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出境医 / 临床实验
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美国 肝切除术后的膈肌动力学

美国 WVE-N531 在杜氏肌营养不良症患者中的开放标签研究

美国 评估神经肌肉疾病参与者的肌肉骨骼伤害性疼痛的低干预试验研究

美国 An Open-Label Extension Study of Edasalonexent in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (GalaxyDMD)

这项研究包括使用依达单抗的104周开放标签治疗期。完成CAT-1004-201或CAT-1004-301以...

美国 Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I in Norway

挪威全国范围内的单中心研究。数据基于问卷，患者日记，临床检查，一组功能测试和生物...

美国 Single Escalating Dose Pilot Trial of Canakinumab (ILARIS®) in Duchenne Muscular Dystrophy

该研究是一项开放性，单次递增剂量研究，旨在评估安全性并评估生物标志物的短期变化。...

美国 Extension Study to Evaluate the Long-Term Effects of ACE-083 in Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) and Charcot-Marie Tooth (CMT) Disease Types 1 and X (CMT1 and CMTX)

第1部分（来自A083-02第1部分和A083-03第1部分的受试者的6个月，非随机，开放标签的加...

美国 Physical Activity Level of Norwegian Boys With Duchenne Muscular Dystrophy

国际准则建议患有DMD的男孩定期进行体育锻炼，参与体育锻炼在管理中起着关键作用。矛...

美国 The Burden of Access in Duchenne Muscular Dystrophy in the US

病人/父母部分在这项非干预性研究中，将对DMD患者/ DMD患者的父母进行访谈，以患者的...

美国 Wearability, Saefty and Usability Assessment for the Upper Limb Exoskeleton BRIDGE/EMPATIA

不提供

美国 Best Management of Muscle Relaxation- Objective Monitoring

这项研究实施了NMBD（神经肌肉阻滞药物）管理的标准化协议，UWMC和HMC的某些提供者目...

美国 Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of ERX-963 in Adults With Myotonic Dystrophy Type 1

这项研究正在评估两种剂量水平的ERX-963的单次给药，以探索剂量，安全性，耐受性，暴...

美国 Regular Physical Exercise in Duchenne Muscular Dystrophy

建议在DMD中进行定期的体育锻炼。但是，由于肌肉无力的发展和功能的丧失，久坐的生活...

美国 Fat and Glucose Metabolism in Fed and Fasted State in Patients With Low Skeletal Muscle Mass

设计。这是一项前瞻性病例对照研究，研究长期禁食期间低肌肉量患者的脂肪和葡萄糖代谢...

美国 Non-invasive Molecular Imaging of Muscle Structure (MSOT_muscles) (MSOT_muscles)

Duchenne肌营养不良症（DMD）是最常见的儿童期进行性肌肉疾病之一，在3500名男性新生...

美国 Defining Clinical Endpoints in Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) (GRASP)

遗传异质性一直是广泛的自然历史研究的障碍，以前的研究通常仅限于单基因突变。与定义...

美国 Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1 (END-DM1)

将在15个中心招募约650名DM1成人参与者（包括18至70岁，包括18岁至70岁）（每个站点最...

美国 A Study to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy of Eteplirsen in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy

不提供

美国 Transmembrane Electromyography (TM-EMG) for the Assessment of Neuromuscular Function in the Oropharynx

跨膜肌电图（TM-EMG）可能是一种可行且有效的非侵入性EMG技术，用于检测神经肌肉（NM...

美国 The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Registry

英国FSHD患者注册中心（https://www.fshd-registry.org/uk/）旨在从英国境内的任何地...

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