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对患有严重先天性中性粒细胞减少和慢性中性粒细胞减少疾病的参与者的Mavorixafor研究
研究描述
简要摘要：
这项1B期研究将确定Mavorixafor在严重的慢性特发性中性粒细胞减少症（CIN）和选定的先天性中性粒细胞减少症的参与者中的安全性和耐受性。预期的入学人数最多为45位参与者。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 中性粒细胞减少 | 药物：mavorixafor | 阶段1 |
详细说明：
在28天的筛查期之后，参与者将返回诊所进行临时访问，直到第45天或学习结束。筛查与第45天或研究结束之间发生的访问可以作为在家研究访问进行，并由研究人员酌情进行。每个参与者的总学习时间约为6周。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 45名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 对严重先天性中性粒细胞减少症和慢性中性粒细胞减少症的患者的1B期1B，开放标签，多中心研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年10月16日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年10月15日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月15日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：mavorixafor 体重超过50公斤（kg）的成年参与者和青少年参与者将在14天的早晨接受400毫克（mg）（每天4粒100毫克）口服一次（QD）14天。体重小于或等于50千克的青少年将在早晨获得200毫克的麦片（每个100毫克胶囊）14天。 | 药物：mavorixafor 将通过剂量进行管理胶囊，并在ARM中指定的时间表。 其他名称：X4P-001 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 患有治疗急剧不良事件的参与者人数（TEAES）[时间范围：基线（第-1天）到研究结束（第44天）]
次要结果度量 ：
- 严重CIN参与者的绝对中性粒细胞计数（ANC）与稳态粒细胞 - 细胞 - 刺激因子（G-CSF）[时间范围：时间0（剂量0，前15分钟），30，60，60 ，以及90分钟（每±5分钟）和2、3、4和6小时（每个±15分钟）在第1、8和14天的剂量后）
- ANC（AUCANC）MAVORIXAFOR的曲线下的区域在严重CIN的参与者中与稳态G-CSF联合使用[时间范围：时间0（预剂量0，最多15分钟），30、60和90分钟（每次±5分钟）和2、3、4和6小时（每个±15分钟）在第1、8和14天的剂量后剂量
- 与ANC相关的Mavorixafor的血清浓度和严重CIN参与者的AUCANC [时间范围：时间0（预剂量0，最多15分钟），30、60和90分钟（每个±5分钟）和2、3第1、8和14天的剂量后4和6小时（每个±15分钟）]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 12岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
对于所有参与者：
- 签署知情同意书（ICF），并愿意并且能够遵守该协议。
- 重≥15千克
同意使用避孕如下：
i）对于生育潜力的女性（WOCBP）：同意使用高效的避孕方法，从整个研究进行筛查以及最后一次剂量研究药物后至少4周。
ii）对于男性参与者：同意与任何WOCBP性伴侣一起筛查整个研究，并在最后一次研究药物后至少4周使用避孕套。
患有严重慢性特发性中性粒细胞减少症（CIN）的参与者：
- 具有ANC≤500个细胞/微晶（μL）的病史，自诊断以来的任何时间持续3个月以上。
- 12个月前已被诊断出患有严重CIN，这不是归因于药物，传染性，遗传，炎症，自身免疫性或恶性原因。
- 目前，在接受第一次剂量的研究药物之前，用稳态的G-CSF方案治疗（>）15天。
- 具有细胞遗传学，不建议在最近的骨髓活检/抽吸物（如果执行）上进行克隆进化。
- 在G-CSF治疗开始前，没有相关的血小板减少症（血小板<75,000/UL），也没有贫血<10.0 g/dl。
- 没有继发于另一种病理学的中性粒细胞减少症，例如系统性自身免疫性疾病，尤其是流变学或血液学。
患有选定的先天性中性粒细胞减少疾病的参与者，包括GSD1B（GSD1B； SLC37A4），G6PC3缺乏症（G6PC3）或GATA2缺乏症（GATA2）：
- 目前可能正在接受稳态的G-CSF剂量，或者在G-CSF上持续了15天。
- 在参加研究之前，必须有关于突变状态的文件。
排除标准：
- 已知的对药物药物或其无活性成分的已知系统性超敏反应。
- 周期性中性粒细胞减少症的诊断。
- 怀孕或护理。
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）的阳性血清学或病毒负荷的已知史或已知的免疫缺陷综合征的史。
在筛选中，有实验室测试结果符合以下标准的一个或多个：
- HCV-核糖核酸聚合酶链反应反应测试的阳性丙型肝炎病毒（HCV）抗体。
- 丙型肝炎表面抗原（HBSAG）或丙型肝炎核心抗体（HBCAB）。
注意：如果参与者对HBSAG的测试为阴性，但HBCAB呈阳性，则如果参与者测试对HBSAG反射测试的抗体呈阳性，则参与者将被认为有资格。
在筛选中，有实验室测试结果符合以下标准的一个或多个：
- 血红蛋白<10.0克/十分位蛋白（g/dl）
- 血小板计数<75,000/μl
- 轻度/中度肾功能减损30至60肾小球过滤率
- 血清天冬氨酸转氨酶> 2.5 *正常的上限（ULN）
- 血清丙氨酸转氨酶> 2.5 * ULN
- 总胆红素> 1.5 * ULN（除非由于吉尔伯特综合征，在这种情况下，总胆红素大于或等于（≥）3.0 * ULN和直接胆红素> 1.5 * uln）
在第1天前2周内，接受以下任何治疗方法：
- 糖皮质激素（> 5 mg泼尼松每天等效）
- 禁止基于细胞色素P450（CYP）和/或P-糖蛋白（P-GP）相互作用的药物。
- 在计划开始研究药物的情况下，不受控制的感染需要在第1天前4周内长期或预防性使用抗生素（全身或吸入）。
- 研究人员认为，还有其他医学或个人状况，可能会损害参与者的安全性或依从性，或者可能排除参与者成功完成临床研究。
- 无法摄取研究药物。
- 有任何血液系统恶性肿瘤的病史。
