重队列和剂量可能会发生相应的变化。

完成为期52/53周的初级治疗期之后,参与者可以在104周内继续接受eculizumab。

药物:eculizumab
在诱导阶段进行基于体重的每周eculizumab剂量后,参与者将在初级治疗期和延长治疗期内每2周接受基于体重的eculizumab剂量。
其他名称:Soliris

结果措施
主要结果指标
  1. 在52/53周的年度复发率中,基线的变化[时间范围:基线,第52/53周]
  2. 是时候首次复发[时间范围:基线到第52/53周]

次要结果度量
  1. 在≥5岁的参与者中,从扩展的残疾状态量表(EDSS)得分从基线变化(EDSS)得分[时间范围:基线,第52/53周]
  2. 豪瑟(Hauser)卧床指数分数的基线在52/53周(时间范围:基线,第52/53周)的变化
  3. 儿科生活质量清单的基线(PEDSQL)在参与者的52/53周(PEDSQL)的变化≥5岁[时间范围:基线:基线,第52/53周]
  4. 儿科生活质量库存父母代理(PEDSQL父母代理)的基线更改为52/53周的参与者<5岁[时间范围:基线:基线,第52/53周]
  5. 通过Snellen或Lea符号在52/53周(时间范围:基线,第52/53周)测量的视力中的基线变化。
  6. 在对抗性视野中的基线变化,如52/53周的眼科检查期间所测量的[时间范围:基线,第52/53周]
  7. 在52/53周的眼科检查期间测量的色觉中的基线变化[时间范围:基线,第52/53周]
  8. 血清eculizumab浓度随时间时间[时间范围:基线至第52/53周]
  9. 随着时间的推移,无血清补体蛋白5浓度[时间范围:基线到第52/53周]
  10. 随着时间的时间体外溶血活性[时间范围:基线至第52/53周]

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 2年至17岁(孩子)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  1. 男性或女性参与者2岁至18岁,体重≥10公斤(kg)。
  2. 在启动eculizumab之前的3年内,在3年内或在启动eculizumab时接种了奈瑟氏菌疫苗。接受脑膜炎球菌疫苗后不到2周开始研究药物治疗的参与者必须接受适当的预防性抗生素,直到接种后2周。
  3. 根据适当年龄段的局部和国家特定的免疫指南,至少2周,至少2周,针对B型嗜血杆菌和肺炎链球菌感染的疫苗接种。
  4. 抗Aquaporin-4抗体阳性和NMOSD的诊断,如2015年国际神经瘤诊断标准所定义的。
  5. 在过去的两年中,历史复发率至少为2个复发,在筛查前一年至少有1次复发。
  6. EDSS得分≤7。
  7. 进入该研究的参与者接受支持性免疫抑制疗法(IST),以预防复发,无论是结合或单一疗法,都必须处于适当持续时间的稳定剂量方案。
  8. 育儿潜力的女性参与者必须在筛查时进行负妊娠试验(血清人绒毛膜促性腺激素),并遵循方案指定的避孕指南,以避免在治疗期间避免怀孕,并在最后剂量的eculizumab后5个月内避免怀孕。
  9. 男性参与者患有女性配偶/育种潜力的伴侣或怀孕或母乳喂养的配偶或伴侣必须同意使用双重障碍避孕(男性避孕套加上适合女性伴侣的障碍法),并在治疗中至少5个月后5个月eculizumab剂量。

排除标准:

  1. 父母或法定监护人是Alexion的雇员。
  2. 在研究过程中怀孕,母乳喂养或打算怀孕。
  3. 被称为人类免疫缺陷病毒阳性或先天性免疫缺陷的参与者。
  4. 未解决的脑膜炎球菌或其他严重感染。
  5. 研究人员认为,任何未分辨的急性或慢性全身细菌或其他感染在临床上具有重要意义,尚未接受适当的抗生素治疗。
  6. 筛查前6个月内使用利妥昔单抗或其他生物学物质,例如Tocilizumab。
  7. 筛查前3个月内使用Mitoxantrone。
  8. 筛查前3周内,使用静脉免疫球蛋白或血浆交换。
  9. 在筛查前3个月内,使用免疫调节疗法用于多发性硬化症。
  10. 以前已经接受了eculizumab或其他补体抑制剂的治疗。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Alexion Pharmaceuticals,Inc。 855-752-2356 clinicaltrials@alexion.com

