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HELIOS-B：一项评估甲状腺素蛋白淀粉样变性患者心肌病患者的研究
研究描述
简要摘要：
这项研究将评估vutrisiran 25 mg 25 mg（SC）的疗效和安全性（SC）与安慰剂患有心肌病的ATT淀粉样变性患者相比，每3个月（Q3M）一次（Q3M）。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 经心肌病的转染素淀粉样变性（ATT） | 药物：Vutrisiran药物：无菌盐水（0.9％NaCl） | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 600名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | Helios-B：A阶段3，随机，双盲，安慰剂对照，多中心研究，以评估vutrisiran在心肌病经性性淀粉样变性患者中的疗效和安全性（患有心肌病的ATTR淀粉样变性） |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年11月26日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2024年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年6月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Vutrisiran 25 mg 参与者将在双盲期每3个月（Q3M）每3个月（Q3M）获得25 mg皮下（SC）的vutrisiran。 | 药物：vutrisiran Vutrisiran 25毫克将通过SC注射Q3M施用。 其他名称：aln-ttrsc02 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 参与者将在双盲时期接受安慰剂。 | 药物：无菌盐水（0.9％NaCl） 无菌正常盐水（0.9％NaCl）将通过SC注射Q3M给药。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 全因死亡率和复发性心血管（CV）事件的复合终点（CV住院和紧急心力衰竭[HF]访问）[时间范围：30-36个月]使用安德森·吉尔模型，将比较治疗组之间的全因死亡率和复发性CV事件（CV住院和紧急HF就诊）。
次要结果度量 ：
- 在第30个月（时间范围：基线，第30个月）中从6分钟步行测试（6-MWT）中的基线更改
- 堪萨斯城心肌病问卷调查表（KCCQ-OS）在第30个月[时间范围：基线，第30个月]的基线更改。KCCQ是一项23项自我管理的问卷调查表，量化了6个领域（症状，身体机能，生活质量，社会限制，自我效能和症状稳定性）和2个摘要分数（临床和总体摘要[OS]）。分数转化为0-100的范围，在该范围内，更高的分数反映了更好的健康状况。
- 通过超声心动图评估在第30个月[时间范围：基线，第30个月]，通过超声心动图评估从平均左心室（LV）壁厚的基线变化
- 通过超声心动图评估在30个月[时间范围：基线和第30个月]通过超声心动图评估的全球纵向应变的基线变化
- 全因死亡率和复发性全因住院和紧急HF访问的综合终点[时间范围：30-36个月]使用Andersen-Gill模型，将在治疗组之间比较全因死亡率和反复出现的全因住院和紧急HF就诊。
- 全因死亡率[时间范围：30-36个月]
- 复发性简历事件（CV住院和紧急HF访问）[时间范围：30-36个月]
- N末端激素B型Natrietic肽（NTPROBNP）在第30个月[时间范围：基线，第30个月]的基线变化。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至85年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 患有心肌病的经甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样蛋白病的诊断，被归类为具有心肌病或野生型ATTR（WTATTR）淀粉样变性的骨膜（HATTR）淀粉样变性，并具有心肌病，并具有心理病的疗程。
- 患有心力衰竭的病史（HF）至少有1个先前住院或HF的临床证据
排除标准：
- 已知原发性淀粉样变性或瘦脑淀粉样变性
- 患有纽约心脏协会（NYHA）IV级心力衰竭
- 患有NYHA III类心力衰竭，根据预先指定的标准处于高风险
- 在筛查访问中具有多神经病障碍（PND）评分IIIA，IIIB或IV
- 估计肾小球过滤率（EGFR）<30 ml/min/1.73 m^2
- 已经获得了先前的TTR降低治疗
- 还有其他非TTR心肌病，高血压心肌病，由于瓣膜心脏病引起的心肌病或由于缺血性心脏病而引起的心肌病
联系人和位置
联系人
| 联系人：Alnylam临床试验信息线 | 1-877-Alnylam | clinicaltrials@alnylam.com | |
| 联系人：Alnylam临床试验信息线 | 1-877-256-9526 |
位置
显示94个研究位置
赞助商和合作者
Alnylam Pharmaceuticals
调查人员
| 研究主任： | 医疗主任 | Alnylam Pharmaceuticals |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年11月4日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月6日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月17日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年11月26日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 全因死亡率和复发性心血管（CV）事件的复合终点（CV住院和紧急心力衰竭[HF]访问）[时间范围：30-36个月] 使用安德森·吉尔模型，将比较治疗组之间的全因死亡率和复发性CV事件（CV住院和紧急HF就诊）。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 全因死亡率的复合终点和复发性心血管（CV）住院的频率[时间范围：30-36个月] 使用安德森·吉尔模型，将比较治疗组之间的全因死亡率和CV住院的频率。 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | HELIOS-B：一项评估甲状腺素蛋白淀粉样变性患者心肌病患者的研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | Helios-B：A阶段3，随机，双盲，安慰剂对照，多中心研究，以评估vutrisiran在心肌病经性性淀粉样变性患者中的疗效和安全性（患有心肌病的ATTR淀粉样变性） | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究将评估vutrisiran 25 mg 25 mg（SC）的疗效和安全性（SC）与安慰剂患有心肌病的ATT淀粉样变性患者相比，每3个月（Q3M）一次（Q3M）。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 经心肌病的转染素淀粉样变性（ATT） | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 600 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年6月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2024年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至85年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 阿根廷，澳大利亚，奥地利，比利时，加拿大，哥伦比亚，克罗地亚，丹麦，法国，德国，匈牙利，爱尔兰，以色列，日本，日本，韩国，拉脱维亚，黎巴嫩，立陶宛，马来西亚，马来西亚，摩尔多瓦，摩尔多瓦，荷兰共和国，荷兰，，，，，地秘鲁，波兰，葡萄牙，沙特阿拉伯，斯洛文尼亚，西班牙，瑞典，泰国，英国，美国，美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04153149 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ALN-TTRSC02-003 2019-003153-28（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Alnylam Pharmaceuticals | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Alnylam Pharmaceuticals | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Alnylam Pharmaceuticals | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