- 被诊断或怀疑的先天性长QT综合征。任何具有临床意义的心室心律不齐的病史（例如心室心动过速，心室纤颤或扭转扭矩）；在参与者进入研究之前，将与赞助商的医疗监测仪讨论任何心律不齐的历史。
- 使用Fridericia的公式（QTCF）在结构性心电图（ECG）（ECG）（≥450毫秒[MS]）上使用Fridericia的公式（QTCF）进行了延长校正的QT间隔（QTC）。
- 有相关的类风湿关节炎，全身性红斑狼疮或炎症性肠病（IBD）的诊断。
联系人和位置
联系人
| 联系人：病人事务和倡导 | 857-529-5779 | datientinfo@x4pharma.com | |
| 联系人：病人事务和倡导 | datientinfo@x4pharma.com |
位置
| 爱荷华州美国 | |
| 爱荷华大学医院和诊所 | 尚未招募 |
| 爱荷华州爱荷华州，美国，52242 | |
| 联系人：Anjali Sharathkumar | |
| 美国密歇根州 | |
| 密歇根大学 | 招募 |
| 密歇根州安阿伯，美国，48109 | |
| 联系人：Kelly Jo Walkovich | |
| 美国，密苏里州 | |
| 华盛顿大学医学院 | 尚未招募 |
| 美国密苏里州圣路易斯，美国63110 | |
| 联系人：大卫·威尔逊 | |
| 美国，纽约 | |
| 诺斯韦尔·费恩斯坦医学研究所 | 尚未招募 |
| 曼哈西特，纽约，美国，11030 | |
| 联系人：Adrianna Vlachos | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 克利夫兰诊所 | 尚未招募 |
| 克利夫兰，俄亥俄州，美国，44195 | |
| 联系人：塞思·科里 | |
| 华盛顿美国 | |
| 华盛顿大学 | 尚未招募 |
| 西雅图，华盛顿，美国，98195 | |
| 联系人：David C. Dale | |
赞助商和合作者
X4 Pharmaceuticals
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年11月4日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月6日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年1月19日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年10月16日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年10月15日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 患有治疗急剧不良事件的参与者人数（TEAES）[时间范围：基线（第-1天）到研究结束（第44天）] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 对患有严重先天性中性粒细胞减少和慢性中性粒细胞减少疾病的参与者的Mavorixafor研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 对严重先天性中性粒细胞减少症和慢性中性粒细胞减少症的患者的1B期1B，开放标签，多中心研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项1B期研究将确定Mavorixafor在严重的慢性特发性中性粒细胞减少症（CIN）和选定的先天性中性粒细胞减少症的参与者中的安全性和耐受性。预期的入学人数最多为45位参与者。 | ||||||||
| 详细说明 | 在28天的筛查期之后，参与者将返回诊所进行临时访问，直到第45天或学习结束。筛查与第45天或研究结束之间发生的访问可以作为在家研究访问进行，并由研究人员酌情进行。每个参与者的总学习时间约为6周。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 中性粒细胞减少 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：mavorixafor 将通过剂量进行管理胶囊，并在ARM中指定的时间表。 其他名称：X4P-001 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：mavorixafor 体重超过50公斤（kg）的成年参与者和青少年参与者将在14天的早晨接受400毫克（mg）（每天4粒100毫克）口服一次（QD）14天。体重小于或等于50千克的青少年将在早晨获得200毫克的麦片（每个100毫克胶囊）14天。 干预：药物：mavorixafor | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 45 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月15日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年10月15日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
ii）对于男性参与者：同意与任何WOCBP性伴侣一起筛查整个研究，并在最后一次研究药物后至少4周使用避孕套。
排除标准：
注意：如果参与者对HBSAG的测试为阴性，但HBCAB呈阳性，则如果参与者测试对HBSAG反射测试的抗体呈阳性，则参与者将被认为有资格。
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 12岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04154488 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | X4P-001-104 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | X4 Pharmaceuticals | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | X4 Pharmaceuticals | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | X4 Pharmaceuticals | ||||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