位置
布局表以获取位置信息
美国,加利福尼亚
加利福尼亚大学旧金山大学(UCSF)招募
美国加利福尼亚州旧金山,美国94158
美国,佛罗里达州
迈阿密大学招募
迈阿密,佛罗里达州,美国,33101
美国,佐治亚州
亚特兰大儿童医疗保健招募
美国佐治亚州亚特兰大,美国30329
美国马里兰州
子午线临床研究招募
马里兰州罗克维尔,美国,20854年
美国,马萨诸塞州
马萨诸塞州综合医院招募
美国马萨诸塞州波士顿,美国,02114
美国,北卡罗来纳州
北卡罗来纳大学医学院教堂山招募
美国北卡罗来纳州教堂山,美国27517
美国,宾夕法尼亚州
费城儿童医院招募
费城,宾夕法尼亚州,美国,19104年
加拿大,安大略省
生病儿童病医院招募
多伦多,安大略省,加拿大,M5G1X8
德国
Georg-august-Universitaet goettingen-大学中元素蛋白酶(UMG)Klinik fuer Kinder- ander- und jugendmedizin,abt。神经科招募
雷根堡斯特劳斯(RegensburgerStraße),德国Goettingen,37075
Witten -Herdecke大学 - Vestische Kinder- und Jugendklinik Datteln -Zentrum Fuer Neuropaediatrie,Entwicklungsneurologie und Sozialpaediatrie招募
达特恩,北莱茵 - 韦斯特法里亚,德国,45711
意大利
Ospedale Policlinico San Martino招募
意大利热那亚,16132年
lat招募
罗马,意大利,00178
日本
横滨市大学医学中心招募
日本横滨
韩国,共和国
首尔国立大学医院尚未招募
首尔,韩国,共和国
西班牙
桑特·琼·德·杜医院招募
西班牙巴塞罗那
赞助商和合作者
Alexion Pharmaceuticals
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年11月5日
第一个发布日期icmje 2019年11月7日
上次更新发布日期2021年2月17日
实际学习开始日期ICMJE 2020年1月14日
估计的初级完成日期2021年11月(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2019年11月5日)
  • 在52/53周的年度复发率中,基线的变化[时间范围:基线,第52/53周]
  • 是时候首次复发[时间范围:基线到第52/53周]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2019年11月5日)
  • 在≥5岁的参与者中,从扩展的残疾状态量表(EDSS)得分从基线变化(EDSS)得分[时间范围:基线,第52/53周]
  • 豪瑟(Hauser)卧床指数分数的基线在52/53周(时间范围:基线,第52/53周)的变化
  • 儿科生活质量清单的基线(PEDSQL)在参与者的52/53周(PEDSQL)的变化≥5岁[时间范围:基线:基线,第52/53周]
  • 儿科生活质量库存父母代理(PEDSQL父母代理)的基线更改为52/53周的参与者<5岁[时间范围:基线:基线,第52/53周]
  • 通过Snellen或Lea符号在52/53周(时间范围:基线,第52/53周)测量的视力中的基线变化。
  • 在对抗性视野中的基线变化,如52/53周的眼科检查期间所测量的[时间范围:基线,第52/53周]
  • 在52/53周的眼科检查期间测量的色觉中的基线变化[时间范围:基线,第52/53周]
  • 血清eculizumab浓度随时间时间[时间范围:基线至第52/53周]
  • 随着时间的推移,无血清补体蛋白5浓度[时间范围:基线到第52/53周]
  • 随着时间的时间体外溶血活性[时间范围:基线至第52/53周]
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE一项关于eculizumab在儿科参与者中的安全性和活性的研究
官方标题ICMJE一项2/3阶段的开放标签,单臂试验,以评估eculizumab在复发性神经瘤谱疾病的小儿患者中的安全性和活性
简要摘要这项研究的目的是评估依子珠单抗在儿科参与者中的安全性和功效,并具有复发性神经瘤性光谱障碍(NMOSD)。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
阶段3
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单一组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE
  • 神经瘤性炎
  • 神经霉素炎谱障碍
干预ICMJE药物:eculizumab
在诱导阶段进行基于体重的每周eculizumab剂量后,参与者将在初级治疗期和延长治疗期内每2周接受基于体重的eculizumab剂量。
其他名称:Soliris
研究臂ICMJE实验:eculizumab

从初级治疗期开始,所有参与者将通过静脉输注接受开放标签的eculizumab,从第1天开始,总计52/53周。给药方案将基于参与者的体重。随着研究期间体重的变化,参与者的体重队列和剂量可能会发生相应的变化。

完成为期52/53周的初级治疗期之后,参与者可以在104周内继续接受eculizumab。

干预:药物:eculizumab
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2019年11月5日)
15
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2024年12月
估计的初级完成日期2021年11月(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  1. 男性或女性参与者2岁至18岁,体重≥10公斤(kg)。
  2. 在启动eculizumab之前的3年内,在3年内或在启动eculizumab时接种了奈瑟氏菌疫苗。接受脑膜炎球菌疫苗后不到2周开始研究药物治疗的参与者必须接受适当的预防性抗生素,直到接种后2周。
  3. 根据适当年龄段的局部和国家特定的免疫指南,至少2周,至少2周,针对B型嗜血杆菌和肺炎链球菌感染的疫苗接种。
  4. 抗Aquaporin-4抗体阳性和NMOSD的诊断,如2015年国际神经瘤诊断标准所定义的。
  5. 在过去的两年中,历史复发率至少为2个复发,在筛查前一年至少有1次复发。
  6. EDSS得分≤7。
  7. 进入该研究的参与者接受支持性免疫抑制疗法(IST),以预防复发,无论是结合或单一疗法,都必须处于适当持续时间的稳定剂量方案。
  8. 育儿潜力的女性参与者必须在筛查时进行负妊娠试验(血清人绒毛膜促性腺激素),并遵循方案指定的避孕指南,以避免在治疗期间避免怀孕,并在最后剂量的eculizumab后5个月内避免怀孕。
  9. 男性参与者患有女性配偶/育种潜力的伴侣或怀孕或母乳喂养的配偶或伴侣必须同意使用双重障碍避孕(男性避孕套加上适合女性伴侣的障碍法),并在治疗中至少5个月后5个月eculizumab剂量。

排除标准:

  1. 父母或法定监护人是Alexion的雇员。
  2. 在研究过程中怀孕,母乳喂养或打算怀孕。
  3. 被称为人类免疫缺陷病毒阳性或先天性免疫缺陷的参与者。
  4. 未解决的脑膜炎球菌或其他严重感染。
  5. 研究人员认为,任何未分辨的急性或慢性全身细菌或其他感染在临床上具有重要意义,尚未接受适当的抗生素治疗。
  6. 筛查前6个月内使用利妥昔单抗或其他生物学物质,例如Tocilizumab。
  7. 筛查前3个月内使用Mitoxantrone。
  8. 筛查前3周内,使用静脉免疫球蛋白或血浆交换。
  9. 在筛查前3个月内,使用免疫调节疗法用于多发性硬化症。
  10. 以前已经接受了eculizumab或其他补体抑制剂的治疗。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 2年至17岁(孩子)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Alexion Pharmaceuticals,Inc。 855-752-2356 clinicaltrials@alexion.com
列出的位置国家ICMJE加拿大,德国,意大利,日本,韩国,西班牙共和国,美国,美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04155424
其他研究ID编号ICMJE ECU-NMO-303
2019-001829-26(Eudract编号)
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
责任方Alexion Pharmaceuticals
研究赞助商ICMJE Alexion Pharmaceuticals
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Alexion Pharmaceuticals
验证日期2021年2月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素